Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med kronoterapi af kortikosteroider i Duchenne muskeldystrofi

13. februar 2015 opdateret af: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CINRG0513: Et forsøg med kronoterapi af kortikosteroider i Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en fremadskridende neuromuskulær sygdom, for hvilken der endnu ikke er identificeret nogen helbredende behandling, hvilket gør det vigtigt at bremse udviklingen og forbedre livskvaliteten blandt berørte drenge og unge mænd. Behandling med kortikosteroider er standardbehandling for patienter med DMD fem år og ældre, på grund af den robuste observation, at denne intervention forlænger intervallet før tab af ambulation, men er forbundet med mange bivirkninger. Dette kliniske forsøg vil blive udført i den yngste aldersgruppe, der er i stand til at modtage kortikosteroider oralt, og på hvem undersøgelsesresultater er målbare, i alderen 3 til 7 år. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, dobbeltmasket, placebokontrolleret klinisk forsøg, der vil undersøge, om bedre synkronisering af kortikosteroidadministration med døgnrytmen vil give forbedret tolerabilitet og mindst sammenlignelig effekt med nuværende standarder, hvor kortikosteroider altid gives om morgenen . Desuden giver forsøget en unik mulighed for nøje at evaluere kortikosteroideffekter hos den unge DMD-patient, både for effektivitet sammenlignet med placebo og som en undersøgelse af virkningen af ​​kortikosteroidkronoterapi eller forsinket frigivelse på øget tolerabilitet i forhold til standardterapi. Hovedhypotesen er, at synkronisering af timingen af ​​kortikosteroiddosering vil forbedre medicintolerabiliteten hos børn, samtidig med at effekten af ​​kortikosteroid bevares (ikke-underlegenhed). Undersøgelsen giver også en unik mulighed for at måle adskillige biomarkører samt nye genetiske modifikatorer, der yderligere kan påvirke responsen på kortikosteroid i DMD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet dystrofinmutation kompatibel med DMD-fænotype. Specifikt, gendeletionstest positiv (mangler en eller flere exoner) i det centrale stavdomæne (exon 25-60) af dystrofin, hvor læserammen kan forudsiges som 'uden for rammen' ELLER viser fuldstændig fravær af dystrofin ved muskelbiopsi .
  • Alder mellem 3 år og < 7 år
  • Steroid-naiv
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med CoenzymQ10, kreatin, aminosyretilskud inden for 3 måneder efter studiestart
  • Behandling med hjertemedicin: betablokkere, digoxin og carvedilol
  • Eksisterende medicinsk tilstand eller fysisk funktionsnedsættelse, der ville ændre individets motoriske udvikling
  • Eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker brugen af ​​kortikosteroider
  • Manglende evne til at sluge prøvetablet i bid af blød mad*
  • Investigator vurderer, at deltageren eller familien ikke vil være i overensstemmelse med behandlings- eller undersøgelsesprocedurer
  • Har været på DMD-medicin i de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Øjeblikkelig frigivelse af prednison
I løbet af hele protokollens 18 måneder vil disse forsøgspersoner modtage prednison med øjeblikkelig frigivelse som morgendosis. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Prednison
Eksperimentel: Forsinket frigivelse af prednison
I løbet af hele protokollens 18 måneder vil disse forsøgspersoner modtage prednison med forsinket frigivelse som aftendosis. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Prednison
Placebo komparator: Placebo-forsinket frigivelse af prednison
I løbet af de første 6 måneder af protokollen vil disse forsøgspersoner modtage placebo. Efter 6 måneder blev denne halvdel af placebogruppen re-randomiseret til at modtage prednisonmedicin med forsinket frigivelse. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Placebo
Medicin: Prednison
Placebo komparator: Placebo-øjeblikkelig frigivelse af prednison
I løbet af de første 6 måneder af protokollen vil disse forsøgspersoner modtage placebo. Efter 6 måneder blev denne halvdel af placebogruppen re-randomiseret til at modtage kortikosteroidmedicin med øjeblikkelig frigivelse. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Placebo
Medicin: Prednison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: 18 måneder
Det primære resultat vil måle sikkerhed og tolerabilitet ved at tabulere antallet af bivirkninger, der forekommer hos patienter i hver behandlingsgruppe. Bivirkninger er specificeret i protokollen og relaterer sig til overvægtsforøgelse, utilstrækkelig lineær vækst, forhøjet blodtryk, forværrede score på adfærdsskalaer, faldende hjertefrekvensvariabilitet og abnormiteter i døgnrytmen af ​​sympatisk tonus.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at gå/løbe 50 meter
Tidsramme: 18 måneder
Denne test vil måle den tid, det vil tage at løbe/gå 50 meter. Det er ikke typisk blevet brugt i kliniske forsøg som et tidsbestemt testmål, men kan dog være et mere følsomt testmål i den helt unge årgang til at vurdere funktionel styrke, da det måler en længere distance at løbe sammenlignet med 10 meter gåturen. Foreløbig analyse i en lille pilotkohorte indikerer, at den er bedre korreleret med andre funktionelle vurderinger såsom North Star Ambulatory Assessment.
18 måneder
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 18 måneder
NSAA er en kliniker vurderet 17-element funktionel skala oprindeligt designet til ambulante drenge med DMD, som er i stand til at bevæge sig mindst 10 meter. Dette evalueringsværktøj vurderer funktionelle aktiviteter, herunder at stå, rejse sig fra gulvet, forhandle skridt, hoppe og løbe. Vurderingen er baseret på en 3-punkts bedømmelsesskala på 2= evne til at udføre testen normalt, 1= ændret metode eller assistance til at udføre test, 0=ikke i stand til at udføre testen. Den samlede score kan således variere fra 0 (helt ikke-ambulant) til 34 (ingen værdiforringelse) på disse vurderinger. NSAA har vist god reliabilitet og validitet i multicenterstudier samt god klinisk validitet demonstreret med Rasch-analyse.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's National Research Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. februar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CINRG0513
  • IND #121239 (Anden identifikator: (FDA) IND Number)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger