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Ein Versuch zur Chronotherapie von Kortikosteroiden bei Duchenne-Muskeldystrophie

13. Februar 2015 aktualisiert von: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CINRG0513: Eine Studie zur Chronotherapie von Kortikosteroiden bei Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, für die noch keine heilende Behandlung gefunden wurde. Daher ist es wichtig, das Fortschreiten zu verlangsamen und die Lebensqualität der betroffenen Jungen und jungen Männer zu verbessern. Die Behandlung mit Kortikosteroiden gehört zur Standardbehandlung für Patienten mit DMD ab fünf Jahren, da eindeutig beobachtet wurde, dass dieser Eingriff die Zeitspanne bis zum Verlust der Gehfähigkeit verlängert, aber mit vielen Nebenwirkungen verbunden ist. Diese klinische Studie wird in der jüngsten Altersgruppe im Alter von 3 bis 7 Jahren durchgeführt, die in der Lage ist, Kortikosteroide oral zu erhalten, und bei der Studienergebnisse messbar sind. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, doppelt maskierte, placebokontrollierte klinische Studie, in der untersucht wird, ob eine bessere Synchronisierung der Kortikosteroidverabreichung mit dem zirkadianen Rhythmus zu einer verbesserten Verträglichkeit und mindestens vergleichbarer Wirksamkeit mit den aktuellen Standards führt, bei denen Kortikosteroide immer morgens verabreicht werden . Darüber hinaus bietet die Studie eine einzigartige Gelegenheit, die Wirkung von Kortikosteroiden bei jungen DMD-Patienten genau zu bewerten, sowohl hinsichtlich der Wirksamkeit im Vergleich zu Placebo als auch als Studie zum Einfluss einer Kortikosteroid-Chronotherapie oder verzögerten Freisetzung auf die erhöhte Verträglichkeit gegenüber der Standardtherapie. Die Haupthypothese ist, dass die Synchronisierung des Zeitpunkts der Kortikosteroiddosierung die Medikamentenverträglichkeit bei Kindern verbessert und gleichzeitig die Wirksamkeit des Kortikosteroids aufrechterhält (nicht minderwertig). Die Studie bietet auch eine einzigartige Gelegenheit, mehrere Biomarker sowie neuartige genetische Modifikatoren zu messen, die die Reaktion auf Kortikosteroide bei DMD weiter beeinflussen können.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Dystrophin-Mutation, die mit dem DMD-Phänotyp kompatibel ist. Insbesondere ist der Gen-Deletionstest positiv (ein oder mehrere Exons fehlen) in der zentralen Stäbchendomäne (Exons 25–60) von Dystrophin, wobei der Leserahmen als „außerhalb des Rahmens“ vorhergesagt werden kann ODER durch Muskelbiopsie ein vollständiges Fehlen von Dystrophin nachgewiesen werden kann .
  • Alter zwischen 3 Jahren und < 7 Jahren
  • Steroid-naiv
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Coenzym Q10, Kreatin und Aminosäurepräparaten innerhalb von 3 Monaten nach Studieneintritt
  • Behandlung mit Herzmedikamenten: Betablocker, Digoxin und Carvedilol
  • Vorhandener medizinischer Zustand oder körperliche Behinderung, die die motorische Entwicklung des Patienten beeinträchtigen würde
  • Vorhandener medizinischer Zustand, der die Verwendung von Kortikosteroiden ausschließt
  • Unfähigkeit, die Probentablette im Bissen weicher Nahrung zu schlucken*
  • Einschätzung des Prüfarztes, dass der Teilnehmer oder seine Familie die Behandlungs- oder Studienverfahren nicht einhalten wird
  • Ich habe in den letzten 6 Monaten DMD-Prüfmedikamente eingenommen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Prednison mit sofortiger Freisetzung
Während der gesamten 18 Monate des Protokolls erhalten diese Probanden Prednison mit sofortiger Freisetzung als Morgendosis. Alle Beobachtungen und Messungen werden wie in den anderen Studiengruppen durchgeführt.
Arzneimittel: Prednison
Experimental: Prednison mit verzögerter Freisetzung
Während der gesamten 18 Monate des Protokolls erhalten diese Probanden Prednison mit verzögerter Freisetzung als Abenddosis. Alle Beobachtungen und Messungen werden wie in den anderen Studiengruppen durchgeführt.
Arzneimittel: Prednison
Placebo-Komparator: Placebo-verzögerte Freisetzung von Prednison
Während der ersten 6 Monate des Protokolls erhalten diese Probanden ein Placebo. Nach 6 Monaten wurde diese Hälfte der Placebogruppe erneut randomisiert und erhielt das Prednison-Medikament mit verzögerter Freisetzung. Alle Beobachtungen und Messungen werden wie in den anderen Studiengruppen durchgeführt.
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Prednison
Placebo-Komparator: Placebo-Prednison mit sofortiger Freisetzung
Während der ersten 6 Monate des Protokolls erhalten diese Probanden ein Placebo. Nach 6 Monaten wurde diese Hälfte der Placebogruppe erneut randomisiert und erhielt das Kortikosteroid-Medikament mit sofortiger Freisetzung. Alle Beobachtungen und Messungen werden wie in den anderen Studiengruppen durchgeführt.
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Prednison

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: 18 Monate
Der primäre Endpunkt wird die Sicherheit und Verträglichkeit messen, indem die Anzahl der unerwünschten Ereignisse, die bei Patienten in jeder Behandlungsgruppe auftreten, tabellarisch aufgeführt wird. Unerwünschte Ereignisse werden im Protokoll spezifiziert und beziehen sich auf übermäßige Gewichtszunahme, unzureichendes lineares Wachstum, erhöhten Blutdruck, sich verschlechternde Werte auf Verhaltensskalen, abnehmende Herzfrequenzvariabilität und Anomalien des zirkadianen Rhythmus des sympathischen Tonus.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zum Gehen/Laufen von 50 Metern
Zeitfenster: 18 Monate
Bei diesem Test wird die Zeit gemessen, die zum Laufen/Gehen von 50 Metern benötigt wird. In klinischen Studien wird es in der Regel nicht als zeitgesteuertes Testmaß eingesetzt, könnte jedoch in der sehr jungen Kohorte ein empfindlicheres Testmaß zur Beurteilung der funktionellen Stärke sein, da es im Vergleich zum 10-Meter-Gehen eine längere Laufstrecke misst. Eine vorläufige Analyse in einer kleinen Pilotkohorte zeigt, dass es besser mit anderen funktionellen Beurteilungen wie dem North Star Ambulatory Assessment korreliert.
18 Monate
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: 18 Monate
Die NSAA ist eine von Ärzten bewertete 17-Punkte-Funktionsskala, die ursprünglich für gehfähige Jungen mit DMD entwickelt wurde, die mindestens 10 Meter weit gehen können. Dieses Bewertungstool bewertet funktionelle Aktivitäten wie Stehen, Aufstehen vom Boden, Überwinden von Schritten, Hüpfen und Laufen. Die Bewertung basiert auf einer 3-Punkte-Bewertungsskala: 2 = Fähigkeit, den Test normal durchzuführen, 1 = geänderte Methode oder Unterstützung bei der Testdurchführung, 0 = nicht in der Lage, den Test durchzuführen. Somit kann die Gesamtpunktzahl bei diesen Beurteilungen zwischen 0 (völlig nicht gehfähig) und 34 (keine Beeinträchtigung) liegen. NSAA hat in multizentrischen Studien eine gute Zuverlässigkeit und Validität gezeigt und mit der Rasch-Analyse eine gute klinische Validität nachgewiesen.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Children's National Research Institute

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Februar 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Februar 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CINRG0513
  • IND #121239 (Andere Kennung: (FDA) IND Number)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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