Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba dětí s poruchami autistického spektra a epileptiformním EEG pomocí divalproexu sodného

20. října 2016 aktualizováno: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Účelem této studie je zjistit, zda léčba epileptiformních abnormalit u dětí s poruchou autistického spektra zlepší jakékoli chování u těchto dětí. Vyšetřovatelé budou studovat řadu různých výsledků chování, včetně chování souvisejícího s pozorností, sociální komunikací, opakujícím se chováním, maladaptivním chováním, jazykem, motorikou a smysly a spánkem. Vyšetřovatelé použijí antikonvulzivní lék nazývaný kyselina valproová (ve formě divalproexu sodného).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Epilepsie a epileptiformní abnormality EEG jsou běžnými komorbiditami u poruch autistického spektra (ASD), které lze považovat za důležité biomarkery kortikální dysfunkce u těchto poruch. Mohou představovat míru excitační-inhibiční nerovnováhy, o které se předpokládá, že se podílí na patogenezi poruchy. Léčba epilepsie je vždy indikována, ale léčba izolovaného epileptiformního EEG (tj. bez klinických záchvatů) je upřímně kontroverzní. Protože údaje naznačují, že tyto epileptiformní výboje jsou spojeny s deficitem pozornosti, jazyka a chování, vědci se domnívají, že mohou představovat důležitý a nový cíl léčby v této populaci. Navrhovaná studie spojuje skupinu výzkumníků, kteří se o tento problém dlouhodobě zajímají, aby prozkoumali účinnost použití antikonvulzivního léku se schopností potlačení hrotů (VPA ve formě divalproexu sodného) k léčbě dětí s ASD a izolovanými epileptiformními EEG. Výzkumníci, kteří byli rekrutováni ze 3 velkých autistických center (Boston Children's Hospital (BCH) a Vanderbilt University (VU) a University of Louisville (U of L)) s velmi velkými dětskými epileptickými jednotkami, navrhují 26týdenní randomizovanou placebem kontrolovanou křížovou studii VPA. u 4-8 letých dětí s ASD s častými epileptiformními EEG výboji.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 4 až 10 let.
  2. Diagnóza s ASD (autistická porucha, Aspergerova porucha nebo pervazivní vývojová porucha (PDD-NOS).
  3. Časté epileptiformní výboje na EEG (definované jako hroty, hrotová vlna a ostré vlny vyskytující se při více než 15 událostech za hodinu).
  4. Inteligenční kvocient (IQ) se pohybuje v rozmezí 40 až 100.
  5. Hmotnost > nebo = 12,5 kg.
  6. Anglicky mluvící rodiny

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza epilepsie, známá neurogenetická porucha nebo chromozomální abnormality s vysokou mírou epilepsie (syndrom duplikace 15q, syndrom delece/duplikace 16p, Fragile X, komplex tuberózní sklerózy) nebo strukturální léze mozku (předchozí mrtvice, migrační defekty, malformace mozku).
  2. Přítomnost závažného epileptiformního EEG na spánkovém EEG označovaného jako elektrický status epilepticus ve spánku (ESES) ve spánku

  3. Předchozí léčba divalproexem sodným, která je jedním z následujících:

    • trvající déle než 6 měsíců
    • za posledních 12 měsíců
    • která byla spojena s významnými vedlejšími účinky vedoucími k ukončení léčby
  4. Děti, které měly celkovou anestezii během šesti měsíců nebo sedaci během 2 týdnů od zařazení do studie.
  5. Nedávné (méně než dva měsíce před vstupem do studie) zahájení programu behaviorální terapie nebo nové psychotropní medikace nebo plán na změnu nebo zahájení nové terapie.
  6. Přítomnost zdravotního stavu, jako je nedostatek karnitinu, porucha cyklu močoviny nebo jiná metabolická porucha, která by byla kontraindikací užívání divalproexu sodného.
  7. Přítomnost významného neléčeného zdravotního problému (obstrukční spánková apnoe, syndrom neklidných nohou, GERD atd.), který může mít významný dopad na měření spánku.
  8. Renální, jaterní, pankreatická nebo hematologická dysfunkce, o čemž svědčí hodnoty nad horní hranicí normy pro BUN/kreatinin nebo hodnoty dvojnásobku horní hranice normy pro sérové ​​transaminázy (ALT/SGPT, AST/SGOT), hodnoty dvojnásobku horní hranice normální pro sérovou lipázu a amylázu, krevní destičky <80 000 /mcL, WBC<3,0 103 /mcL.
  9. Současné užívání léků kontraindikovaných s divalproexem sodným včetně topiramátu, lamotriginu a léků, které inhibují enzymy cytochromu p450.
  10. Problémy s řízením chování (např. sebepoškozování, agresivita) natolik závažné, že vyvolávají obavy o bezpečnost (pro subjekt a/nebo personál).
  11. Absence lékaře primární péče.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: divalproex sodný
divalproex sodný bude podáván ve formě tobolek, cílová dávka 30 mg/kg, lék bude podáván po dobu 12 týdnů
Lék: divalproex sodný
Tento lék je lékem na záchvaty schváleným FDA, ale nebyl schválen pro léčbu epileptiformních abnormalit EEG v nepřítomnosti klinických záchvatů.
Ostatní jména:
  • Depakote
  • VPA
  • valproát sodný
  • kyselina valproová
Komparátor placeba: Placebo
Modré a bílé tobolky s ekvivalentním množstvím laktózových kuliček/kuliček uvnitř placeba budou formulovány tak, aby vypadaly identicky jako aktivní léčivo
Jiný: Placebo
Placebo je neúčinná látka, která vypadá jako aktivní droga.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinek léku vs. placebo na snížení epileptiformních EEG výbojů u dětí s ASD
Časové okno: V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů
Zkoumat účinek divalproexu sodného (valproát nebo VPA) na epileptiformní EEG výboje u dětí s ASD. Vyšetřovatelé předpokládají, že VPA významně sníží počty propuštění (primární výsledné měřítko) ve srovnání s placebem.
V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změny chování u léku oproti placebu.
Časové okno: V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů
Zjistit, zda podávání VPA vede ke zlepšení chování ve srovnání s placebem. Na základě předběžných údajů vyšetřovatelé předpokládají, že VPA bude významně souviset se zlepšením v oblastech agrese, pozornosti a externalizace chování, jak je měřeno pomocí kontrolního seznamu chování dítěte (CBCL), primárních proměnných výsledku chování. Bude také zkoumána široká škála dalších behaviorálních měřítek (sekundárních výsledků), včetně těch, která se týkají hlavních symptomů ASD, jazyka, adaptivního fungování, senzorického a motorického chování k identifikaci. Behaviorální opatření budou zkoumána ve vztahu ke snížení epileptiformních výbojů. Vyšetřovatelé také zahrnou jak objektivní, tak subjektivní měření spánku a prozkoumají vliv změn spánku ve vztahu k profilům výboje EEG a chování.
V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Boston Children's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Louisville

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. října 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P00005744

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení