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Trattamento di bambini con disturbi dello spettro autistico ed EEG epilettiforme con sodio valproico

20 ottobre 2016 aggiornato da: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento delle anomalie epilettiformi nei bambini con disturbo dello spettro autistico migliorerà i comportamenti in questi bambini. Gli investigatori studieranno una serie di diversi esiti comportamentali tra cui comportamenti legati all'attenzione, comunicazione sociale, comportamenti ripetitivi, comportamenti disadattivi, linguaggio, motori e sensoriali e sonno. Gli investigatori useranno un farmaco anticonvulsivante chiamato acido valproico (sotto forma di sodio divalproex).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'epilessia e le anomalie EEG epilettiformi sono comorbilità comuni nei disturbi dello spettro autistico (ASD) che possono essere considerati importanti biomarcatori di disfunzione corticale in questi disturbi. Possono rappresentare una misura dello squilibrio eccitatorio-inibitorio ipotizzato essere coinvolto nella patogenesi del disturbo. Il trattamento dell'epilessia è sempre indicato, ma il trattamento dell'EEG epilettiforme isolato (cioè in assenza di crisi cliniche) è francamente controverso. Poiché i dati suggeriscono che queste scariche epilettiformi sono associate a deficit di attenzione, linguaggio e comportamento, i ricercatori ritengono che possano rappresentare un obiettivo di trattamento importante e nuovo in questa popolazione. Lo studio proposto riunisce un gruppo di ricercatori da tempo interessati a questo problema al fine di indagare l'efficacia dell'utilizzo di un farmaco anticonvulsivante con capacità di soppressione del picco (VPA sotto forma di divalproex sodico) per il trattamento di bambini con ASD e EEG epilettiformi isolati. Reclutando da 3 grandi centri per l'autismo (Boston Children's Hospital (BCH) e Vanderbilt University (VU) e University of Louisville (U of L)) con unità di epilessia pediatrica molto grandi, i ricercatori propongono uno studio incrociato randomizzato controllato con placebo della durata di 26 settimane sul VPA nei bambini di 4-8 anni con ASD con frequenti scariche EEG epilettiformi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 4 e 10 anni.
  2. Diagnosi di con ASD (disturbo autistico, disturbo di Asperger o disturbo pervasivo dello sviluppo (PDD-NOS).
  3. Frequenti scariche epilettiformi all'EEG (definite come punte, onde a punta e onde acute che si verificano a più di 15 eventi all'ora).
  4. Il quoziente intellettivo (QI) va da 40 a 100.
  5. Peso > o = 12,5 kg.
  6. Famiglie di lingua inglese

Criteri di esclusione:

  1. Storia di epilessia, disturbo neurogenetico noto o anomalie cromosomiche con alti tassi di epilessia (sindrome da duplicazione 15q, sindrome da delezione/duplicazione 16p, X fragile, complesso sclerosi tuberosa) o lesione cerebrale strutturale (ictus precedente, difetti migratori, malformazioni cerebrali).
  2. La presenza di un grave EEG epilettiforme sull'EEG del sonno indicato come stato elettrico epilettico nel sonno (ESES) nel sonno

  3. Precedente trattamento con valproato sodico che sia uno dei seguenti:

    • di durata superiore a 6 mesi
    • negli ultimi 12 mesi
    • che è stato associato a effetti collaterali significativi che hanno portato alla sospensione del trattamento
  4. Bambini che hanno avuto anestesia generale entro i sei mesi o sedazione entro 2 settimane dall'arruolamento nello studio.
  5. Inizio recente (meno di due mesi prima dell'ingresso nello studio) di un programma di terapia comportamentale o nuovo farmaco psicotropo, o piano per cambiare o iniziare una nuova terapia.
  6. Presenza di condizioni mediche, come carenza di carnitina, disturbi del ciclo dell'urea o altri disturbi metabolici che rappresenterebbero una controindicazione all'uso di valproato sodico.
  7. Presenza di un problema medico significativo non trattato (apnea ostruttiva del sonno, sindrome delle gambe senza riposo, GERD, ecc.) che può avere un impatto significativo sulle misure di studio del sonno.
  8. Disfunzione renale, epatica, pancreatica o ematologica come evidenziato da valori superiori ai limiti superiori della norma per BUN/creatinina, o valori doppi del limite superiore della norma per le transaminasi sieriche (ALT/SGPT, AST/SGOT), valori doppi del limite superiore della normale per lipasi e amilasi sieriche, piastrine <80.000/mcL, WBC<3,0 103/mcL.
  9. Uso concomitante di farmaci controindicati con valproato sodico inclusi topiramato, lamotrigina e farmaci che inibiscono gli enzimi del citocromo p450.
  10. Problemi di gestione del comportamento (ad es. autolesionismo, aggressività) abbastanza gravi da creare problemi di sicurezza (per il soggetto e/o il personale).
  11. Assenza del medico di base.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: valproato sodico
il divalproex sodico verrà somministrato nella formulazione di capsule cosparse, dose target di 30 mg/kg, il farmaco verrà somministrato per 12 settimane
Droga: valproato sodico
Il farmaco è un farmaco approvato dalla FDA per le convulsioni, ma non è stato approvato per il trattamento delle anomalie EEG epilettiformi in assenza di convulsioni cliniche.
Altri nomi:
  • Depakote
  • VPA
  • valproato di sodio
  • acido valproico
Comparatore placebo: Placebo
Le capsule blu e bianche con una quantità equivalente di sfere/sfere di lattosio all'interno del placebo saranno formulate per apparire identiche al farmaco attivo
Altro: Placebo
Il placebo è una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco attivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
effetto del farmaco rispetto al placebo sulla riduzione delle scariche EEG epilettiformi nei bambini con ASD
Lasso di tempo: In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
Per esaminare l'effetto del divalproex sodico (valproato o VPA) sulle scariche EEG epilettiformi nei bambini con ASD. I ricercatori ipotizzano che il VPA ridurrà significativamente il conteggio delle dimissioni (misura di esito primaria) rispetto al placebo.
In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
cambiamenti comportamentali nel farmaco rispetto al placebo.
Lasso di tempo: In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
Determinare se la somministrazione di VPA comporta un miglioramento del comportamento rispetto al placebo. Sulla base di dati preliminari, i ricercatori ipotizzano che il VPA sarà significativamente associato al miglioramento nelle aree di aggressività, attenzione e comportamenti esternalizzanti misurati dalla Child Behavior Checklist (CBCL), le principali variabili di esito comportamentale. Verrà inoltre esaminata un'ampia gamma di altre misure comportamentali (risultati secondari), comprese quelle relative ai sintomi principali dell'ASD, al linguaggio, al funzionamento adattivo, ai comportamenti sensoriali e motori da identificare. Le misure comportamentali saranno esaminate in relazione alla riduzione delle scariche epilettiformi. Gli investigatori includeranno anche misure sia oggettive che soggettive del sonno ed esamineranno l'effetto dei cambiamenti del sonno in relazione ai profili di scarica EEG e al comportamento.
In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Boston Children's Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of Louisville

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 ottobre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P00005744

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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