Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af børn med autismespektrumforstyrrelser og epileptiform EEG med divalproex natrium

20. oktober 2016 opdateret af: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om behandling af epileptiforme abnormiteter hos børn med autismespektrumforstyrrelse vil forbedre enhver adfærd hos disse børn. Efterforskerne vil studere en række forskellige adfærdsmæssige resultater, herunder adfærd relateret til opmærksomhed, social kommunikation, repetitiv adfærd, utilpasset adfærd, sprog, motorik og sensorisk og søvn. Efterforskerne vil bruge en antikonvulsiv medicin kaldet valproinsyre (i form af natriumdivalproex).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Epilepsi og epileptiforme EEG-abnormiteter er almindelige komorbiditeter ved autismespektrumforstyrrelser (ASD), der kan betragtes som vigtige biomarkører for kortikal dysfunktion i disse lidelser. De kan repræsentere et mål for den excitatoriske-inhiberende ubalance, der antages at være involveret i patogenesen af ​​lidelsen. Behandling af epilepsi er altid indiceret, men behandling af isoleret epileptiform EEG (dvs. i fravær af kliniske anfald) er ærlig talt kontroversiel. Da data tyder på, at disse epileptiforme udledninger er forbundet med underskud i opmærksomhed, sprog og adfærd, mener efterforskerne, at de kan repræsentere et vigtigt og nyt behandlingsmål i denne population. Den foreslåede undersøgelse samler en gruppe efterforskere, der længe har været interesseret i dette problem, for at undersøge effektiviteten af ​​at bruge en antikonvulsiv medicin med spike suppression kapaciteter (VPA i form af divalproex natrium) til at behandle børn med ASD og isolerede epileptiforme EEG'er. Ved at rekruttere fra 3 store autismecentre (Boston Children's Hospital (BCH) og Vanderbilt University (VU) og University of Louisville (U of L)) med meget store pædiatriske epilepsienheder, foreslår efterforskerne et 26 ugers randomiseret placebokontrolleret krydsningsstudie af VPA hos 4-8-årige børn med ASD med hyppige epileptiforme EEG-udledninger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 4 til 10 år.
  2. Diagnose med ASD (autistisk lidelse, Aspergers lidelse eller gennemgribende udviklingsforstyrrelse (PDD-NOS).
  3. Hyppige epileptiforme udladninger på EEG (defineret som spidser, spidsbølger og skarpe bølger, der forekommer ved mere end 15 hændelser i timen).
  4. Intelligenskvotient (IQ) intervallet 40 til 100.
  5. Vægt > eller = 12,5 kg.
  6. Engelsktalende familier

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med epilepsi, kendt neurogenetisk lidelse eller kromosomale abnormiteter med høje forekomster af epilepsi (15q duplikationssyndrom, 16p deletion/duplikationssyndrom, Fragilt X, tuberøs sklerosekompleks) eller strukturel hjernelæsion (tidligere slagtilfælde, migrationsdefekter, hjernemisdannelser).
  2. Tilstedeværelsen af ​​et alvorligt epileptiformt EEG på søvn-EEG kaldet elektrisk status epilepticus i søvn (ESES) i søvn

  3. Tidligere behandling med divalproex natrium, som er en af ​​følgende:

    • af mere end 6 måneders varighed
    • inden for de seneste 12 måneder
    • der var forbundet med betydelige bivirkninger, der førte til afbrydelse af behandlingen
  4. Børn, der har fået generel anæstesi inden for de seks måneder eller sedation inden for 2 uger efter studieindskrivning.
  5. Nylig (mindre end to måneder før studiestart) påbegyndelse af et adfærdsterapiprogram eller ny psykotrop medicin, eller planen om at ændre eller starte en ny terapi.
  6. Tilstedeværelse af medicinsk tilstand, såsom carnitin-mangel, urinstofcyklusforstyrrelse eller anden metabolisk lidelse, der ville være en kontraindikation for divalproex-natriumbrug.
  7. Tilstedeværelse af et betydeligt ubehandlet medicinsk problem (obstruktiv søvnapnø, rastløse ben-syndrom, GERD osv.), som kan have betydelig indflydelse på søvnundersøgelsesforanstaltninger.
  8. Nyre-, lever-, bugspytkirtel- eller hæmatologisk dysfunktion som påvist af værdier over øvre normalgrænser for BUN/kreatinin eller værdier to gange øvre normalgrænse for serumtransaminaser (ALT/SGPT, AST/SGOT), værdier to gange den øvre grænse for normal for serumlipase og amylase, blodplader <80.000/mcL, WBC<3,0 103/mcL.
  9. Samtidig brug af medicin kontraindiceret med divalproex natrium inklusive topiramat, lamotrigin og lægemidler, der hæmmer cytochrom p450 enzymer.
  10. Adfærdsstyringsproblemer (f.eks. selvskade, aggressivitet) alvorlig nok til at være af sikkerhedsmæssige bekymringer (for emnet og/eller personalet).
  11. Fravær af primærlæge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: divalproex natrium
divalproex natrium vil blive administreret i drys kapselformulering, måldosis på 30 mg/kg, lægemidlet vil blive administreret i 12 uger
Medicin: divalproex natrium
Lægemidlet er en FDA-godkendt medicin mod anfald, men er ikke blevet godkendt til behandling af epileptiforme EEG-abnormiteter i fravær af kliniske anfald.
Andre navne:
  • Depakote
  • VPA
  • natriumvalproat
  • valproinsyre
Placebo komparator: Placebo
Blå og hvide kapsler med tilsvarende mængde laktosekugler/perler inde i placebo vil blive formuleret, så de ser identiske ud med den aktive medicin
Andet: Placebo
Placeboen er et inaktivt stof, der ligner det aktive stof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effekt af lægemiddel versus placebo på reduktion af epileptiforme EEG-udledninger hos børn med ASD
Tidsramme: I denne crossover-undersøgelse vil deltagerne være på medicin og placebo i 12 uger hver
At undersøge effekten af ​​divalproex natrium (valproat eller VPA) på epileptiforme EEG-udledninger hos børn med ASD. Efterforskerne antager, at VPA signifikant vil reducere antallet af udledninger (primært resultatmål) sammenlignet med placebo.
I denne crossover-undersøgelse vil deltagerne være på medicin og placebo i 12 uger hver

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
adfærdsændringer i lægemiddel kontra placebo.
Tidsramme: I denne crossover-undersøgelse vil deltagerne være på medicin og placebo i 12 uger hver
For at afgøre, om administration af VPA resulterer i forbedring i adfærd sammenlignet med placebo. Baseret på foreløbige data antager efterforskerne, at VPA vil være signifikant forbundet med forbedringer inden for områderne aggression, opmærksomhed og eksternaliserende adfærd målt ved Child Behavior Checklist (CBCL), de primære adfærdsmæssige udfaldsvariabler. En bred vifte af andre adfærdsmæssige foranstaltninger (sekundære resultater), herunder dem, der er relateret til kerne ASD-symptomer, sprog, adaptiv funktion, sensorisk og motorisk adfærd, der skal identificeres, vil også blive undersøgt. Adfærdsmæssige tiltag vil blive undersøgt i forhold til reduktion af epileptiforme udledninger. Efterforskerne vil også inkludere både objektive og subjektive mål for søvn og undersøge effekten af ​​søvnændringer i forhold til EEG-udledningsprofiler og adfærd.
I denne crossover-undersøgelse vil deltagerne være på medicin og placebo i 12 uger hver

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Louisville

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. oktober 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P00005744

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger