Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní imunoglobulin (Hizentra) u pacientů s dermatomyozitidou: studie důkazu konceptu

10. května 2018 aktualizováno: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost lidského imunoglobulinu SCIg ve formě Hizentra (Immune globulin Subcutaneous) u pacientů s dermatomyozitidou. Hizentra poskytuje účinnou ochranu proti infekci udržováním stabilní a normální hladiny imunoglobulinu v těle) u pacientů s primární imunodeficiencí. V současné době mohou být pacienti s dermatomyozitidou rezistentní na steroidy léčeni pouze léčbou IVIg (zdravé protilátky v IVIG mohou blokovat škodlivé protilátky, které napadají svaly a kůži při dermatomyozitidě). Poté lze provést hodnocení, aby se zjistilo, zda je SCIg vhodnou náhradou a zda má imunomodulační účinek na protilátky proti komplementu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku > 18 let
  2. Diagnostika DM na základě standardních kritérií
  3. Příjem ekvivalentu alespoň 0,4 g/kg IVIg každé 4 týdny (pouze skupina IVIg)
  4. Prokázaná odpověď na IVIg nebo závislost na IVIg pro udržení stavu zjištěná buď symptomatickým zhoršením stavu na konci intervalu mezi dávkami u obou skupin nebo zhoršením po snížení dávky během předchozích 12 měsíců (pouze skupina IVIg)
  5. Režim IVIg stabilní po dobu 12 týdnů při léčbě IVIg (menší změny jsou povoleny za předpokladu, že změna dávky je 15 % nebo méně) (pouze skupina IVIg)
  6. Stabilní dávkování steroidů a/nebo jiných imunosupresiv po dobu 12 týdnů bez žádných změn schématu nebo záměru.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství, plánované těhotenství, kojení nebo neochota používat antikoncepci
  2. Závažné souběžné zdravotní stavy, které by bránily léčbě nebo hodnocení, včetně významné hematologické, renální nebo jaterní dysfunkce nebo malignit
  3. Zahájení nebo imunomodulační léčba jiná než IVIg v posledních 24 týdnech nebo úprava imunomodulační léčby jiná než IVIg v posledních 12 týdnech.
  4. Účast na hodnocení hodnoceného léčivého přípravku v posledních 12 týdnech
  5. Přítomnost kožní infekce nesouvisející s dermatomyozitidou, těžké postižení kůže

Přítomnost jakéhokoli jiného zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat provádění nebo interpretaci této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: IVIg naivní
Budou zahrnuti i pacienti dosud naivní na IVIg, kteří mají aktivní onemocnění reagující na kortikosteroidy nebo jsou na kortikosteroidech závislí. Předtím, než tito pacienti vstoupí do studie, budou dostávat 3 měsíční infuze IVIg počínaje standardní dávkou 2 gramy/kg/měsíc a následně s měsíční udržovací dávkou 1 nebo 2 gramy/kg podle jejich odpovědi.
Lék: Imunoglobulin (Hizentra)
Ostatní jména:
  • Imunoglobulin subkutánní (lidský) 20% kapalina, Hizentra
Aktivní komparátor: non-IVIg naivní
Účastníci, kteří již užívají IVIg, budou sledováni po dobu 12 týdnů v rámci svého stávajícího režimu IVIg a budou podstupovat měření svalové síly, kožních změn, hodnocení jejich denních aktivit a kvality života (QoL) každé 4 týdny při plánovaných návštěvách pro měsíční udržovací infuze IVIg (týdny 0,4,8,12).
Lék: Imunoglobulin (Hizentra)
Ostatní jména:
  • Imunoglobulin subkutánní (lidský) 20% kapalina, Hizentra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
Časové okno: Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg
Časové okno: Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg
Sekundární výsledná měřítka budou a) preference pacienta na základě počtu účastníků, kteří preferují SCIg před IVIg (bude použit podomácku vyrobený dotazník k zachycení preference co nejnestrannějším způsobem; b) průměrná změna skóre kvality života mezi týdnem 12 a 28; c) účinek na spotřebu komplementu v séru; d) Imunologické parametry na opakovaných biopsiích kůže; a e) nežádoucí příhody hlášené při každé návštěvě. V souladu s tím budou získány informace o nadřazenosti SCIg vs. IVIg
Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Thomas Jefferson University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 13P.192

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení