Subkutánní imunoglobulin (Hizentra) u pacientů s dermatomyozitidou: studie důkazu konceptu
10. května 2018 aktualizováno: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost lidského imunoglobulinu SCIg ve formě Hizentra (Immune globulin Subcutaneous) u pacientů s dermatomyozitidou.
Hizentra poskytuje účinnou ochranu proti infekci udržováním stabilní a normální hladiny imunoglobulinu v těle) u pacientů s primární imunodeficiencí.
V současné době mohou být pacienti s dermatomyozitidou rezistentní na steroidy léčeni pouze léčbou IVIg (zdravé protilátky v IVIG mohou blokovat škodlivé protilátky, které napadají svaly a kůži při dermatomyozitidě).
Poté lze provést hodnocení, aby se zjistilo, zda je SCIg vhodnou náhradou a zda má imunomodulační účinek na protilátky proti komplementu.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku > 18 let
- Diagnostika DM na základě standardních kritérií
- Příjem ekvivalentu alespoň 0,4 g/kg IVIg každé 4 týdny (pouze skupina IVIg)
- Prokázaná odpověď na IVIg nebo závislost na IVIg pro udržení stavu zjištěná buď symptomatickým zhoršením stavu na konci intervalu mezi dávkami u obou skupin nebo zhoršením po snížení dávky během předchozích 12 měsíců (pouze skupina IVIg)
- Režim IVIg stabilní po dobu 12 týdnů při léčbě IVIg (menší změny jsou povoleny za předpokladu, že změna dávky je 15 % nebo méně) (pouze skupina IVIg)
- Stabilní dávkování steroidů a/nebo jiných imunosupresiv po dobu 12 týdnů bez žádných změn schématu nebo záměru.
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, plánované těhotenství, kojení nebo neochota používat antikoncepci
- Závažné souběžné zdravotní stavy, které by bránily léčbě nebo hodnocení, včetně významné hematologické, renální nebo jaterní dysfunkce nebo malignit
- Zahájení nebo imunomodulační léčba jiná než IVIg v posledních 24 týdnech nebo úprava imunomodulační léčby jiná než IVIg v posledních 12 týdnech.
- Účast na hodnocení hodnoceného léčivého přípravku v posledních 12 týdnech
- Přítomnost kožní infekce nesouvisející s dermatomyozitidou, těžké postižení kůže
Přítomnost jakéhokoli jiného zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat provádění nebo interpretaci této studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: IVIg naivní
Budou zahrnuti i pacienti dosud naivní na IVIg, kteří mají aktivní onemocnění reagující na kortikosteroidy nebo jsou na kortikosteroidech závislí.
Předtím, než tito pacienti vstoupí do studie, budou dostávat 3 měsíční infuze IVIg počínaje standardní dávkou 2 gramy/kg/měsíc a následně s měsíční udržovací dávkou 1 nebo 2 gramy/kg podle jejich odpovědi.
|
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: non-IVIg naivní
Účastníci, kteří již užívají IVIg, budou sledováni po dobu 12 týdnů v rámci svého stávajícího režimu IVIg a budou podstupovat měření svalové síly, kožních změn, hodnocení jejich denních aktivit a kvality života (QoL) každé 4 týdny při plánovaných návštěvách pro měsíční udržovací infuze IVIg (týdny 0,4,8,12).
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
Časové okno: Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
|
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
|
Primárním výsledkem je změna síly (na základě součtových skóre MRC) od výchozí hodnoty (zařazení) do průměrné změny v týdnech 16, 20, 24 a 28.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg
Časové okno: Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg
|
Sekundární výsledná měřítka budou a) preference pacienta na základě počtu účastníků, kteří preferují SCIg před IVIg (bude použit podomácku vyrobený dotazník k zachycení preference co nejnestrannějším způsobem; b) průměrná změna skóre kvality života mezi týdnem 12 a 28; c) účinek na spotřebu komplementu v séru; d) Imunologické parametry na opakovaných biopsiích kůže; a e) nežádoucí příhody hlášené při každé návštěvě.
V souladu s tím budou získány informace o nadřazenosti SCIg vs. IVIg
|
Hlavním sekundárním výsledkem je preference účastníka pro SCIg ve srovnání s IVIg
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2014
Primární dokončení (Aktuální)
2. března 2017
Dokončení studie (Aktuální)
2. března 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. října 2014
První zveřejněno (Odhad)
22. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. května 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 13P.192
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .