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Immunoglobulina sottocutanea (Hizentra) in pazienti con dermatomiosite: una prova di studio concettuale

10 maggio 2018 aggiornato da: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobulina umana SCIg sotto forma di Hizentra (immunoglobulina sottocutanea) in pazienti con dermatomiosite. Hizentra fornisce una protezione efficace contro le infezioni mantenendo un livello costante e normale di immunoglobuline nell'organismo) nei pazienti con immunodeficienza primaria. Al momento, i pazienti con dermatomiosite resistente agli steroidi possono essere trattati solo con IVIg (gli anticorpi sani nelle IVIG possono bloccare gli anticorpi dannosi che attaccano i muscoli e la pelle nella dermatomiosite). È quindi possibile effettuare una valutazione per vedere se SCIg è un sostituto adatto ed esercita un effetto immunomodulatore sugli anticorpi del complemento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomini o donne di età >18 anni
  2. Diagnosi di DM basata su criteri standard
  3. Ricevere l'equivalente di almeno 0,4 g/kg IVIg ogni 4 settimane (solo gruppo IVIg)
  4. Risposta stabilita a IVIg o dipendenza da IVIg per mantenere lo stato stabilito dal peggioramento sintomatico della condizione alla fine dell'intervallo tra le dosi per entrambi i gruppi o dal peggioramento dopo la riduzione della dose nei 12 mesi precedenti (solo gruppo IVIg)
  5. Regime IVIg stabile per 12 settimane durante il trattamento con IVIg (modifiche minori sono consentite a condizione che la variazione della dose sia pari o inferiore al 15%) (solo gruppo IVIg)
  6. Dosaggio stabile con steroidi e/o altri immunosoppressori per 12 settimane senza cambiamenti di programma o previsti.

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza, gravidanza pianificata, allattamento al seno o riluttanza a praticare la contraccezione
  2. Gravi condizioni mediche concomitanti che impedirebbero il trattamento o la valutazione, comprese significative disfunzioni ematologiche, renali o epatiche o tumori maligni
  3. Inizio o trattamento immunomodulante diverso da IVIg nelle ultime 24 settimane o modifica del trattamento immunomodulatore diverso da IVIg nelle ultime 12 settimane.
  4. Partecipazione alla sperimentazione di un medicinale sperimentale nelle ultime 12 settimane
  5. Presenza di infezione cutanea non correlata a dermatomiosite, grave interessamento cutaneo

Presenza di qualsiasi altra condizione medica, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe interferire con le prestazioni o l'interpretazione di questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: IVIg ingenuo
Saranno inclusi anche i pazienti naïve alle IVIg che hanno una malattia attiva che risponde ai corticosteroidi o che sono corticosteroidi-dipendenti. Prima che questi pazienti entrino nello studio, riceveranno 3 infusioni mensili di IVIg a partire dalla dose standard di 2 grammi/kg/mese e seguite da un mantenimento mensile di 1 o 2 grammi/kg in base alla loro risposta.
Droga: Immunoglobulina (Hizentra)
Altri nomi:
  • Immunoglobulina sottocutanea (umana) 20% liquida, Hizentra
Comparatore attivo: non-IVIg naive
I partecipanti già in IVIg saranno osservati per 12 settimane con il loro regime IVIg esistente e saranno sottoposti a misurazioni della loro forza muscolare, cambiamenti della pelle, valutazioni delle loro attività quotidiane e qualità della vita (QoL) ogni 4 settimane alle visite programmate per infusioni mensili di IVIg di mantenimento (settimane 0,4,8,12).
Droga: Immunoglobulina (Hizentra)
Altri nomi:
  • Immunoglobulina sottocutanea (umana) 20% liquida, Hizentra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
Lasso di tempo: L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg
Lasso di tempo: Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg
Le misure di esito secondarie saranno a) la preferenza del paziente, basata sul numero di partecipanti che preferiscono SCIg a IVIg (verrà utilizzato un questionario fatto in casa per acquisire la preferenza nel modo più imparziale; b) variazione media dei punteggi della qualità della vita tra la settimana 12 e 28; c) effetto sul consumo del complemento nel siero; d) Parametri immunologici sulle biopsie cutanee ripetute; e e) eventi avversi riportati ad ogni visita. Di conseguenza, si otterranno informazioni sulla superiorità di SCIg rispetto a IVIg
Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Thomas Jefferson University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 13P.192

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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