Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutant immunglobulin (Hizentra) hos patienter med dermatomyositis: et bevis på koncept-undersøgelse

10. maj 2018 opdateret af: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​humant immunglobulin SCIg i form af Hizentra (Immunglobulin Subkutan) hos patienter med Dermatomyositis. Hizentra giver effektiv beskyttelse mod infektion ved at opretholde et stabilt og normalt niveau af immunglobulin i kroppen) hos patienter med primær immundefekt. På nuværende tidspunkt kan patienter med steroidresistent dermatomyositis kun behandles med IVIg (De sunde antistoffer i IVIG kan blokere de skadelige antistoffer, der angriber muskler og hud ved dermatomyositis) behandling. Der kan derefter foretages en evaluering for at se, om SCIg er en passende erstatning og udøver immunmodulerende effekt på komplementantistoffer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinde i alderen >18 år
  2. Diagnose af DM baseret på standardkriterier
  3. Modtagelse svarende til mindst 0,4 g/kg IVIg hver 4. uge (kun IVIg-gruppen)
  4. Etableret respons på IVIg eller afhængighed af IVIg for at opretholde status etableret enten ved symptomatisk forværring af tilstanden ved slutningen af ​​interdosisintervallet for begge grupper eller ved forværring efter reduktion af dosis inden for de foregående 12 måneder (kun IVIg-gruppen)
  5. IVIg-regimen er stabil i 12 uger under IVIg (mindre ændringer er tilladt, forudsat at dosisændringen er 15 % eller mindre) (kun IVIg-gruppen)
  6. Stabil dosering med steroider og/eller andre immunsuppressiva i 12 uger uden ændringer i skemaet eller tilsigtet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet, planlagt graviditet, amning eller manglende vilje til at bruge prævention
  2. Alvorlige samtidige medicinske tilstande, som ville forhindre behandling eller vurdering, herunder betydelig hæmatologisk, nyre- eller leverdysfunktion eller maligniteter
  3. Påbegyndelse eller anden immunmodulerende behandling end IVIg inden for de seneste 24 uger eller modifikation af anden immunmodulerende behandling end IVIg inden for de seneste 12 uger.
  4. Deltagelse i afprøvning af et forsøgslægemiddel inden for de seneste 12 uger
  5. Tilstedeværelse af hudinfektion, der ikke er relateret til dermatomyositis, alvorlig hudpåvirkning

Tilstedeværelse af enhver anden medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre udførelsen eller fortolkningen af ​​denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: IVIg naiv
Patienter, der er naive til IVIg, som har en aktiv sygdom, der reagerer på kortikosteroider eller er kortikosteroidafhængige, vil også blive inkluderet. Inden disse patienter går ind i undersøgelsen, vil de modtage 3 månedlige infusioner af IVIg begyndende med standarddosis på 2 gram/kg/måned og efterfulgt af månedlig vedligeholdelse på 1 eller 2 gram/kg alt efter deres respons.
Medicin: Immunoglobulin (Hizentra)
Andre navne:
  • Immunoglobulin subkutan (humant) 20% væske, Hizentra
Aktiv komparator: ikke-IVIg naiv
Deltagere, der allerede er på IVIg, vil blive observeret i 12 uger under deres eksisterende IVIg-regime og vil gennemgå målinger af deres muskelstyrke, hudforandringer, vurderinger af deres daglige aktiviteter og livskvalitet (QoL) hver 4. uge ved planlagte besøg til månedlige vedligeholdelses-IVIg-infusioner (uge 0,4,8,12).
Medicin: Immunoglobulin (Hizentra)
Andre navne:
  • Immunoglobulin subkutan (humant) 20% væske, Hizentra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
Tidsramme: Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg
Tidsramme: Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg
Sekundære resultatmål vil være a) patientpræference baseret på antallet af deltagere, der foretrækker SCIg frem for IVIg (et hjemmelavet spørgeskema vil blive brugt til at fange præference på den mest objektive måde; b) gennemsnitlig ændring i livskvalitetsscore mellem uge 12 og 28; c) effekt på komplementforbruget i serum; d) Immunologiske parametre på de gentagne hudbiopsier; og e) uønskede hændelser som rapporteret ved hvert besøg. I overensstemmelse hermed vil der blive indhentet oplysninger om overlegenheden af ​​SCIg vs. IVIg
Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Thomas Jefferson University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. maj 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 13P.192

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger