Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ENDEAVOUR: Fáze 3 multicentrické studie revusiranu (ALN-TTRSC) u pacientů s familiární amyloidotickou kardiomyopatií (FAC) zprostředkovanou transthyretinem (TTR)

22. června 2018 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALN TTRSC u pacientů s transthyretinem (TTR) zprostředkovanou familiární amyloidotickou kardiomyopatií (FAC)

Účelem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a účinnost revusiranu (ALN-TTRSC) u pacientů s familiární amyloidotickou kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (TTR). Dávkování bylo přerušeno; pacienti jsou sledováni kvůli bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
206

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Creteil, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Tooting, Spojené království
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Španělsko, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Umea, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná mutace TTR
  • Ukládání amyloidu v srdeční nebo nekardiální tkáni
  • Srdeční selhání v anamnéze
  • Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu

Kritéria vyloučení:

  • Má známou primární amyloidózu (AL), leptomeningeální amyloidózu, non-FAC hereditární kardiomyopatii, hypertenzní kardiomyopatii nebo kardiomyopatii způsobenou chlopenním onemocněním srdce
  • Má známé onemocnění periferních cév ovlivňující chůzi
  • Má skóre postižení polyneuropatie >2
  • Má klasifikaci podle New York Heart Association (NYHA) IV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Revusiran (ALN-TTRSC)
podávané subkutánní (SC) injekcí
Lék: Revusiran (ALN-TTRSC)
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
podávané subkutánní (SC) injekcí
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzdálenost 6 minut chůze (6-MWD)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem a skupinou s placebem ve změně od výchozí hodnoty do 18 měsíců v celkové vzdálenosti ušlé za 6 minut
18 měsíců
Hladiny TTR v séru
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem v procentuálním snížení hladin TTR v séru za 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složená kardiovaskulární (CV) mortalita a kardiovaskulární (CV) hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců
Počet kardiovaskulárních úmrtí a hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Třída New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem ve změně z výchozí hodnoty na 18 měsíců ve třídě NYHA
18 měsíců
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem ve změně z výchozí hodnoty na 18 měsíců v dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 měsíců
Kardiovaskulární (CV) úmrtnost
Časové okno: 18 měsíců
Počet kardiovaskulárních úmrtí ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Kardiovaskulární (CV) Hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců
Počet hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: 18 měsíců
Celkový počet úmrtí ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC).
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení