Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

YRITYS: Vaiheen 3 monikeskustutkimus revusiranista (ALN-TTRSC) potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC)

perjantai 22. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Vaiheen 3 monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ALN TTRSC:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida revusiraanin (ALN-TTRSC) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) välittämä familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia. Annostelu on lopetettu; potilaita seurataan turvallisuuden vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
206

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Creteil, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Ruotsi
      • Umea, Ruotsi
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Tooting, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu TTR-mutaatio
  • Amyloidikertymät sydämen tai ei-sydänkudoksessa
  • Sydämen vajaatoiminnan sairaushistoria
  • Todisteet sydämen osallistumisesta kaikukardiogrammiin

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on tunnettu primaarinen amyloidoosi (AL), leptomeningeaalinen amyloidoosi, ei-FAC-perinnöllinen kardiomyopatia, hypertensiivinen kardiomyopatia tai sydänläppäsairaudesta johtuva kardiomyopatia
  • Hänellä on tunnettu perifeerinen verisuonisairaus, joka vaikuttaa liikkumiseen
  • Hänellä on polyneuropatian vammaisuuspisteet >2
  • Sillä on New York Heart Associationin (NYHA) luokitus IV

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
annetaan ihonalaisena (SC) injektiona
Lääke: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
annetaan ihonalaisena (SC) injektiona
Lääke: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6 minuutin kävelymatka (6-MWD)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Ero revusiraani- ja lumeryhmässä muutoksessa lähtötasosta 18 kuukauteen 6 minuutissa kävellyssä kokonaismatkassa
18 kuukautta
Seerumin TTR-tasot
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja plaseboryhmän välillä seerumin TTR-tasojen prosentuaalisessa laskussa 18 kuukauden aikana
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sydän- ja verisuonisairauksien (CV) yhdistetty kuolleisuus ja kardiovaskulaarinen (CV) sairaalahoito
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien kuolemantapausten ja sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen määrä lumeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
18 kuukautta
New York Heart Associationin (NYHA) luokka
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja plaseboryhmän välillä muutoksessa lähtötasosta 18 kuukauteen NYHA-luokassa
18 kuukautta
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja lumeryhmän välillä muutoksessa lähtötilanteesta 18 kuukauteen Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyssä
18 kuukautta
Kardiovaskulaarinen (CV) kuolleisuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Sydän- ja verisuoniperäisten kuolemien määrä lumeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
18 kuukautta
Kardiovaskulaarinen (CV) sairaalahoito
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen määrä lumelääkeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
18 kuukautta
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Kuolemien kokonaismäärä lumeryhmässä verrattuna revusiran- (ALN-TTRSC) -hoitoryhmään
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 30. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 30. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 12. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 18. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 22. kesäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALN-TTRSC-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia