Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ENDEAVOUR: Fáze 3 multicentrické studie revusiranu (ALN-TTRSC) u pacientů s familiární amyloidotickou kardiomyopatií (FAC) zprostředkovanou transthyretinem (TTR)

22. června 2018 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALN TTRSC u pacientů s transthyretinem (TTR) zprostředkovanou familiární amyloidotickou kardiomyopatií (FAC)

Účelem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a účinnost revusiranu (ALN-TTRSC) u pacientů s familiární amyloidotickou kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (TTR). Dávkování bylo přerušeno; pacienti jsou sledováni kvůli bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

206

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Creteil, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Tooting, Spojené království
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Španělsko, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Umea, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná mutace TTR
  • Ukládání amyloidu v srdeční nebo nekardiální tkáni
  • Srdeční selhání v anamnéze
  • Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu

Kritéria vyloučení:

  • Má známou primární amyloidózu (AL), leptomeningeální amyloidózu, non-FAC hereditární kardiomyopatii, hypertenzní kardiomyopatii nebo kardiomyopatii způsobenou chlopenním onemocněním srdce
  • Má známé onemocnění periferních cév ovlivňující chůzi
  • Má skóre postižení polyneuropatie >2
  • Má klasifikaci podle New York Heart Association (NYHA) IV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Revusiran (ALN-TTRSC)
podávané subkutánní (SC) injekcí
Lék: Revusiran (ALN-TTRSC)
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
podávané subkutánní (SC) injekcí
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzdálenost 6 minut chůze (6-MWD)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem a skupinou s placebem ve změně od výchozí hodnoty do 18 měsíců v celkové vzdálenosti ušlé za 6 minut
18 měsíců
Hladiny TTR v séru
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem v procentuálním snížení hladin TTR v séru za 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složená kardiovaskulární (CV) mortalita a kardiovaskulární (CV) hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců
Počet kardiovaskulárních úmrtí a hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Třída New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem ve změně z výchozí hodnoty na 18 měsíců ve třídě NYHA
18 měsíců
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl mezi revusiranem (ALN-TTRSC) a skupinou s placebem ve změně z výchozí hodnoty na 18 měsíců v dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 měsíců
Kardiovaskulární (CV) úmrtnost
Časové okno: 18 měsíců
Počet kardiovaskulárních úmrtí ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Kardiovaskulární (CV) Hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců
Počet hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC)
18 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: 18 měsíců
Celkový počet úmrtí ve skupině s placebem ve srovnání se skupinou léčenou revusiranem (ALN-TTRSC).
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

30. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTRSC-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidní neuropatie

Klinické studie na Revusiran (ALN-TTRSC)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit