Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ENDEAVOUR: wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące stosowania Revusiranu (ALN-TTRSC) u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną (FAC) zależną od transtyretyny (TTR)

22 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ALN TTRSC u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną (FAC), w której pośredniczy transtyretyna (TTR)

Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności revusiranu (ALN-TTRSC) u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną, w której pośredniczy transtyretyna (TTR). dawkowanie zostało przerwane; pacjenci są obserwowani ze względów bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
206

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Creteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Bakersfield, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umea, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Tooting, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana mutacja TTR
  • Złogi amyloidu w tkance sercowej lub pozasercowej
  • Historia medyczna niewydolności serca
  • Dowód zajęcia serca przez echokardiogram

Kryteria wyłączenia:

  • Stwierdzono pierwotną amyloidozę (AL), amyloidozę opon mózgowo-rdzeniowych, kardiomiopatię dziedziczną niezwiązaną z FAC, kardiomiopatię nadciśnieniową lub kardiomiopatię spowodowaną wadą zastawkową serca
  • Ma rozpoznaną chorobę naczyń obwodowych utrudniającą poruszanie się
  • Ma wskaźnik niepełnosprawności polineuropatii > 2
  • Posiada klasyfikację IV według New York Heart Association (NYHA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Revusiran (ALN-TTRSC)
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy dystans marszu (6-MWD)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między grupą revusiran a grupą placebo pod względem zmiany całkowitej odległości przebytej w ciągu 6 minut od wartości wyjściowej do 18 miesięcy
18 miesięcy
Poziomy TTR w surowicy
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w procentowym zmniejszeniu poziomu TTR w surowicy w ciągu 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożona śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV) i hospitalizacja z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Klasa New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w zmianie od wartości początkowej do 18 miesięcy w klasie NYHA
18 miesięcy
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w zmianie od wartości początkowej do 18 miesięcy w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City
18 miesięcy
Śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba zgonów związanych z układem sercowo-naczyniowym w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Hospitalizacja układu sercowo-naczyniowego (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym w grupie otrzymującej placebo w porównaniu z grupą otrzymującą revusiran (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Całkowita liczba zgonów w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC).
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami