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ENDEAVOUR: Estudo Multicêntrico Fase 3 de Revusiran (ALN-TTRSC) em Pacientes com Cardiomiopatia Amiloidótica Familiar Mediada por Transtirretina (TTR) (FAC)

22 de junho de 2018 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico, multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança de ALN TTRSC em pacientes com cardiomiopatia amiloidótica familiar (FAC) mediada por transtirretina (TTR)

O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e eficácia do revusiran (ALN-TTRSC) em pacientes com Cardiomiopatia Amiloidótica Familiar mediada por transtirretina (TTR). A dosagem foi descontinuada; os pacientes estão sendo acompanhados por segurança.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
206

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanha, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Creteil, França
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, França
        • Clinical Trial Site
      • Paris, França
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, França
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Tooting, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suécia
      • Umea, Suécia
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mutação TTR documentada
  • Depósitos amilóides em tecido cardíaco ou não cardíaco
  • Histórico médico de insuficiência cardíaca
  • Evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiograma

Critério de exclusão:

  • Tem amiloidose primária conhecida (AL), amiloidose leptomeníngea, cardiomiopatia hereditária não FAC, cardiomiopatia hipertensiva ou cardiomiopatia devido a doença cardíaca valvular
  • Tem doença vascular periférica conhecida que afeta a deambulação
  • Tem uma pontuação de Incapacidade de Polineuropatia >2
  • Tem uma classificação da New York Heart Association (NYHA) de IV

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Revusiran (ALN-TTRSC)
administrado por injeção subcutânea (SC)
Medicamento: Revusiran (ALN-TTRSC)
Comparador de Placebo: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
administrado por injeção subcutânea (SC)
Medicamento: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Distância de caminhada de 6 minutos (6-MWD)
Prazo: 18 meses
A diferença entre o grupo revusiran e placebo na mudança desde o início até 18 meses na distância total percorrida em 6 minutos
18 meses
Níveis Séricos de TTR
Prazo: 18 meses
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na redução percentual nos níveis séricos de TTR ao longo de 18 meses
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade Cardiovascular (CV) Composta e Hospitalização Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
Número de mortes relacionadas a doenças cardiovasculares e hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Classe da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: 18 meses
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na mudança da linha de base para 18 meses na classe NYHA
18 meses
Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: 18 meses
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na mudança da linha de base para 18 meses no questionário de cardiomiopatia de Kansas City
18 meses
Mortalidade Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
Número de mortes relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Hospitalização Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
Número de hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Mortalidade por todas as causas
Prazo: 18 meses
Número total de mortes no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alnylam Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de dezembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
18 de julho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de junho de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC-004

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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