Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-77860 u dospívajících žen s vrozenou adrenální hyperplazií

9. června 2015 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 1, otevřená studie s jednou dávkou se sekvenčním zvyšováním dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-77860 u dospívajících žen s vrozenou adrenální hyperplazií

Toto je multicentrická, otevřená, jednorázová studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-77860 u subjektů s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH). Studie bude provedena u přibližně 15 dospívajících žen (12-18 let věku) s dokumentovanou lékařskou diagnózou klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH. Studie bude zahrnovat tři nezávislé dávkové kohorty NBI-77860 (přibližně 5 subjektů na dávkovou kohortu). Vzestupné dávky budou vyhodnoceny jako součást návrhu sekvenční kohorty.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít dokumentaci písemného informovaného souhlasu nebo písemného a svědeckého souhlasu subjektu a písemného informovaného souhlasu rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.
  2. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  3. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
  4. Dodržujte stabilní režim steroidní léčby CAH po dobu minimálně 30 dnů před výchozí hodnotou (noc 1), u níž se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
  5. Subjekty ve fertilním věku musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) od screeningu do poslední návštěvy ve studii nebo 30 dnů po poslední dávce studovaného léku, podle toho, co je delší.
  6. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku (noc 1).
  7. Mějte negativní moč (na nelegální drogy) a dechovou zkoušku na alkohol při screeningu a na začátku (noc 1).
  8. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a postupy studie popsané v protokolu a ve formuláři informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.
  9. Buďte ochotni poskytnout oprávnění pro přístup k osobním zdravotním informacím ve spojení s americkým zákonem o přenositelnosti a odpovědnosti za zdravotní pojištění (HIPAA).

Kritéria vyloučení:

  1. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění nebo malignitu.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Mít známou nebo suspektní diferenciální diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH.
  4. Mít v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující každodenní terapii perorálně podávanými glukokortikoidy.
  5. Březí nebo kojící samice.
  6. Máte v anamnéze epilepsii nebo vážné poranění hlavy.
  7. Test pozitivní při screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo mít v anamnéze pozitivní výsledek.
  8. Mít v nedávné anamnéze (≤ 1 rok) zneužívání alkoholu nebo drog nebo v současné době prokázat závislost na látkách nebo kritéria zneužívání.
  9. Použil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánuje použít testovaný lék (jiný než studovaný lék) během studie.
  10. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 56 dnů nebo darovanou plazmu během 7 dnů před výchozí hodnotou.
  11. Samostatně uveďte spotřebu více než 6 nápojů obsahujících kofein denně během posledního měsíce před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NBI-77860 dávková skupina1
NBI-77860 podávaný orálně 1. noc před spaním (přibližně ve 2200 hodin).
Lék: NBI-77860
Experimentální: NBI-77860 dávková skupina 2
NBI-77860 podávaný orálně 1. noc před spaním (přibližně ve 2200 hodin). Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 1, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo maximální tolerované dávky (MTD).
Lék: NBI-77860
Experimentální: NBI-77860 dávková skupina 3
NBI-77860 podávaný orálně 1. noc před spaním (přibližně ve 2200 hodin). Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 2, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo maximální tolerované dávky (MTD).
Lék: NBI-77860

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky po jedné perorální dávce NBI-77860
Časové okno: Až 8 týdnů
Až 8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Area Under Concentration Curve (AUC) NBI-77860 a jeho metabolitů po jedné perorální dávce NBI-77860
Časové okno: 1. noc a 2., 7., 14., 21. a 35. den (nebo předčasné ukončení)
1. noc a 2., 7., 14., 21. a 35. den (nebo předčasné ukončení)
Koncentrace 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP) po jedné perorální dávce NBI-77860
Časové okno: Screening, noc 1, den 2 (10, 12 a 24 hodin po dávce) a 35 (nebo předčasné ukončení)
Screening, noc 1, den 2 (10, 12 a 24 hodin po dávce) a 35 (nebo předčasné ukončení)
Koncentrace adrenokortikotropinového hormonu (ACTH) po jedné perorální dávce NBI-77860
Časové okno: Screening, noc 1, den 2 (10, 12 a 24 hodin po dávce) a 35 (nebo předčasné ukončení)
Screening, noc 1, den 2 (10, 12 a 24 hodin po dávce) a 35 (nebo předčasné ukončení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. června 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-77860-1401

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení