Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-77860 hos unge kvinder med medfødt binyrehyperplasi

9. juni 2015 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En fase 1, åben-label, enkeltdosis, sekventiel dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NBI-77860 hos unge kvinder med medfødt binyrehyperplasi

Dette er et fase 1, multicenter, åbent enkeltdosis studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af NBI-77860 hos personer med medfødt adrenal hyperplasi (CAH). Undersøgelsen vil blive udført på ca. 15 unge kvinder (12-18 år) med en dokumenteret medicinsk diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH. Undersøgelsen vil omfatte tre uafhængige dosiskohorter af NBI-77860 (ca. 5 forsøgspersoner pr. dosiskohorte). Stigende doser vil blive evalueret som en del af et sekventielt kohortedesign.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Have dokumentation for skriftligt informeret samtykke eller skriftligt og bevidnet samtykke fra forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonens forælder eller værge.
  2. Være ved et godt generelt helbred.
  3. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
  4. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH i mindst 30 dage før baseline (nat 1), som forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen.
  5. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal instrueres i korrekt brug af barrierepræventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent fra screening til det sidste studiebesøg eller 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet. alt efter hvad der er længst.
  6. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline (nat 1).
  7. Få et negativt urinstof (for ulovlige stoffer) og alkoholudåndingstest ved screening og baseline (nat 1).
  8. Være villig til og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformular, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.
  9. Vær villig til at give tilladelse til adgang til personlige helbredsoplysninger i forbindelse med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom eller malignitet.
  2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
  3. Har en kendt eller mistænkt differentialdiagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
  4. Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver daglig behandling med oralt administrerede glukokortikoider.
  5. Drægtige eller ammende hunner.
  6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hovedskade.
  7. Test positiv ved screening for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
  8. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller stofmisbrug, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller misbrugskriterier.
  9. Brugte et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indledende screening, eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  10. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 56 dage eller doneret plasma inden for 7 dage før baseline.
  11. Selvrapporter forbrug af mere end 6 koffeinholdige drikkevarer om dagen inden for den sidste måned før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NBI-77860 Dosisgruppe1
NBI-77860 indgivet oralt nat 1 ved sengetid (ca. 2200 timer).
Medicin: NBI-77860
Eksperimentel: NBI-77860 Dosisgruppe 2
NBI-77860 indgivet oralt nat 1 ved sengetid (ca. 2200 timer). Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra dosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at maksimal tolereret dosis (MTD) ikke er nået.
Medicin: NBI-77860
Eksperimentel: NBI-77860 Dosisgruppe 3
NBI-77860 indgivet oralt nat 1 ved sengetid (ca. 2200 timer). Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra dosisgruppe 2 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at maksimal tolereret dosis (MTD) ikke er nået.
Medicin: NBI-77860

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger efter én oral dosis af NBI-77860
Tidsramme: Op til 8 uger
Op til 8 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Area Under Concentration Curve (AUC) af NBI-77860 og dets metabolitter efter én oral dosis af NBI-77860
Tidsramme: Nat 1 og dag 2, 7, 14, 21 og 35 (eller tidlig opsigelse)
Nat 1 og dag 2, 7, 14, 21 og 35 (eller tidlig opsigelse)
Koncentrationer af 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) efter én oral dosis af NBI-77860
Tidsramme: Screening, nat 1, dag 2 (10, 12 og 24 timer efter dosis) og 35 (eller tidlig ophør)
Screening, nat 1, dag 2 (10, 12 og 24 timer efter dosis) og 35 (eller tidlig ophør)
Koncentrationer af adrenokortikotropinhormon (ACTH) efter én oral dosis af NBI-77860
Tidsramme: Screening, nat 1, dag 2 (10, 12 og 24 timer efter dosis) og 35 (eller tidlig ophør)
Screening, nat 1, dag 2 (10, 12 og 24 timer efter dosis) og 35 (eller tidlig ophør)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2015

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-77860-1401

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger