Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-77860 nelle donne adolescenti con iperplasia surrenale congenita

9 giugno 2015 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 1, in aperto, a dose singola, di aumento sequenziale della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NBI-77860 nelle donne adolescenti con iperplasia surrenale congenita

Questo è uno studio di fase 1, multicentrico, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NBI-77860 in soggetti con iperplasia surrenale congenita (CAH). Lo studio sarà condotto su circa 15 donne adolescenti (12-18 anni di età) con una diagnosi medica documentata di deficit classico di 21-idrossilasi CAH. Lo studio includerà tre coorti di dose indipendenti di NBI-77860 (circa 5 soggetti per coorte di dose). Le dosi crescenti saranno valutate come parte di un disegno di coorte sequenziale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere la documentazione del consenso informato scritto o del consenso scritto e testimoniato del soggetto e del consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto.
  2. Essere in buona salute generale.
  3. Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico del classico deficit di 21-idrossilasi CAH.
  4. Essere in un regime stabile di trattamento steroideo per CAH per un minimo di 30 giorni prima del basale (Notte 1) che dovrebbe rimanere stabile per tutto lo studio.
  5. I soggetti in età fertile devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare la contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) in modo coerente dallo screening fino alla visita finale dello studio o 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, quello che è più lungo.
  6. I soggetti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale (Notte 1).
  7. Sottoporsi a un test dell'urina negativo per droga (per droghe illegali) e alcool allo screening e al basale (Notte 1).
  8. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nel modulo di consenso/assenso informato, compresi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.
  9. Essere disposti a fornire l'autorizzazione per l'accesso alle informazioni sanitarie personali in combinazione con l'HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) degli Stati Uniti.

Criteri di esclusione:

  1. Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica o un tumore maligno.
  2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
  3. Avere una diagnosi differenziale nota o sospetta di una qualsiasi delle altre forme note di CAH classica.
  4. Avere una storia che include adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia quotidiana con glucocorticoidi somministrati per via orale.
  5. Donne in gravidanza o in allattamento.
  6. Avere una storia di epilessia o grave trauma cranico.
  7. Test positivo allo screening per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o avere una storia di un risultato positivo.
  8. Avere una storia recente (≤1 anno) di abuso di alcol o droghe, o prove attuali di dipendenza da sostanze o criteri di abuso.
  9. Ha utilizzato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o prevede di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco oggetto dello studio) durante lo studio.
  10. Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 56 giorni o plasma donato entro 7 giorni prima del basale.
  11. Auto-riportare il consumo di più di 6 bevande contenenti caffeina al giorno nell'ultimo mese prima del basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: NBI-77860 Gruppo di dosaggio1
NBI-77860 somministrato per via orale la notte 1 prima di coricarsi (a circa 2200 ore).
Droga: NBI-77860
Sperimentale: NBI-77860 Dose Gruppo 2
NBI-77860 somministrato per via orale la notte 1 prima di coricarsi (a circa 2200 ore). La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 1 non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stata raggiunta la dose massima tollerata (MTD).
Droga: NBI-77860
Sperimentale: NBI-77860 Dose Gruppo 3
NBI-77860 somministrato per via orale la notte 1 prima di coricarsi (a circa 2200 ore). La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e farmacocinetica del gruppo di dose 2 non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stata raggiunta la dose massima tollerata (MTD).
Droga: NBI-77860

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi dopo una dose orale di NBI-77860
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane
Fino a 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva di concentrazione (AUC) di NBI-77860 e dei suoi metaboliti dopo una dose orale di NBI-77860
Lasso di tempo: Notte 1 e giorni 2, 7, 14, 21 e 35 (o risoluzione anticipata)
Notte 1 e giorni 2, 7, 14, 21 e 35 (o risoluzione anticipata)
Concentrazioni di 17-idrossiprogesterone (17-OHP) dopo una dose orale di NBI-77860
Lasso di tempo: Screening, Notte 1, Giorno 2 (10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione) e 35 (o interruzione anticipata)
Screening, Notte 1, Giorno 2 (10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione) e 35 (o interruzione anticipata)
Concentrazioni dell'ormone adrenocorticotropina (ACTH) dopo una dose orale di NBI-77860
Lasso di tempo: Screening, Notte 1, Giorno 2 (10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione) e 35 (o interruzione anticipata)
Screening, Notte 1, Giorno 2 (10, 12 e 24 ore dopo la somministrazione) e 35 (o interruzione anticipata)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neurocrine Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2015

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NBI-77860-1401

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni