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Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-77860 bei jugendlichen Frauen mit angeborener Nebennierenhyperplasie

9. Juni 2015 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine offene Phase-1-Studie mit sequenzieller Dosiseskalation und Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-77860 bei jugendlichen Frauen mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Einzeldosisstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von NBI-77860 bei Patienten mit angeborener Nebennierenhyperplasie (CAH). Die Studie wird an ungefähr 15 jugendlichen Frauen (12-18 Jahre) mit einer dokumentierten medizinischen Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH durchgeführt. Die Studie umfasst drei unabhängige Dosiskohorten von NBI-77860 (ungefähr 5 Probanden pro Dosiskohorte). Aufsteigende Dosen werden im Rahmen eines sequentiellen Kohortendesigns evaluiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation der schriftlichen Einverständniserklärung oder der schriftlichen und beglaubigten Zustimmung des Subjekts und der schriftlichen Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Subjekts.
  2. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit.
  3. Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH.
  4. Seien Sie mindestens 30 Tage vor dem Ausgangswert (Nacht 1) auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH, von dem erwartet wird, dass es während der gesamten Studie stabil bleibt.
  5. Probanden im gebärfähigen Alter müssen über die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung unterrichtet werden und sich bereit erklären, vom Screening bis zum letzten Studienbesuch oder 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden. was auch immer länger ist.
  6. Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin zu Studienbeginn (Nacht 1) haben.
  7. Haben Sie einen negativen Urin-Drogen- (für illegale Drogen) und Alkohol-Atemtest beim Screening und bei der Grundlinie (Nacht 1).
  8. Bereit und in der Lage sein, sich an das Studienschema und die Studienverfahren zu halten, die im Protokoll und in der Einverständniserklärung / Einwilligungserklärung beschrieben sind, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und Rückkehr zum Nachsorgebesuch.
  9. Seien Sie bereit, eine Autorisierung für den Zugriff auf persönliche Gesundheitsinformationen in Verbindung mit dem US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) bereitzustellen.

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit oder Malignität.
  2. Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch signifikante Krankheit.
  3. Eine bekannte oder vermutete Differenzialdiagnose einer der anderen bekannten Formen der klassischen CAH haben.
  4. Haben Sie eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder andere Zustände umfasst, die eine tägliche Therapie mit oral verabreichten Glukokortikoiden erfordern.
  5. Schwangere oder stillende Frauen.
  6. Haben Sie eine Vorgeschichte von Epilepsie oder schweren Kopfverletzungen.
  7. Positiver Test beim Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder positives Ergebnis in der Vorgeschichte.
  8. Haben Sie eine aktuelle Vorgeschichte (≤1 Jahr) von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder Missbrauchskriterien.
  9. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein anderes Prüfpräparat oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats (außer dem Studienmedikament) während der Studie.
  10. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder eine Blutspende innerhalb von 56 Tagen oder eine Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Ausgangswert.
  11. Eigene Angaben zum Konsum von mehr als 6 koffeinhaltigen Getränken pro Tag innerhalb des letzten Monats vor Studienbeginn.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NBI-77860 Dosisgruppe1
NBI-77860 wird oral in Nacht 1 zur Schlafenszeit (um etwa 2200 Uhr) verabreicht.
Arzneimittel: NBI-77860
Experimental: NBI-77860 Dosisgruppe 2
NBI-77860 wird oral in Nacht 1 zur Schlafenszeit (um etwa 2200 Uhr) verabreicht. Die Dosierung beginnt erst, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Dosisgruppe 1 überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die maximal verträgliche Dosis (MTD) nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-77860
Experimental: NBI-77860 Dosisgruppe 3
NBI-77860 wird oral in Nacht 1 zur Schlafenszeit (um etwa 2200 Uhr) verabreicht. Die Dosierung beginnt erst, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse aus der Dosisgruppe 2 überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die maximal verträgliche Dosis (MTD) nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-77860

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach einer oralen Dosis von NBI-77860
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
Bis zu 8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Area Under Concentration Curve (AUC) von NBI-77860 und seinen Metaboliten nach einer oralen Dosis von NBI-77860
Zeitfenster: Nacht 1 und Tage 2, 7, 14, 21 und 35 (oder vorzeitige Beendigung)
Nacht 1 und Tage 2, 7, 14, 21 und 35 (oder vorzeitige Beendigung)
Konzentrationen von 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP) nach einer oralen Dosis von NBI-77860
Zeitfenster: Screening, Nacht 1, Tag 2 (10, 12 und 24 Stunden nach Einnahme) und 35 (oder vorzeitiger Abbruch)
Screening, Nacht 1, Tag 2 (10, 12 und 24 Stunden nach Einnahme) und 35 (oder vorzeitiger Abbruch)
Konzentrationen von Adrenocorticotropin-Hormon (ACTH) nach einer oralen Dosis von NBI-77860
Zeitfenster: Screening, Nacht 1, Tag 2 (10, 12 und 24 Stunden nach Einnahme) und 35 (oder vorzeitiger Abbruch)
Screening, Nacht 1, Tag 2 (10, 12 und 24 Stunden nach Einnahme) und 35 (oder vorzeitiger Abbruch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juni 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juni 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NBI-77860-1401

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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