Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr společnosti Translarna (Ataluren) u nesmyslné mutace Duchennovy svalové dystrofie (nmDMD)

20. února 2026 aktualizováno: PTC Therapeutics

Dlouhodobá observační studie bezpečnosti a účinnosti Translarny v běžné péči

Tato studie se provádí jako bezpečnostní studie po schválení (PASS) podle Farmakovigilančního výboru pro hodnocení rizik (PRAC) Evropské lékové agentury (EMA), aby shromáždila údaje o bezpečnosti, účinnosti a vzorcích předepisování přípravku Translarna (ataluren). běžná klinická praxe.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou observační studii účastníků užívajících Translarnu na základě zahrnutí jejich dat do registru. Tato studie má za cíl zapsat 360 účastníků z přibližně 50 center péče v Evropě a dalších regionech po dobu přibližně 2 let. Populace studie bude zahrnovat účastníky, kteří dostávají obvyklou péči s komerční nabídkou Translarny (nebo dostávají péči v rámci jmenovaného účastnického programu včasného přístupu) a kteří poskytují souhlas. Účastníci budou sledováni po dobu nejméně 5 let od data jejich zápisu. Údaje o bezpečnosti a účinnosti budou shromažďovány ve spojení s rutinními návštěvami prováděnými jako běžná péče. Ačkoli neexistují žádné protokolem nařízené postupy, očekává se, že lékaři a další pečovatelé budou dodržovat publikovaná doporučení pro léčbu a standardy péče.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
316

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Francie, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Francie, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Francie, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Francie, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Francie, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Francie, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Francie, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Francie, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Itálie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itálie, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Itálie, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Itálie, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Itálie, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Itálie, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Itálie, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Maďarsko
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Norsko
      • Trondheim, Norsko, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Německo
      • Bayreuth, Německo, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Německo, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Německo, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Německo, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Německo, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Německo, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Německo, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Rakousko, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumunsko
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Spojené království, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Spojené království, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Česko, 15006
        • Motol University Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Řecko, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Karolinska Institutet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Cílová populace studie bude zahrnovat účastníky, u kterých již bylo rozhodnuto předepsat přípravek Translarna (mimo klinické hodnocení), včetně účastníků jmenovaných účastnických programů včasného přístupu. Účastníci v ordinaci každého předepisujícího lékaře, kteří jsou nebo budou dostávat léčbu přípravkem Translarna a kteří splňují kritéria způsobilosti a poskytnou informovaný souhlas (buď od účastníka nebo prostřednictvím povolení od zákonného zástupce), budou pozváni, aby se zapsali do studie a budou následovalo podle protokolu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přijímá nebo bude dostávat obvyklou péči s komerční nabídkou Translarny (nebo přijímání péče v rámci programu včasného přístupu jmenovaného účastníka)
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas s povolením postupů shromažďování údajů ze studie (buď ze strany účastníka nebo prostřednictvím povolení zákonného zástupce)

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří dostávají ataluren nebo placebo v zaslepené, randomizované klinické studii nebo ataluren v jakékoli jiné klinické studii ataluren nebo kohortovém programu včasného přístupu, který brání účasti v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Translarna
Účastníci s nmDMD, kteří obdrží Translarnu, budou sledováni po dobu nejméně 5 let od data jejich registrace nebo do odvolání souhlasu účastníka nebo smrti, podle toho, co nastane dříve.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 5 let
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Dodržování předepisujících informací předepisujících a účastníků podle schváleného označení
Časové okno: 5 let
5 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Opatření pro řízení zdraví účastníků
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. února 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-025o-DMD

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení