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Register von Translarna (Ataluren) bei Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD)

20. Februar 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Langzeitbeobachtungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der üblichen Pflege

Diese Studie wird gemäß dem Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) durchgeführt, um Daten zur Sicherheit, Wirksamkeit und Verschreibungsmustern von Translarna (Ataluren) zu sammeln klinische Routinepraxis.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Beobachtungsstudie mit Teilnehmern, die Translarna erhalten, basierend auf der Aufnahme ihrer Daten in ein Register. In diese Studie sollen 360 Teilnehmer in ca. 50 Pflegezentren in Europa und anderen Regionen über einen Zeitraum von ca. 2 Jahren aufgenommen werden. Die Studienpopulation umfasst Teilnehmer, die eine übliche Behandlung mit Translarna aus dem Handel erhalten (oder die im Rahmen eines Early-Access-Programms für benannte Teilnehmer behandelt werden) und die ihre Zustimmung geben. Die Teilnehmer werden für mindestens 5 Jahre ab dem Datum ihrer Einschreibung beobachtet. Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten werden in Verbindung mit Routineuntersuchungen erhoben, die wie üblich durchgeführt werden. Obwohl es keine protokollpflichtigen Verfahren gibt, wird erwartet, dass Ärzte und andere Pflegekräfte die veröffentlichten Behandlungsrichtlinien und Pflegestandards befolgen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
316

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Deutschland
      • Bayreuth, Deutschland, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Deutschland, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Deutschland, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Deutschland, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Frankreich, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Frankreich, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Frankreich, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Frankreich, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Frankreich, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Frankreich, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Griechenland, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italien, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italien, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italien, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italien, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Lettland
      • Riga, Lettland
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Norwegen
      • Trondheim, Norwegen, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumänien
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Tschechien, 15006
        • Motol University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Ungarn
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Vereinigtes Königreich, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Österreich, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Zielpopulation der Studie umfasst Teilnehmer, denen bereits entschieden wurde, Translarna (außerhalb einer klinischen Studie) zu verschreiben, einschließlich Teilnehmern an Early-Access-Programmen mit benannten Teilnehmern. Teilnehmer in den Praxen jedes verschreibenden Arztes, die mit Translarna behandelt werden oder werden, die Zulassungskriterien erfüllen und ihre Einverständniserklärung (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten) erteilen, werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen und werden dies auch tun nach Protokoll befolgt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erhalten oder erhalten eine übliche Behandlung mit kommerzieller Versorgung mit Translarna (oder erhalten eine Behandlung im Rahmen eines Early-Access-Programms für namentlich genannte Teilnehmer)
  • Bereit, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, um die Verfahren zur Erhebung von Studiendaten zu ermöglichen (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten)

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die Ataluren oder Placebo in einer verblindeten, randomisierten klinischen Studie oder Ataluren in einer anderen klinischen Ataluren-Studie oder einem Kohorten-Early-Access-Programm erhalten, das die Teilnahme an dieser Studie verhindert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Translarna
Teilnehmer mit nmDMD, die Translarna erhalten, werden für mindestens 5 Jahre ab dem Datum ihrer Einschreibung oder bis zum Widerruf der Einwilligung oder bis zum Tod des Teilnehmers, je nachdem, was zuerst eintritt, nachbeobachtet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Einhaltung der Verschreibungsinformationen durch den Verschreiber und Teilnehmer gemäß der genehmigten Kennzeichnung
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maßnahmen zum Gesundheitsmanagement der Teilnehmer
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Februar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PTC124-GD-025o-DMD

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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