Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)

20. februar 2026 opdateret af: PTC Therapeutics

Langsigtet observationsundersøgelse af Translarnas sikkerhed og effektivitet i sædvanlig pleje

Denne undersøgelse udføres som en post-godkendelse sikkerhedsundersøgelse (PASS), ifølge Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) under European Medicines Agency (EMA), for at indsamle data om Translarna (ataluren) sikkerhed, effektivitet og ordinationsmønstre i rutinemæssig klinisk praksis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, observationsundersøgelse af deltagere, der modtager Translarna baseret på inklusion af deres data i et register. Denne undersøgelse er beregnet til at indskrive 360 ​​deltagere på tværs af ~50 plejecentre i Europa og andre regioner over en periode på ~ 2 år. Undersøgelsespopulationen vil omfatte deltagere, der modtager sædvanlig plejebehandling med kommerciel forsyning af Translarna (eller modtager pleje inden for et navngivet deltagerprogram for tidlig adgang), og som giver samtykke. Deltagerne vil blive fulgt i mindst 5 år fra deres tilmeldingsdato. Sikkerheds- og effektivitetsdata vil blive indsamlet i forbindelse med rutinebesøg, der udføres efter sædvanlig pleje. Selvom der ikke er nogen protokolpålagte procedurer, forventes det, at læger og andre plejere vil følge offentliggjorte behandlingsretningslinjer og plejestandarder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
316

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Det Forenede Kongerige, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Frankrig, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Frankrig, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Frankrig, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Frankrig, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Frankrig, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grækenland, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italien, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italien, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italien, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italien, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Letland
      • Riga, Letland
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Norge
      • Trondheim, Norge, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumænien
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Tjekkiet, 15006
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Tyskland, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Tyskland, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Ungarn
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Østrig, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målgruppen for undersøgelsen vil omfatte deltagere, for hvem beslutningen om at ordinere Translarna (uden for et klinisk forsøg) allerede er truffet, herunder deltagere i navngivne deltagerprogrammer for tidlig adgang. Deltagere i hver enkelt ordinerende læges praksis, som er eller vil modtage behandling med Translarna, og som opfylder berettigelseskriterierne og giver informeret samtykke (enten fra deltageren eller gennem autorisation fra en juridisk værge), vil blive inviteret til at tilmelde sig undersøgelsen og vil blive følges i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Modtager eller vil modtage sædvanlig plejebehandling med kommerciel levering af Translarna (eller modtager pleje inden for et navngivet deltagerprogram for tidlig adgang)
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke til at tillade procedurerne til indsamling af undersøgelsesdata (enten af ​​deltageren eller gennem autorisation fra en juridisk værge)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der får ataluren eller placebo i et blindet, randomiseret klinisk forsøg, eller ataluren i ethvert andet klinisk forsøg med ataluren eller kohorte tidlig adgangsprogram, der forhindrer deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Translarna
Deltagere med nmDMD, der modtager Translarna, vil blive fulgt i mindst 5 år fra deres tilmeldingsdato, eller indtil deltagerens tilbagetrækning af samtykke eller død, alt efter hvad der indtræffer først.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Forskriver og deltagers overholdelse af ordinationsoplysninger i henhold til den godkendte mærkning
Tidsramme: 5 år
5 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Foranstaltninger til sundhedsstyring for deltagere
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. februar 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTC124-GD-025o-DMD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger