Registr společnosti Translarna (Ataluren) u nesmyslné mutace Duchennovy svalové dystrofie (nmDMD)
20. února 2026 aktualizováno: PTC Therapeutics
Dlouhodobá observační studie bezpečnosti a účinnosti Translarny v běžné péči
Tato studie se provádí jako bezpečnostní studie po schválení (PASS) podle Farmakovigilančního výboru pro hodnocení rizik (PRAC) Evropské lékové agentury (EMA), aby shromáždila údaje o bezpečnosti, účinnosti a vzorcích předepisování přípravku Translarna (ataluren). běžná klinická praxe.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou observační studii účastníků užívajících Translarnu na základě zahrnutí jejich dat do registru.
Tato studie má za cíl zapsat 360 účastníků z přibližně 50 center péče v Evropě a dalších regionech po dobu přibližně 2 let.
Populace studie bude zahrnovat účastníky, kteří dostávají obvyklou péči s komerční nabídkou Translarny (nebo dostávají péči v rámci jmenovaného účastnického programu včasného přístupu) a kteří poskytují souhlas.
Účastníci budou sledováni po dobu nejméně 5 let od data jejich zápisu.
Údaje o bezpečnosti a účinnosti budou shromažďovány ve spojení s rutinními návštěvami prováděnými jako běžná péče.
Ačkoli neexistují žádné protokolem nařízené postupy, očekává se, že lékaři a další pečovatelé budou dodržovat publikovaná doporučení pro léčbu a standardy péče.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
316
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
-
Brest, Francie, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
-
Bron, Francie, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
-
Clermont-Ferrand, Francie, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
-
Fort de France Cedex, Francie, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
-
Lille, Francie, 59037
- CHRU de Lille
-
Marseille, Francie, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Francie, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Reims, Francie, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
-
Saint-Etienne, Francie, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
-
Saint-Pierre, Francie, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
-
Strasbourg, Francie, 67098
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
-
Tours, Francie, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
Genova, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina, Itálie, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Itálie, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli, Itálie, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
-
Napoli, Itálie, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
-
Padua, Itálie, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Rome, Itálie, 00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Itálie, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
-
Budapest, Maďarsko
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
-
-
-
-
-
Trondheim, Norsko, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
-
-
-
-
-
Bayreuth, Německo, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
-
Berlin, Německo, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
-
Erlangen, Německo, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Essen, Německo, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
-
Frankfurt am Main, Německo, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Fürth, Německo, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
-
Giessen, Německo, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
-
Hamburg, Německo, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
-
Kassel, Německo, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
-
Vienna, Rakousko, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
-
Bucharest, Rumunsko
- Regina Maria Policlinica Opera Center
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
-
Liverpool, Spojené království, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle, Spojené království, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
Preston, Spojené království, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 62500
- The University Hospital Brno
-
Praha 5 - Motol, Česko, 15006
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
-
Thessaloniki, Řecko, 54621
- Ahepa University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Karolinska Institutet
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Cílová populace studie bude zahrnovat účastníky, u kterých již bylo rozhodnuto předepsat přípravek Translarna (mimo klinické hodnocení), včetně účastníků jmenovaných účastnických programů včasného přístupu.
Účastníci v ordinaci každého předepisujícího lékaře, kteří jsou nebo budou dostávat léčbu přípravkem Translarna a kteří splňují kritéria způsobilosti a poskytnou informovaný souhlas (buď od účastníka nebo prostřednictvím povolení od zákonného zástupce), budou pozváni, aby se zapsali do studie a budou následovalo podle protokolu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Přijímá nebo bude dostávat obvyklou péči s komerční nabídkou Translarny (nebo přijímání péče v rámci programu včasného přístupu jmenovaného účastníka)
- Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas s povolením postupů shromažďování údajů ze studie (buď ze strany účastníka nebo prostřednictvím povolení zákonného zástupce)
Kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří dostávají ataluren nebo placebo v zaslepené, randomizované klinické studii nebo ataluren v jakékoli jiné klinické studii ataluren nebo kohortovém programu včasného přístupu, který brání účasti v této studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Translarna
Účastníci s nmDMD, kteří obdrží Translarnu, budou sledováni po dobu nejméně 5 let od data jejich registrace nebo do odvolání souhlasu účastníka nebo smrti, podle toho, co nastane dříve.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dodržování předepisujících informací předepisujících a účastníků podle schváleného označení
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Opatření pro řízení zdraví účastníků
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. dubna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2025
Dokončení studie (Aktuální)
31. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. února 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
24. února 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. února 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-025o-DMD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .