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Registro di Translarna (Ataluren) nella mutazione senza senso Distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD)

20 febbraio 2026 aggiornato da: PTC Therapeutics

Studio osservazionale a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Translarna nell'assistenza abituale

Questo studio viene condotto come studio sulla sicurezza post-approvazione (PASS), secondo il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), per raccogliere dati sulla sicurezza, l'efficacia e i modelli di prescrizione di Translarna (ataluren) in pratica clinica di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale multicentrico sui partecipanti che ricevono Translarna basato sull'inclusione dei loro dati in un registro. Questo studio ha lo scopo di arruolare 360 ​​partecipanti in circa 50 centri di assistenza in Europa e in altre regioni per un periodo di circa 2 anni. La popolazione dello studio includerà i partecipanti che stanno ricevendo un normale trattamento di assistenza con la fornitura commerciale di Translarna (o ricevendo assistenza nell'ambito di un programma di accesso anticipato di un partecipante nominato) e che forniscono il consenso. I partecipanti saranno seguiti per almeno 5 anni dalla data di iscrizione. I dati sulla sicurezza e l'efficacia saranno raccolti in concomitanza con le visite di routine condotte secondo le consuete cure. Sebbene non esistano procedure prescritte dal protocollo, si prevede che i medici e gli altri operatori sanitari seguano le linee guida terapeutiche e gli standard di cura pubblicati.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
316

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Linz, Austria, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Austria, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Cechia, 15006
        • Motol University Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Francia, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Francia, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Francia, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Francia, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Germania
      • Bayreuth, Germania, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Germania, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Germania, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Germania, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Germania, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Germania, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grecia, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israele, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italia, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italia, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italia, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italia, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Norvegia
      • Trondheim, Norvegia, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Regno Unito, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Regno Unito, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Romania
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Ungheria
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione di studio target includerà i partecipanti per i quali è già stata presa la decisione di prescrivere Translarna (al di fuori di uno studio clinico), compresi i partecipanti a programmi di accesso anticipato per partecipanti nominati. I partecipanti all'interno dello studio di ciascun prescrittore che sono o riceveranno un trattamento con Translarna e che soddisfano i criteri di ammissibilità e forniscono il consenso informato (da parte del partecipante o tramite l'autorizzazione di un tutore legale), saranno invitati a iscriversi allo studio e saranno seguito secondo il protocollo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ricevere o ricevere il trattamento di assistenza abituale con la fornitura commerciale di Translarna (o ricevere assistenza nell'ambito di un programma di accesso anticipato di un partecipante nominato)
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto per consentire le procedure di raccolta dei dati dello studio (da parte del partecipante o tramite autorizzazione di un tutore legale)

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che stanno ricevendo ataluren o placebo in uno studio clinico randomizzato in cieco o ataluren in qualsiasi altro studio clinico di ataluren o programma di accesso anticipato di coorte che impedisce la partecipazione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Traduzione
I partecipanti con nmDMD che ricevono Translarna saranno seguiti per almeno 5 anni dalla loro data di iscrizione, o fino al ritiro del consenso o alla morte del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Conformità del prescrittore e del partecipante alle informazioni sulla prescrizione secondo l'etichettatura approvata
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Misure di gestione della salute dei partecipanti
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-025o-DMD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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