Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Ivacaftoru a VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, heterozygotní pro mutaci F508del-cystická fibróza transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR)

8. května 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Ivacaftoru a VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a druhá alela s mutací CFTR, o které se předpokládá, že bude mít reziduální funkci

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost VX-661 v kombinaci s ivakaftorem (IVA, VX-770) a monoterapií IVA u účastníků s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro alelu F508del-CFTR a druhou alelu. s mutací CFTR, u které se předpokládá, že bude mít zbytkovou funkci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
248

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Belgie
      • Gent, Belgie
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francie
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francie
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francie
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francie
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francie
      • Paris cedex 15, Paris, Francie
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Den Haag, Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
      • Milano, Itálie
      • Orbassano, Itálie
      • Potenza, Itálie
      • Roma, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petach-Tikva, Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Německo
      • Munchen, Bayern, Německo
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Německo
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo
  • Spojené království
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Spojené království
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Spojené království
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Pensacola, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
      • Valhalla, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • Tyler, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Spokane, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
      • St Gallen, Švýcarsko
      • Zuerich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní pro F508del-CFTR a druhou alelu s mutací CFTR, u které se předpokládá zbytková funkce
  • Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) větší nebo roven (≥) 40 procentům (%) a menší nebo roven (≤) 90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku během screeningu
  • Hodnota chloridu potu ≥ 60 milimolů na litr (mmol/l) během screeningu NEBO jak je zdokumentováno v lékařském záznamu účastníka
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Průběžná nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii (včetně studií zkoumajících VX-661, lumakaftor [VX-809] a/nebo ivakaftor) do 30 dnů od screeningu
  • Těhotné a kojící ženy
  • Sexuálně aktivní účastníci s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Tablety, perorální podání
Lék: Placebo odpovídalo VX-661/ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání
Experimentální: Kombinace VX-661/Ivacaftor
Lék: VX-661/Ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661+VX-770
Lék: Ivacaftor
Tablety, perorální podání
Ostatní jména:
  • IVA, VX-770
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Tablety, perorální podání
Experimentální: Ivakaftor v monoterapii
Lék: Ivacaftor
Tablety, perorální podání
Ostatní jména:
  • IVA, VX-770
Lék: Placebo odpovídalo VX-661/ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) v průměru za týden 4 a týden 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu studie ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény v průměru za týden 4 a týden 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
CFQ-R hodnotila respirační symptomy na škále se skóre v rozmezí od 0 do 100; kde vyšší skóre indikovalo méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28
Relativní změna od výchozí hodnoty studie v ppFEV1 v průměru 4. a 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Absolutní změna oproti výchozí hodnotě chloridů potu v průměru 4. a 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Údolní plazmatické koncentrace (Ctrough) metabolitů VX-661, VX-661 (M1 VX-661), metabolitů IVA a IVA (M1 IVA) po podání kombinované terapie VX-661/IVA
Časové okno: Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Ctrough IVA a IVA Metabolite (M1 IVA) po podání IVA monoterapie
Časové okno: Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení