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Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivacaftor e VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, eterozigoti per la mutazione F508del-cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)

8 maggio 2018 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio crossover di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivacaftor e VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con ivacaftor (IVA, VX-770) e IVA in monoterapia nei partecipanti con fibrosi cistica (FC) che sono eterozigoti per l'allele F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
248

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgio
      • Gent, Belgio
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francia
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francia
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francia
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francia
      • Paris cedex 15, Paris, Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania
      • Munchen, Bayern, Germania
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Germania
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania
  • Israele
      • Haifa, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Petach-Tikva, Israele
      • Ramat-Gan, Israele
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Den Haag, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
      • Utrecht, Olanda
  • Regno Unito
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Regno Unito
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Regno Unito
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
      • Valhalla, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • Tyler, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
      • Spokane, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
      • St Gallen, Svizzera
      • Zuerich, Svizzera

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Eterozigote per F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) maggiore o uguale a (≥) 40% (%) e minore o uguale a (≤) 90% del valore normale previsto per età, sesso e altezza durante lo screening
  • Valore di cloruro nel sudore ≥60 millimoli per litro (mmol/L) durante lo screening OPPURE come documentato nella cartella clinica del partecipante
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci (inclusi studi su VX-661, lumacaftor [VX-809] e/o ivacaftor) entro 30 giorni dallo screening
  • Donne incinte e che allattano
  • Partecipanti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti di contraccezione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compressa, uso orale
Droga: Placebo abbinato a VX-661/ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale
Sperimentale: Combinazione VX-661/Ivacaftor
Droga: VX-661/Ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale
Altri nomi:
  • VX-661+VX-770
Droga: Ivacaftor
Compressa, uso orale
Altri nomi:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compressa, uso orale
Sperimentale: Ivacaftor in monoterapia
Droga: Ivacaftor
Compressa, uso orale
Altri nomi:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo abbinato a VX-661/ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Il CFQ-R ha valutato i sintomi respiratori su una scala con punteggi compresi tra 0 e 100; dove punteggi più alti indicavano meno sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28
Variazione relativa rispetto al basale dello studio in ppFEV1 alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio del cloruro nel sudore alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di VX-661, metaboliti VX-661 (M1 VX-661), IVA e metabolita IVA (M1 IVA) dopo la somministrazione della terapia di combinazione VX-661/IVA
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Ctrough di IVA e metabolita IVA (M1 IVA) dopo la somministrazione di IVA in monoterapia
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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