Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor og VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) mutasjon

8. mai 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor og VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR-mutasjonen , og et andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med ivacaftor (IVA, VX-770) og IVA monoterapi hos deltakere med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del-CFTR allel og en andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
248

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Gent, Belgia
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • Oakland, California, Forente stater
      • Palo Alto, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Pensacola, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
      • Valhalla, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Tyler, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Spokane, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrike
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrike
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankrike
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrike
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Den Haag, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
      • Utrecht, Nederland
  • Storbritannia
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannia
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Storbritannia
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Storbritannia
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia
  • Sveits
      • Bern, Sveits
      • St Gallen, Sveits
      • Zuerich, Sveits
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Munchen, Bayern, Tyskland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR og en andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) større enn eller lik (≥) 40 prosent (%) og mindre enn eller lik (≤) 90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde under screening
  • Svettekloridverdi ≥60 millimol per liter (mmol/L) under screening ELLER som dokumentert i deltakerens journal
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker VX-661, lumacaftor [VX-809] og/eller ivacaftor) innen 30 dager etter screening
  • Gravide og ammende kvinner
  • Seksuelt aktive deltakere med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661/ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk
Eksperimentell: VX-661/Ivacaftor kombinasjon
Legemiddel: VX-661/Ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk
Andre navn:
  • VX-661+VX-770
Legemiddel: Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Andre navn:
  • IVA, VX-770
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Eksperimentell: Ivacaftor monoterapi
Legemiddel: Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Andre navn:
  • IVA, VX-770
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661/ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra studiens baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra studiens baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoengsum ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
CFQ-R vurderte luftveissymptomer på en skala med skårer fra 0 til 100; der høyere skårer indikerte færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Dag 1 til uke 28
Relativ endring fra studiens baseline i ppFEV1 ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Absolutt endring fra studiens baseline i svetteklorid ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av VX-661, VX-661-metabolitter (M1 VX-661), IVA og IVA-metabolitt (M1 IVA) etter administrering av VX-661/IVA-kombinasjonsterapi
Tidsramme: Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Gjennomgang av IVA og IVA Metabolite (M1 IVA) etter administrering av IVA monoterapi
Tidsramme: Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mai 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger