Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности ивакафтора и VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации F508del-cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)

8 мая 2018 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки эффективности и безопасности ивакафтора и VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с кистозным фиброзом, гетерозиготных по мутации F508del-CFTR. , и второй аллель с мутацией CFTR, по прогнозам, будет иметь остаточную функцию

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности VX-661 в комбинации с ивакафтором (IVA, VX-770) и монотерапией IVA у участников с кистозным фиброзом (МВ), гетерозиготных по аллелю F508del-CFTR и второму аллелю. с мутацией CFTR, которая, по прогнозам, будет иметь остаточную функцию.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
248

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
      • Melbourne, Австралия
      • South Brisbane, Австралия
      • Westmead, Австралия
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия
  • Германия
      • Berlin, Германия
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Германия
      • Munchen, Bayern, Германия
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Германия
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Германия
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Германия
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
      • Jerusalem, Израиль
      • Petach-Tikva, Израиль
      • Ramat-Gan, Израиль
  • Италия
      • Ancona, Италия
      • Milano, Италия
      • Orbassano, Италия
      • Potenza, Италия
      • Roma, Италия
      • Verona, Италия
  • Канада
      • Montreal, Канада
      • Quebec City, Канада
      • Toronto, Канада
      • Vancouver, Канада
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
      • Den Haag, Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
  • Соединенное Королевство
    • Devon
      • Exeter, Devon, Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Соединенное Королевство
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Соединенное Королевство
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Соединенное Королевство
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
      • Park Ridge, Illinois, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Франция
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Франция
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Франция
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Франция
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Франция
      • Paris cedex 15, Paris, Франция
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Франция
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
      • St Gallen, Швейцария
      • Zuerich, Швейцария

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Гетерозигота по F508del-CFTR и второй аллель с мутацией CFTR, по прогнозам, имеет остаточную функцию
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) больше или равен (≥) 40 процентов (%) и меньше или равен (≤) 90% прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста во время скрининга
  • Уровень хлоридов в поту ≥60 миллимолей на литр (ммоль/л) во время скрининга ИЛИ как указано в медицинской карте участника
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при назначении исследуемого препарата участнику.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Текущее или предшествующее участие в экспериментальном исследовании лекарственных средств (включая исследования VX-661, люмакафтора [VX-809] и/или ивакафтора) в течение 30 дней после скрининга
  • Беременные и кормящие самки
  • Сексуально активные участники с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо соответствует Ивакафтору
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Плацебо соответствует VX-661/ивакафтору
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для перорального применения
Экспериментальный: Комбинация VX-661/Ивакафтор
Лекарство: VX-661/Ивакафтор
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для перорального применения
Другие имена:
  • VX-661+VX-770
Лекарство: Ивакафтор
Таблетки, пероральное применение
Другие имена:
  • ИВА, VX-770
Лекарство: Плацебо соответствует Ивакафтору
Таблетки, пероральное применение
Экспериментальный: Ивакафтор монотерапия
Лекарство: Ивакафтор
Таблетки, пероральное применение
Другие имена:
  • ИВА, VX-770
Лекарство: Плацебо соответствует VX-661/ивакафтору
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для перорального применения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем исследования в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) в среднем на 4-й и 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем исследования оценки респираторного домена по пересмотренному опроснику муковисцидоза (CFQ-R) в среднем на 4-й и 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
CFQ-R оценивал респираторные симптомы по шкале от 0 до 100; где более высокие баллы указывали на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
День 1 до недели 28
Относительное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем исследования в среднем на 4-й и 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем исследования в среднем на 4-й и 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 8 каждого периода лечения
Минимальные концентрации в плазме (Ctrough) VX-661, метаболитов VX-661 (M1 VX-661), IVA и метаболитов IVA (M1 IVA) после введения комбинированной терапии VX-661/IVA
Временное ограничение: Предутренняя доза на 8 неделе каждого периода лечения
Предутренняя доза на 8 неделе каждого периода лечения
Порог IVA и метаболита IVA (M1 IVA) после введения монотерапии IVA
Временное ограничение: Предутренняя доза на 8 неделе каждого периода лечения
Предутренняя доза на 8 неделе каждого периода лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 мая 2018 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками