Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Ivacaftoru a VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, heterozygotní pro mutaci F508del-cystická fibróza transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR)

8. května 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Ivacaftoru a VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a druhá alela s mutací CFTR, o které se předpokládá, že bude mít reziduální funkci

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost VX-661 v kombinaci s ivakaftorem (IVA, VX-770) a monoterapií IVA u účastníků s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro alelu F508del-CFTR a druhou alelu. s mutací CFTR, u které se předpokládá, že bude mít zbytkovou funkci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

248

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Belgie
      • Gent, Belgie
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francie
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francie
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francie
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francie
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francie
      • Paris cedex 15, Paris, Francie
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Den Haag, Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
      • Milano, Itálie
      • Orbassano, Itálie
      • Potenza, Itálie
      • Roma, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petach-Tikva, Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Německo
      • Munchen, Bayern, Německo
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Německo
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo
  • Spojené království
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Spojené království
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Spojené království
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Pensacola, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
      • Valhalla, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • Tyler, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Spokane, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
      • St Gallen, Švýcarsko
      • Zuerich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní pro F508del-CFTR a druhou alelu s mutací CFTR, u které se předpokládá zbytková funkce
  • Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) větší nebo roven (≥) 40 procentům (%) a menší nebo roven (≤) 90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku během screeningu
  • Hodnota chloridu potu ≥ 60 milimolů na litr (mmol/l) během screeningu NEBO jak je zdokumentováno v lékařském záznamu účastníka
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Průběžná nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii (včetně studií zkoumajících VX-661, lumakaftor [VX-809] a/nebo ivakaftor) do 30 dnů od screeningu
  • Těhotné a kojící ženy
  • Sexuálně aktivní účastníci s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Tablety, perorální podání
Lék: Placebo odpovídalo VX-661/ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání
Experimentální: Kombinace VX-661/Ivacaftor
Lék: VX-661/Ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661+VX-770
Lék: Ivacaftor
Tablety, perorální podání
Ostatní jména:
  • IVA, VX-770
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Tablety, perorální podání
Experimentální: Ivakaftor v monoterapii
Lék: Ivacaftor
Tablety, perorální podání
Ostatní jména:
  • IVA, VX-770
Lék: Placebo odpovídalo VX-661/ivacaftor
Kombinovaná tableta s fixní dávkou, perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) v průměru za týden 4 a týden 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu studie ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény v průměru za týden 4 a týden 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
CFQ-R hodnotila respirační symptomy na škále se skóre v rozmezí od 0 do 100; kde vyšší skóre indikovalo méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28
Relativní změna od výchozí hodnoty studie v ppFEV1 v průměru 4. a 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Absolutní změna oproti výchozí hodnotě chloridů potu v průměru 4. a 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Výchozí stav, týden 4 a týden 8 každého léčebného období
Údolní plazmatické koncentrace (Ctrough) metabolitů VX-661, VX-661 (M1 VX-661), metabolitů IVA a IVA (M1 IVA) po podání kombinované terapie VX-661/IVA
Časové okno: Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Ctrough IVA a IVA Metabolite (M1 IVA) po podání IVA monoterapie
Časové okno: Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období
Předranní dávka v týdnu 8 každého léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

18. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-661/Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit