Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 Snášenlivost a účinky ALK-001 na Stargardtovu chorobu (TEASE)

24. dubna 2025 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinků ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby

Účelem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost ALK-001 (C20-D3-retinylacetát) a prozkoumat účinky ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby u pacientů ve věku od 8 do 70 let.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie hodnotí účinky perorálně podávaného ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby (související s ABCA4). Stargardtova choroba je vzácná genetická porucha, která vede k poškození sítnice a vede k právní slepotě. Stargardtova choroba je způsobena defektním genem ABCA4, který ovlivňuje zpracování vitaminu A v oku a vede k tvorbě toxických agregátů vitaminu A (nazývaných „dimery vitaminu A“) v oku. Předpokládá se, že dimery vitaminu A přispívají ke ztrátě zraku u Stargardtovy choroby. ALK-001, zkoumaný lék, je chemicky modifikovaný vitamín A navržený jako náhrada vitamínu A, aby se zabránilo tvorbě toxických dimerů vitamínu A v oku. Účastníci studie dostanou buď ALK-001 nebo placebo a následné návštěvy budou probíhat pravidelně po dobu až 24 měsíců. V současné době neexistuje žádná léčba Stargardtovy choroby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
160

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Leonide Saad, PhD
  • Telefonní číslo: 800-287-2755
  • E-mail: trials@alkeus.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Spojené státy, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Spojené státy, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Alkeus Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zjednodušená kritéria zahrnutí:

  • Muž nebo žena ve věku od 8 do 70 let (včetně), s jakoukoli zrakovou ostrostí
  • Má klinickou diagnózu typické autozomálně recesivní Stargardtovy makulární dystrofie (STGD1)
  • Poskytl genetickou zprávu uvádějící alespoň dvě mutace způsobující onemocnění ABCA4. Pokud je hlášena pouze jedna mutace způsobující onemocnění ABCA4, bude vyžadován souhlas sponzora.
  • Alespoň jedno oko (nazývané „oko primární studie“) musí mít alespoň jednu dobře ohraničenou oblast s výrazně sníženou autofluorescencí, jak je zobrazeno autofluorescencí očního pozadí (FAF), musí mít sníženou citlivost sítnice měřenou mikroperimetrií nebo mít očekávanou progresi makulopatie po dobu studia
  • Primární oko studie musí mít čisté oční médium a adekvátní dilataci zornic, včetně žádné alergie na dilatační oční kapky, aby bylo možné kvalitní zobrazení sítnice
  • Zdravý podle posouzení vyšetřovatele
  • Je schopen a ochotný dodržovat studijní požadavky, omezení a pokyny a pravděpodobně dokončí 24měsíční studii
  • Podepsal a uvedl datum na formulářích informovaného souhlasu (nebo případně souhlasu) k účasti
  • Žena ve fertilním věku podepsala informovaný souhlas o vrozených vadách nebo atestaci o požadavcích antikoncepce

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Užil(a) nepovolené položky (doplněk obsahující vitamín A nebo beta-karoten, produkty na bázi jater nebo perorální retinoidy na předpis) během posledních 30 dnů
  • Je kojící, těhotná nebo má pozitivní těhotenský test v séru nebo moči při screeningu nebo při randomizaci
  • Má souběžný zdravotní stav nebo anamnézu, které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně brání souladu s protokolem a/nebo narušují absorpci ALK-001 nebo postupy studie
  • Má klinicky významný abnormální laboratorní výsledek (výsledky) při screeningu
  • Má aktivní nebo v minulosti akutní nebo chronické onemocnění jater
  • Má aktivní nebo historickou oční poruchu na oku primární studie, která podle názoru zkoušejícího může zkreslit hodnocení sítnice morfologicky nebo funkčně (to může zahrnovat například operaci šedého zákalu během posledních 6 měsíců, choroidální neovaskularizaci (CNV), glaukom , opakující se uveitida, diabetická retinopatie, jiná onemocnění sítnice atd.)
  • Prodělal nitrooční operaci nebo injekce do oka primární studie během 90 dnů od screeningové návštěvy
  • Má klinicky významný abnormální elektrokardiogram (EKG) nebo má opravený QT interval (QTc) 450 ms nebo více

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALK-001
Denní perorální podání jedné kapsle. Podrobnosti viz níže.
Lék: ALK-001
Denně, perorálně po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • C20-D3-retinylacetát
  • C20 Deuterovaný vitamín A
Komparátor placeba: Placebo
Denní perorální podání jedné kapsle. Podrobnosti viz níže.
Lék: Placebo
Denně, perorálně po dobu 24 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost 24 měsíců denního dávkování ALK-001 hodnocené výskytem a/nebo klinicky významnými změnami kombinace očních a neokulárních nežádoucích účinků
Časové okno: Od základní linie do 24 měsíců
Od základní linie do 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil ALK-001 odvozený z koncentrací ALK-001 a metabolitů v plazmě
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Účinky ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Kombinace změn velikosti atrofické léze, nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) a očního hodnocení.
Od výchozího stavu do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Ředitel studie: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Grant/smlouva FDA USA)
  • R01FD006016 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení