Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 Tolerabilitet og virkninger af ALK-001 på Stargardts sygdom (TEASE)

24. april 2025 opdateret af: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2 multicenter, dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og virkninger af ALK-001 på udviklingen af ​​Stargardts sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ALK-001 (C20-D3-retinylacetat) og at undersøge virkningerne af ALK-001 på udviklingen af ​​Stargardts sygdom hos patienter mellem 8 og 8 år. 70 år gammel.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse evaluerer virkningerne af oralt administreret ALK-001 på progressionen af ​​Stargardt sygdom (ABCA4-relateret). Stargardts sygdom er en sjælden genetisk lidelse, der fører til beskadigelse af nethinden og resulterer i juridisk blindhed. Stargardts sygdom er forårsaget af et defekt ABCA4-gen, som påvirker behandlingen af ​​vitamin A i øjet og fører til dannelsen af ​​giftige vitamin A-aggregater (kaldet "vitamin A-dimerer") i øjet. Vitamin A dimerer menes at bidrage til synstab ved Stargardts sygdom. ALK-001, forsøgslægemidlet, er et kemisk modificeret A-vitamin designet som erstatning for A-vitamin for at forhindre dannelsen af ​​giftige A-vitamindimerer i øjet. Forsøgsdeltagere vil modtage enten ALK-001 eller placebo, og opfølgningsbesøg vil finde sted periodisk i op til 24 måneder. Der er i øjeblikket ingen behandling for Stargardts sygdom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
160

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Forenede Stater, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Forenede Stater, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Alkeus Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Forenklede inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde mellem 8 og 70 år (inklusive), med enhver synsstyrke
  • Har en klinisk diagnose af typisk autosomal recessiv Stargardt makulær dystrofi (STGD1)
  • Har leveret en genetisk rapport, der indikerer mindst to ABCA4 sygdomsfremkaldende mutationer. Når kun én ABCA4-sygdomsfremkaldende mutation er rapporteret, kræves sponsors tilladelse.
  • Mindst ét ​​øje (kaldet "det primære undersøgelsesøje") skal have mindst ét ​​velafgrænset område med signifikant reduceret autofluorescens som afbildet ved fundus autofluorescens (FAF), have nedsat retinal følsomhed målt ved mikroperimetri eller have makulopati, der forventes at udvikle sig i løbet af studiet
  • Primært undersøgelsesøje skal have klare øjenmedier og tilstrækkelig pupiludvidelse, inklusive ingen allergi over for udvidende øjendråber, for at tillade retinal billeddannelse af god kvalitet
  • Sund som vurderet af efterforsker
  • Kan og er villig til at overholde studiekrav, begrænsninger og instruktioner og vil sandsynligvis gennemføre det 24-måneders studie
  • Har underskrevet og dateret de informerede samtykkeformularer (eller samtykke, hvor det er relevant) til at deltage
  • Kvinde i den fødedygtige alder har underskrevet det informerede samtykke om fødselsdefekter eller attest om præventionskrav

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Har taget genstande, der ikke er tilladt (tilskud indeholdende vitamin A eller beta-caroten, leverbaserede produkter eller receptpligtig oral retinoidmedicin) i løbet af de seneste 30 dage
  • Er ammende, gravid eller har en positiv serum- eller uringraviditetstest ved screening eller ved randomisering
  • Har samtidig medicinsk tilstand eller historie, som efter investigators mening sandsynligvis vil forhindre overholdelse af protokollen og/eller forstyrre absorption af ALK-001 eller undersøgelsesprocedurer
  • Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater ved screening
  • Har aktiv eller historisk akut eller kronisk leversygdom
  • Har en aktiv eller historisk øjenlidelse i det primære undersøgelsesøje, der efter investigatorens opfattelse kan forvirre vurderingen af ​​nethinden morfologisk eller funktionelt (dette kan f.eks. omfatte kataraktkirurgi inden for de seneste 6 måneder, choroidal neovaskularisering (CNV), glaukom , tilbagevendende uveitis, diabetisk retinopati, anden nethindesygdom osv.)
  • Har fået foretaget intraokulær kirurgi eller injektioner i det primære undersøgelsesøje inden for 90 dage efter screeningsbesøget
  • Har et klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram (EKG) eller har et korrigeret QT-interval (QTc), der er 450 ms eller mere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALK-001
Daglig, oral administration af en kapsel. Se detaljer nedenfor.
Medicin: ALK-001
Daglig, oral administration i 24 måneder
Andre navne:
  • C20-D3-Retinylacetat
  • C20 deutereret vitamin A
Placebo komparator: Placebo
Daglig, oral administration af en kapsel. Se detaljer nedenfor.
Medicin: Placebo
Daglig, oral administration i 24 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet på 24 måneders daglig dosering af ALK-001 vurderet ved forekomst og/eller klinisk signifikante ændringer af en kombination af okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk profil af ALK-001 afledt af koncentrationerne af ALK-001 og metabolitter i plasma
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Effekter af ALK-001 på progressionen af ​​Stargardt sygdom
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Kombination af ændringer i atrofisk læsionsstørrelse, bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) og okulære vurderinger.
Fra baseline til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. marts 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
  • R01FD006016 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger