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Fase 2 Tollerabilità ed effetti di ALK-001 sulla malattia di Stargardt (TEASE)

24 aprile 2025 aggiornato da: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti a lungo termine di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ALK-001 (C20-D3-retinil acetato) e di esplorare gli effetti di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt in pazienti di età compresa tra 8 e 70 anni.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio valuta gli effetti dell'ALK-001 somministrato per via orale sulla progressione della malattia di Stargardt (correlata all'ABCA4). La malattia di Stargardt è una rara malattia genetica che provoca danni alla retina e provoca cecità legale. La malattia di Stargardt è causata da un gene ABCA4 difettoso, che influisce sull'elaborazione della vitamina A nell'occhio e porta alla formazione di aggregati tossici di vitamina A (chiamati "dimeri di vitamina A") nell'occhio. Si ritiene che i dimeri di vitamina A contribuiscano alla perdita della vista nella malattia di Stargardt. ALK-001, il farmaco sperimentale, è una vitamina A modificata chimicamente progettata come sostituto della vitamina A per prevenire la formazione di dimeri tossici di vitamina A negli occhi. I partecipanti alla sperimentazione riceveranno ALK-001 o placebo e le visite di follow-up si svolgeranno periodicamente per un massimo di 24 mesi. Attualmente non esiste alcun trattamento per la malattia di Stargardt.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
160

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Stati Uniti, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Stati Uniti, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Alkeus Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione semplificati:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 8 e 70 anni (inclusi), con qualsiasi acuità visiva
  • Ha una diagnosi clinica di tipica distrofia maculare di Stargardt autosomica recessiva (STGD1)
  • Ha fornito un rapporto genetico che indica almeno due mutazioni che causano la malattia ABCA4. Quando viene segnalata una sola mutazione che causa la malattia ABCA4, sarà richiesta l'autorizzazione dello sponsor.
  • Almeno un occhio (chiamato "occhio di studio primario") deve avere almeno un'area ben delimitata di autofluorescenza significativamente ridotta come ripreso dall'autofluorescenza del fondo oculare (FAF), avere una ridotta sensibilità retinica misurata mediante microperimetria o avere una maculopatia che dovrebbe progredire per tutta la durata dello studio
  • L'occhio dello studio primario deve avere un mezzo oculare chiaro e un'adeguata dilatazione pupillare, compresa l'assenza di allergia ai colliri dilatatori, per consentire un imaging retinico di buona qualità
  • Sano come giudicato dall'investigatore
  • In grado e disposto a rispettare i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio ed è probabile che completi lo studio di 24 mesi
  • Ha firmato e datato i moduli di consenso informato (o assenso se del caso) per partecipare
  • La donna in età fertile ha firmato il consenso informato sui difetti alla nascita o l'attestazione sui requisiti di contraccezione

Principali criteri di esclusione:

  • Ha assunto prodotti non consentiti (integratore contenente vitamina A o beta-carotene, prodotti a base di fegato o farmaci retinoidi orali prescritti) negli ultimi 30 giorni
  • È in allattamento, incinta o ha un test di gravidanza su siero o urina positivo allo screening o alla randomizzazione
  • Ha condizioni mediche o anamnesi concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero impedire il rispetto del protocollo e/o interferire con l'assorbimento di ALK-001 o le procedure dello studio
  • Presenta risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi allo screening
  • Ha un disturbo epatico acuto o cronico attivo o storico
  • Ha un disturbo oculare attivo o storico nell'occhio dello studio primario che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può confondere la valutazione della retina morfologicamente o funzionalmente (questo potrebbe includere ad esempio chirurgia della cataratta negli ultimi 6 mesi, neovascolarizzazione coroideale (CNV), glaucoma , uveite ricorrente, retinopatia diabetica, altre malattie della retina, ecc.)
  • - Ha subito un intervento chirurgico intraoculare o iniezioni nell'occhio dello studio primario entro 90 giorni dalla visita di screening
  • Ha un elettrocardiogramma (ECG) anormale clinicamente significativo o ha un intervallo QT corretto (QTc) di 450 ms o superiore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALK-001
Somministrazione orale giornaliera di una capsula. Vedere i dettagli di seguito.
Droga: ALK-001
Somministrazione giornaliera orale per 24 mesi
Altri nomi:
  • Acetato di retinile C20-D3
  • C20 Vitamina A deuterata
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione orale giornaliera di una capsula. Vedere i dettagli di seguito.
Droga: Placebo
Somministrazione giornaliera orale per 24 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di 24 mesi di dosaggio giornaliero di ALK-001 valutato mediante incidenza e/o cambiamenti clinicamente significativi di una combinazione di eventi avversi oculari e non occulari
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico di ALK-001 derivato dalle concentrazioni di ALK-001 e metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Effetti di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Combinazione di cambiamenti nella dimensione della lesione atrofica, migliore acuità visiva corretta (BCVA) e valutazioni oculari.
Dal basale a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Direttore dello studio: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2015

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • R01FD006016 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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