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Phase 2 Verträglichkeit und Auswirkungen von ALK-001 auf die Stargardt-Krankheit (TEASE)

24. April 2025 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, doppelmaskierte, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ALK-001 (C20-D3-Retinylacetat) zu bestimmen und die Wirkungen von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit bei Patienten im Alter zwischen 8 und 8 Jahren zu untersuchen 70 Jahre alt.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie bewertet die Auswirkungen von oral verabreichtem ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (ABCA4-bezogen). Die Stargardt-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, die zu Schäden an der Netzhaut führt und zu legaler Erblindung führt. Ursache der Stargardt-Krankheit ist ein defektes ABCA4-Gen, das die Verarbeitung von Vitamin A im Auge beeinträchtigt und zur Bildung toxischer Vitamin-A-Aggregate (sog. „Vitamin-A-Dimere“) im Auge führt. Es wird angenommen, dass Vitamin-A-Dimere zum Sehverlust bei der Stargardt-Krankheit beitragen. ALK-001, das Prüfpräparat, ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das als Ersatz für Vitamin A entwickelt wurde, um die Bildung toxischer Vitamin-A-Dimere im Auge zu verhindern. Die Studienteilnehmer erhalten entweder ALK-001 oder ein Placebo, und Nachsorgeuntersuchungen finden regelmäßig für bis zu 24 Monate statt. Derzeit gibt es keine Behandlung für die Stargardt-Krankheit.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
160

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Vereinigte Staaten, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Vereinigte Staaten, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Alkeus Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Vereinfachte Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich zwischen 8 und 70 Jahren (einschließlich) mit beliebiger Sehschärfe
  • Hat eine klinische Diagnose einer typischen autosomal-rezessiven Stargardt-Makuladystrophie (STGD1)
  • Hat einen genetischen Bericht vorgelegt, aus dem mindestens zwei krankheitsverursachende ABCA4-Mutationen hervorgehen. Wenn nur eine krankheitsverursachende ABCA4-Mutation gemeldet wird, ist die Zustimmung des Sponsors erforderlich.
  • Mindestens ein Auge (als "primäres Studienauge" bezeichnet) muss mindestens einen gut abgegrenzten Bereich mit signifikant reduzierter Autofluoreszenz aufweisen, wie durch Fundusautofluoreszenz (FAF) abgebildet, eine verringerte retinale Empfindlichkeit aufweisen, wie durch Mikroperimetrie gemessen, oder eine Makulopathie aufweisen, von der erwartet wird, dass sie fortschreitet über die Studiendauer
  • Das primäre Studienauge muss klare Augenmedien und eine angemessene Pupillenerweiterung aufweisen, einschließlich keiner Allergie gegen dilatierende Augentropfen, um eine qualitativ hochwertige Netzhautbildgebung zu ermöglichen
  • Gesund, wie vom Ermittler beurteilt
  • Ist in der Lage und bereit, die Studienanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen einzuhalten und wird die 24-monatige Studie voraussichtlich abschließen
  • Hat die Einverständniserklärungen (oder gegebenenfalls die Zustimmung) zur Teilnahme unterschrieben und datiert
  • Frau im gebärfähigen Alter hat die Einverständniserklärung über Geburtsfehler oder die Bescheinigung über die Anforderungen an die Empfängnisverhütung unterschrieben

Hauptausschlusskriterien:

  • Hat in den letzten 30 Tagen verbotene Produkte (Ergänzung mit Vitamin A oder Beta-Carotin, Produkte auf Leberbasis oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente) eingenommen
  • Stillt, schwanger ist oder einen positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest beim Screening oder bei der Randomisierung hat
  • Hat eine gleichzeitige Erkrankung oder Vorgeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Einhaltung des Protokolls verhindert und/oder die Absorption von ALK-001 oder die Studienverfahren beeinträchtigt
  • Hat klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse beim Screening
  • Hat eine aktive oder historische akute oder chronische Lebererkrankung
  • Hat eine aktive oder historische Augenerkrankung im primären Studienauge, die nach Meinung des Prüfarztes die morphologische oder funktionelle Beurteilung der Netzhaut verfälschen kann (dies könnte zum Beispiel eine Kataraktoperation innerhalb der letzten 6 Monate, choroidale Neovaskularisation (CNV), Glaukom umfassen , rezidivierende Uveitis, diabetische Retinopathie, andere Netzhauterkrankungen usw.)
  • Hat sich innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch einer intraokularen Operation oder Injektion in das primäre Studienauge unterzogen
  • Hat ein klinisch signifikantes abnormales Elektrokardiogramm (EKG) oder hat ein korrigiertes QT-Intervall (QTc) von 450 ms oder mehr

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALK-001
Tägliche orale Einnahme von einer Kapsel. Einzelheiten siehe unten.
Arzneimittel: ALK-001
Tägliche orale Verabreichung für 24 Monate
Andere Namen:
  • C20-D3-Retinylacetat
  • C20 Deuteriertes Vitamin A
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche orale Einnahme von einer Kapsel. Einzelheiten siehe unten.
Arzneimittel: Placebo
Tägliche orale Verabreichung für 24 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von 24 Monaten täglicher Dosierung von ALK-001, die durch Inzidenz und/oder klinisch signifikante Veränderungen einer Kombination von Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen bewertet wurden
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 24 Monate
Von der Grundlinie bis 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Profil von ALK-001, abgeleitet von den Konzentrationen von ALK-001 und Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Auswirkungen von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Kombination von Änderungen der Größe der atrophischen Läsion, der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) und der Augenbeurteilung.
Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. März 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. April 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)
  • R01FD006016 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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