Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie Eteplirsenu k léčbě raného stádia Duchennovy svalové dystrofie

31. prosince 2020 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti Eteplirsenu v časném stadiu Duchennovy svalové dystrofie

Toto je otevřená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky eteplirsenu u pacientů s časným stádiem Duchennovy svalové dystrofie (DMD), kteří jsou náchylní k přeskočení exonu 51.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

U všech pacientů bude průběžně sledována bezpečnost, včetně sledování nežádoucích účinků a rutinního laboratorního hodnocení.

Klinická účinnost, včetně funkčních testů a MRI, bude hodnocena při pravidelně naplánovaných studijních návštěvách. Pacienti podstoupí jednu základní a jednu následnou svalovou biopsii.

Bude shromažďována populace a sériové PK.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
33

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž 4-6 let.
  • Diagnóza DMD, genotypově potvrzena.
  • Stabilní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů nebo neužíval kortikosteroidy po dobu alespoň 12 týdnů.
  • Neporušený pravý a levý bicepsový sval nebo dvě alternativní svalové skupiny horní části paže.
  • Rodič, který je ochoten poskytnout souhlas a dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakékoli farmakologické léčby (jiné než kortikosteroidy) během 12 týdnů, která může mít vliv na svalovou sílu nebo funkci (např. růstový hormon, anabolické steroidy).
  • Předchozí nebo současná léčba jakoukoli jinou experimentální léčbou během 12 týdnů nebo účast v jakékoli jiné klinické studii během 6 měsíců.
  • Velký chirurgický zákrok během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo plánovaný chirurgický zákrok během této studie, který by narušil schopnost provádět studijní aktivity.
  • Přítomnost jiného klinicky významného onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Otevřený
Přibližně 20 pacientů bude dostávat týdenní infuze eteplirsenu 30 mg/kg.
Lék: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg bude podáván jako intravenózní infuze jednou týdně po dobu 96 týdnů.
Ostatní jména:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Přibližně 20 pacientů s DMD, kteří nejsou přístupní přeskočení exonu 51, bude sledováno po dobu 96 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a TEAE vedoucími k ukončení
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, která nemusela mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků: smrt; Život ohrožující událost; nutná nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Nežádoucí příhody související s léčbou byly příhody, které se rozvinuly nebo zhoršily během období léčby (definované jako doba od první dávky studovaného léku a až 28 dní po poslední dávce studovaného léku [až 100 týdnů]), které se nevyskytovaly před léčbou nebo které se oproti stavu před léčbou zhoršily. AE zahrnovaly jak závažné, tak nezávažné nežádoucí příhody.
Základní stav až 100 týdnů
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami hlášenými jako TEAE
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii, chemii séra (SC), analýzu moči a koagulaci. Počet účastníků s alespoň jedním potenciálně klinicky významným abnormálním nálezem byl hlášen jako TEAE. Zkoušející určil, zda abnormální výsledky hodnocení byly klinicky významné nebo neklinicky významné. Klinická významnost byla definována jako jakákoli změna ve výsledcích hodnocení, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče.
Základní stav až 100 týdnů
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí hlášenými jako TEAE
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
Parametry vitálních funkcí zahrnovaly systolický krevní tlak (SBP), diastolický krevní tlak (DBP), srdeční frekvenci (HR) a tělesnou teplotu. Počet účastníků s alespoň jedním potenciálně klinicky významnými abnormálními nálezy vitálních funkcí byl hlášen jako TEAE. Zkoušející určil, zda abnormální výsledky hodnocení byly klinicky významné nebo neklinicky významné. Klinická významnost byla definována jako jakákoli změna ve výsledcích hodnocení, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče.
Základní stav až 100 týdnů
Počet účastníků s alespoň jedním abnormálním nálezem fyzického vyšetření
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
Fyzikální vyšetření, úplné a krátké, byly prováděny vyšetřovatelem, dílčím vyšetřujícím lékařem nebo zdravotní sestrou (pokud má ve státě nebo provincii licenci k provádění fyzických vyšetření). Kompletní fyzikální vyšetření zahrnovalo vyšetření celkového vzhledu; hlava, uši, oči, nos a hrdlo; srdce; plíce; hruď; břicho; kůže; lymfatické uzliny; a muskuloskeletální a neurologické systémy. Byl hlášen počet účastníků s alespoň jedním abnormálním nálezem fyzikálního vyšetření. Abnormality ve fyzikálních vyšetřeních byly založeny na uvážení vyšetřovatele.
Základní stav až 100 týdnů
Počet účastníků s abnormalitami v elektrokardiogramech (EKG) hlášených jako TEAE
Časové okno: Výchozí stav až 96 týdnů
Dvanáctisvodová EKG a Holterova EKG byla během studie prováděna v konzistentní denní dobu. Elektrokardiogramy byly provedeny až poté, co byl účastník v poloze na zádech, v klidu a po dobu minimálně 15 minut. EKG bylo ručně zkontrolováno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem. Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou v EKG byl hlášen jako TEAE.
Výchozí stav až 96 týdnů
Počet účastníků s abnormalitami v echokardiogramech (ECHO) hlášenými jako TEAE
Časové okno: Výchozí stav až 96 týdnů
Standardní, 2-rozměrné ECHO byly prováděny v konzistentní denní dobu během celé studie. Srdeční funkce zahrnovaly kardiomegalii, tachykardii a dyspnoe. ECHO bylo přezkoumáno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem. Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou v ECHO byl hlášen jako TEAE.
Výchozí stav až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hladinách dystrofinových proteinů kvantifikovaných Western Blot v týdnu 48 a 96
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a 96
Změny od výchozí hodnoty v hladinách dystrofinového proteinu (ve vzorcích svalové biopsie) byly stanoveny pomocí Western blotu v týdnu 48 a 96. byly hlášeny. Pro každý časový bod byly 2 bloky tkání analyzovány Western blotem, každý se 2 replikáty gelů pro stanovení hladiny dystrofinu ve srovnání se zdravým jedincem (procento normální). Byla vypočtena průměrná hodnota bloku ze 2 replikátů gelů. Celkový průměr byl vypočten jako průměr průměrných hodnot bloku. Pro všechny analýzy byly použity celkové průměrné hodnoty. V případě, že byl pro blok k dispozici pouze 1 gel, byla tato hodnota použita jako průměrná hodnota bloku.
Výchozí stav, týden 48 a 96
Změna od výchozí hodnoty v hladinách intenzity dystrofinu stanovených imunohistochemií (IHC) v týdnu 48 a 96
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a 96
Změna od výchozí hodnoty v hladinách intenzity dystrofinu (ve vzorcích svalové biopsie) byla stanovena imunohistochemií v týdnu 48 a 96. byla hlášena.
Výchozí stav, týden 48 a 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4658-203

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení