Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Eteplirsen til behandling af Duchennes muskeldystrofi i det tidlige stadie

31. december 2020 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, multi-center undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​Eteplirsen i tidlig fase af Duchenne muskeldystrofi

Dette er et åbent studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​eteplirsen hos patienter med tidligt stadie af Duchenne muskeldystrofi (DMD), som er modtagelige for exon 51-spring.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Sikkerhed, herunder overvågning af bivirkninger og rutinemæssige laboratorievurderinger, vil blive fulgt løbende for alle patienter.

Klinisk effekt, herunder funktionelle tests og MR, vil blive vurderet ved regelmæssige planlagte studiebesøg. Patienterne vil gennemgå en baseline og en opfølgende muskelbiopsi.

Population og seriel PK vil blive indsamlet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
33

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand 4-6 år.
  • Diagnose af DMD, genotypisk bekræftet.
  • Stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger eller har ikke fået kortikosteroider i mindst 12 uger.
  • Intakte højre og venstre bicepsmuskler eller to alternative overarmsmuskelgrupper.
  • Forælder, der er villig til at give samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af enhver farmakologisk behandling (bortset fra kortikosteroider) inden for 12 uger, som kan have en effekt på muskelstyrke eller funktion (f.eks. væksthormon, anabolske steroider).
  • Tidligere eller nuværende behandling med andre eksperimentelle behandlinger inden for 12 uger eller deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg inden for 6 måneder.
  • Større operation inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, eller planlagt kirurgi under denne undersøgelse, som ville forstyrre evnen til at udføre undersøgelsesaktiviteter.
  • Tilstedeværelse af anden klinisk signifikant sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Open-Label
Ca. 20 patienter vil modtage ugentlige infusioner af eteplirsen 30 mg/kg.
Medicin: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg vil blive administreret som en IV-infusion én gang om ugen i 96 uger.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Ca. 20 patienter med DMD, der ikke er modtagelige for exon 51-spring, vil blive observeret i 96 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering
Tidsramme: Baseline op til 100 uger
Bivirkninger (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Alvorlig bivirkning (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; Livstruende begivenhed; nødvendig eller længerevarende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. Uønskede hændelser i behandlingen var hændelser, der udviklede sig eller forværredes i løbet af behandlingsperioden (defineret som tiden fra første dosis af forsøgslægemidlet og op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet [op til 100 uger]), som var fraværende før behandling eller der forværredes i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Baseline op til 100 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til 100 uger
Laboratorieparametre omfattede hæmatologi, serumkemi (SC), urinanalyse og koagulation. Antal deltagere med mindst ét ​​potentielt klinisk signifikant abnormt fund blev rapporteret som TEAE'er. Undersøgeren fastslog, om unormale vurderingsresultater var klinisk signifikante eller ikke klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i vurderingsresultater, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i lægebehandlingen.
Baseline op til 100 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til 100 uger
Vitale tegnparametre omfattede systolisk blodtryk (SBP), diastolisk blodtryk (DBP), hjertefrekvens (HR) og kropstemperatur. Antal deltagere med mindst én potentielt klinisk signifikant abnorm vitale tegn blev rapporteret som TEAE'er. Undersøgeren fastslog, om unormale vurderingsresultater var klinisk signifikante eller ikke klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i vurderingsresultater, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i lægebehandlingen.
Baseline op til 100 uger
Antal deltagere med mindst ét ​​unormalt fysisk undersøgelsesfund
Tidsramme: Baseline op til 100 uger
Fysiske undersøgelser, fuldstændige og korte, blev udført af efterforskeren, en lægeunderforsker eller en sygeplejerske (hvis autoriseret i staten eller provinsen til at udføre fysiske undersøgelser). Fuldstændige fysiske undersøgelser omfattede undersøgelse af det generelle udseende; hoved, ører, øjne, næse og hals; hjerte; lunger; bryst; mave; hud; lymfeknuder; og muskuloskeletale og neurologiske systemer. Antallet af deltagere med mindst én unormal fysisk undersøgelse blev rapporteret. Abnormitet i fysiske undersøgelser var baseret på efterforskerens skøn.
Baseline op til 100 uger
Antal deltagere med abnormiteter i elektrokardiogrammer (EKG'er) rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til 96 uger
Tolv-aflednings-EKG'er og Holter-EKG'er blev udført på et ensartet tidspunkt på dagen gennem hele undersøgelsen. Elektrokardiogrammer blev kun udført, efter at deltageren var i liggende stilling, hvilende og stille i minimum 15 minutter. EKG'et blev manuelt gennemgået og tolket af medicinsk kvalificeret personale. Antal deltagere med mindst én abnormitet i EKG'er blev rapporteret som TEAE'er.
Baseline op til 96 uger
Antal deltagere med abnormiteter i ekkokardiogrammer (ECHO) rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til 96 uger
Standard, 2-dimensionelle ECHO'er blev udført på et konsistent tidspunkt på dagen gennem hele undersøgelsen. Hjertefunktionshændelser omfattede kardiomegali, takykardi og dyspnø. ECHO blev gennemgået og fortolket af medicinsk kvalificeret personale. Antal deltagere med mindst én abnormitet i ECHO blev rapporteret som TEAE'er.
Baseline op til 96 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i dystrofinproteinniveauer kvantificeret ved Western Blot i uge 48 og 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 96
Ændring fra baseline i dystrofinproteinniveauer (i muskelbiopsiprøver) blev bestemt ved Western blot i uge 48 og 96 blev rapporteret. For hvert tidspunkt blev 2 vævsblokke analyseret ved Western blot, hver med 2 replikater af geler for at bestemme dystrofinniveauet sammenlignet med et sundt individ (Procent Normal). Blokgennemsnitsværdien fra 2 replikatgeler blev beregnet. Det samlede gennemsnit blev beregnet som middelværdien af ​​blokgennemsnitsværdierne. De samlede gennemsnitsværdier blev brugt til alle analyser. Hvis der kun var 1 gel tilgængelig for en blok, blev denne værdi brugt som blokgennemsnitsværdien.
Baseline, uge ​​48 og 96
Ændring fra baseline i dystrofinintensitetsniveauer bestemt af immunhistokemi (IHC) i uge 48 og 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 96
Ændring fra baseline i dystrofinintensitetsniveauer (i muskelbiopsiprøver) blev bestemt ved immunhistokemi i uge 48 og 96 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​48 og 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. april 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 4658-203

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger