Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av Eteplirsen for å behandle tidlig stadium Duchenne muskeldystrofi

31. desember 2020 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen etikett, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, effektiviteten og toleransen til Eteplirsen i tidlig stadium av Duchenne muskeldystrofi

Dette er en åpen studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, effekten og farmakokinetikken til eteplirsen hos pasienter med tidlig stadium Duchenne muskeldystrofi (DMD) som er mottakelige for ekson 51-hopping.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Sikkerhet, inkludert overvåking av uønskede hendelser og rutinemessige laboratorievurderinger, vil bli fulgt fortløpende for alle pasienter.

Klinisk effekt, inkludert funksjonstester og MR, vil bli vurdert ved regelmessige studiebesøk. Pasientene vil gjennomgå én baseline og én oppfølgingsmuskelbiopsi.

Populasjon og seriell PK vil bli samlet inn.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
33

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann 4-6 år.
  • Diagnose av DMD, genotypisk bekreftet.
  • Stabil dose orale kortikosteroider i minst 12 uker eller har ikke fått kortikosteroider på minst 12 uker.
  • Intakt høyre og venstre bicepsmuskulatur eller to alternative muskelgrupper i overarmen.
  • Foreldre som er villige til å gi samtykke og overholde studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av enhver farmakologisk behandling (annet enn kortikosteroider) innen 12 uker som kan ha en effekt på muskelstyrke eller funksjon (f.eks. veksthormon, anabole steroider).
  • Tidligere eller nåværende behandling med andre eksperimentelle behandlinger innen 12 uker eller deltakelse i andre kliniske studier innen 6 måneder.
  • Større operasjon innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet, eller planlagt operasjon under denne studien som ville forstyrre evnen til å utføre studieaktiviteter.
  • Tilstedeværelse av annen klinisk signifikant sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Åpen etikett
Omtrent 20 pasienter vil få ukentlige infusjoner av eteplirsen 30 mg/kg.
Legemiddel: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg vil bli administrert som en IV-infusjon en gang i uken i 96 uker.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Omtrent 20 pasienter med DMD som ikke kan hoppes over exon 51 vil bli observert i 96 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), alvorlige TEAEs og TEAEs som fører til seponering
Tidsramme: Baseline opptil 100 uker
Bivirkninger (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med studiemedisinen. Alvorlig bivirkning (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall: død; Livstruende hendelse; nødvendig eller langvarig innleggelse på sykehus; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. Uønskede bivirkninger ved behandling var hendelser som utviklet seg eller forverret seg i løpet av behandlingsperioden (definert som tiden fra første dose av studiemedikamentet og opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet [opptil 100 uker]) som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Baseline opptil 100 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline opptil 100 uker
Laboratorieparametre inkluderte hematologi, serumkjemi (SC), urinanalyse og koagulasjon. Antall deltakere med minst ett potensielt klinisk signifikant unormalt funn ble rapportert som TEAE. Etterforskeren fastslo om unormale vurderingsresultater var klinisk signifikante eller ikke klinisk signifikante. Klinisk signifikans ble definert som enhver variasjon i vurderingsresultater som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling.
Baseline opptil 100 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline opptil 100 uker
Vitale tegnparametere inkluderte systolisk blodtrykk (SBP), diastolisk blodtrykk (DBP), hjertefrekvens (HR) og kroppstemperatur. Antall deltakere med minst ett potensielt klinisk signifikant funn av unormale vitale tegn ble rapportert som TEAE. Etterforskeren fastslo om unormale vurderingsresultater var klinisk signifikante eller ikke klinisk signifikante. Klinisk signifikans ble definert som enhver variasjon i vurderingsresultater som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling.
Baseline opptil 100 uker
Antall deltakere med minst ett funn av unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline opptil 100 uker
Fysiske undersøkelser, fullstendige og korte, ble utført av etterforskeren, en underetterforsker av lege eller en sykepleier (hvis lisensiert i staten eller provinsen til å utføre fysiske undersøkelser). Fullstendige fysiske undersøkelser inkluderte undersøkelse av generelt utseende; hode, ører, øyne, nese og svelg; hjerte; lungene; bryst; mageregionen; hud; lymfeknuter; og muskel- og skjelett- og nevrologiske systemer. Antall deltakere med minst ett unormalt fysisk undersøkelsesfunn ble rapportert. Unormalitet i fysiske undersøkelser var basert på etterforskerens skjønn.
Baseline opptil 100 uker
Antall deltakere med abnormiteter i elektrokardiogrammer (EKG) rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline opptil 96 uker
Tolv-avlednings-EKG og Holter-EKG ble utført på et konsistent tidspunkt på dagen gjennom hele studien. Elektrokardiogrammer ble utført først etter at deltakeren var i liggende stilling, hvilende og stille i minimum 15 minutter. EKG ble manuelt gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell. Antall deltakere med minst én abnormitet i EKG ble rapportert som TEAE.
Baseline opptil 96 uker
Antall deltakere med abnormiteter i ekkokardiogrammer (ECHO) rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline opptil 96 uker
Standard, 2-dimensjonale ECHOer ble utført på et konsistent tidspunkt på dagen gjennom hele studien. Hjertefunksjonshendelser inkluderte kardiomegali, takykardi og dyspné. ECHO ble gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell. Antall deltakere med minst én abnormitet i ECHO ble rapportert som TEAE.
Baseline opptil 96 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i dystrofinproteinnivåer kvantifisert ved Western Blot ved uke 48 og 96
Tidsramme: Baseline, uke 48 og 96
Endring fra baseline i dystrofinproteinnivåer (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved Western blot ved uke 48 og 96 ble rapportert. For hvert tidspunkt ble 2 vevsblokker analysert med Western blot, hver med 2 replikater av geler for å bestemme dystrofinnivået sammenlignet med et friskt individ (prosent normal). Blokkegjennomsnittsverdien fra 2 replikatgeler ble beregnet. Det totale gjennomsnittet ble beregnet som gjennomsnittet av blokkmiddelverdiene. De samlede gjennomsnittsverdiene ble brukt for alle analyser. I tilfelle bare 1 gel var tilgjengelig for en blokk, ble denne verdien brukt som blokkgjennomsnittsverdi.
Baseline, uke 48 og 96
Endring fra baseline i dystrofinintensitetsnivåer bestemt av immunhistokjemi (IHC) ved uke 48 og 96
Tidsramme: Baseline, uke 48 og 96
Endring fra baseline i dystrofinintensitetsnivåer (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved immunhistokjemi ved uke 48 og 96 ble rapportert.
Baseline, uke 48 og 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. desember 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 4658-203

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger