Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biomechanické a morfologické změny v dystrofických svalech (MARCHE-DMD)

15. března 2018 aktualizováno: University Hospital, Brest

Určení biomechanických a morfologických faktorů, které ovlivňují děti s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), které ztrácejí schopnost chodit

Ztráta schopnosti chodit u mnoha dětí s DMD (Duchennova svalová dystrofie) je pejorativní událostí. Biomechanická a morfologická neznalost ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD je překážkou v reedukačních, farmakologických či chirurgických terapeutických cílech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Ztráta schopnosti chodit u mnoha dětí s DMD (Duchennova svalová dystrofie) je pejorativní událostí. Biomechanická a morfologická neznalost ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD je překážkou v reedukačních, farmakologických či chirurgických terapeutických cílech. Předpokládáme, že existují svalové charakteristiky a prediktivní parametry ztráty schopnosti chůze. Identifikace těchto potenciálních terapeutických cílů by zlepšila dohled a klinickou péči, ale také by vedla k budoucím klinickým a základním studiím.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Zatím nenabíráme
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
      • Le Mans, Francie, 72650
        • Zatím nenabíráme
        • CH Le Mans
        • Kontakt:
          • Denis Colin, Dr
          • Telefonní číslo: 02 43 51 72 67
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Denis Colin, Dr
      • Lyon, Francie, 63677
        • Nábor
        • CHU
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carole Vuillerot, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stéphanie Fontaine, Dr
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • CHU de Nantes
        • Kontakt:
          • Yann PEREON
          • Telefonní číslo: 02 40 08 36 17
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yann Pereon
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Raphaël GROSS
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Zatím nenabíráme
        • CHU
        • Kontakt:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
          • Telefonní číslo: 05 49 44 44 44
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
      • Rennes, Francie, 35033
        • Zatím nenabíráme
        • CHU
        • Kontakt:
          • Hélène Rauscent, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hélène Rauscent, Dr
      • Tours, Francie, 37044
        • Zatím nenabíráme
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
      • Vannes, Francie, 56017
        • Zatím nenabíráme
        • CHBA
        • Kontakt:
          • Hubert Journel, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hubert Journel, Dr
    • Brittanny
      • Brest, Brittanny, Francie, 29609
        • Nábor
        • CHRU
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sylvain Brochard, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sylviane Peudenier, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juliette ROPARS, Dr
    • North
      • Lille, North, Francie, 59037
        • Zatím nenabíráme
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Jean-Marie CUISSET, Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean-Marie CUISSET

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mladý muž nebo žena (5 až 17 let) s Duchennovou svalovou dystrofií (potvrzenou imunohistochemií na svalové biopsii a/nebo mutací dystrofinu potvrzenou molekulární biologií)
  • Čas více než 7 sekund na zkoušku 10 m a/nebo vzdálenost menší než 330 m na zkoušku chůze 6 minut. Tyto hodnoty jsou aktuálními ukazateli, které zahrnují děti se silným rizikem ztráty schopnosti chůze do 2 let.
  • Informování rodičů podepíše souhlas a/nebo informovaný souhlas dítěte

Kritéria vyloučení:

  • Nedávná ortopedická operace dolních končetin (6 měsíců)
  • Další přidružená chronická onemocnění, která mají vliv na chůzi
  • Kognitivní deficit nebo poruchy chování omezující pochopení studie
  • Děti, které mohou během studia využívat ATU (translarna ® nebo jiné).
  • Všechny kontraindikace MRI: kardiostimulátor nebo neurosenzorický stimulátor nebo implantabilní defibrilátor, neurochirurgické chlopně, kochleární implantát nebo feromagnetické implantáty v blízkosti nervových struktur, ortéza, kovové protézy, nespolupracující nebo rozrušení pacienti, pacienti s klaustrofobií, těhotné ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Děti s Duchennovou svalovou dystrofií

V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo. 2h30 (čas)

  • Měření síly nohou pomocí dynamometru
  • Měření funkce motoru
  • Test chůze 6 minut
  • Zkouška chůze 10 metrů
  • Analýza chůze: 3D záznam chůze
  • MRI svalů
Jiný: V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo
měření svalové síly nohou, motorické funkce, testování a analýza chůze (3D video záznam), RMI
Ostatní jména:
  • Musí být provedeno několik parametrů.
Jiný: Zdravé děti

V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo. 2h30 (čas)

  • Měření síly nohou pomocí dynamometru
  • Měření funkce motoru
  • Test chůze 6 minut
  • Zkouška chůze 10 metrů
  • Analýza chůze: 3D záznam chůze
  • MRI svalů
Jiný: V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo
měření svalové síly nohou, motorické funkce, testování a analýza chůze (3D video záznam), RMI
Ostatní jména:
  • Musí být provedeno několik parametrů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit biomechanické a morfologické prediktivní faktory ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD
Časové okno: 24 let
Stanovte biomechanické faktory (svalová atrofie, svalová síla, svalové smrštění) a morfologické (mastná infiltrace, kontraktilní partie, svalová geometrie) prediktivní pro ztrátu schopnosti chůze u dětí s DMD
24 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikujte ochabování svalů a jejich vliv na ztrátu síly a schopnosti chůze
Časové okno: 24 let
Identifikujte chřadnutí svalů a jejich důsledky při ztrátě síly a chůze. To bude možné díky prediktivní analýze a evoluční analýze MRI a síly před a po ztrátě schopnosti chůze
24 let
Biomechanická evoluční data shromážděná během posledních 2 let chůze
Časové okno: 24 let
Biomechanická evoluční data shromážděná během posledních 2 let chůze opakováním analýzy chůze až do ztráty schopnosti chůze.
24 let
Stanovte vztah mezi parametry chůze a morfologickými anomáliemi vychrtlého těla
Časové okno: 24 let
Stanovte vztah mezi parametry chůze a morfologickými anomáliemi vychrtlého těla (svalová atrofie, mastná infiltrace, kontraktilní svalová partie, trojrozměrné morfologické parametry) provedením korelační analýzy
24 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Brest

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MARCHE-DMD

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení