Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cambiamenti biomeccanici e morfologici nel muscolo distrofico (MARCHE-DMD)

15 marzo 2018 aggiornato da: University Hospital, Brest

Determinazione dei fattori biomeccanici e morfologici che colpiscono i bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno perso la capacità di camminare

La perdita della capacità di camminare in molti bambini con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) è un evento peggiorativo. L'ignoranza biomeccanica e morfologica circa la perdita della capacità di deambulazione nei bambini con DMD rappresenta un ostacolo nei bersagli terapeutici rieducativi, farmacologici o chirurgici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La perdita della capacità di camminare in molti bambini con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) è un evento peggiorativo. L'ignoranza biomeccanica e morfologica circa la perdita della capacità di deambulazione nei bambini con DMD rappresenta un ostacolo nei bersagli terapeutici rieducativi, farmacologici o chirurgici. Supponiamo che esistano caratteristiche muscolari e parametri predittivi della perdita della deambulazione. L'identificazione di questi potenziali bersagli terapeutici migliorerebbe la sorveglianza e l'assistenza clinica, ma guiderebbe anche futuri studi clinici e fondamentali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU
        • Contatto:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
        • Investigatore principale:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
      • Le Mans, Francia, 72650
        • Non ancora reclutamento
        • CH Le Mans
        • Contatto:
          • Denis Colin, Dr
          • Numero di telefono: 02 43 51 72 67
        • Investigatore principale:
          • Denis Colin, Dr
      • Lyon, Francia, 63677
        • Reclutamento
        • CHU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carole Vuillerot, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Stéphanie Fontaine, Dr
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes
        • Contatto:
          • Yann PEREON
          • Numero di telefono: 02 40 08 36 17
        • Investigatore principale:
          • Yann Pereon
        • Sub-investigatore:
          • Raphaël GROSS
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Non ancora reclutamento
        • CHU
        • Contatto:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
          • Numero di telefono: 05 49 44 44 44
        • Investigatore principale:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
      • Rennes, Francia, 35033
        • Non ancora reclutamento
        • CHU
        • Contatto:
          • Hélène Rauscent, Dr
        • Investigatore principale:
          • Hélène Rauscent, Dr
      • Tours, Francia, 37044
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU
        • Contatto:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
        • Investigatore principale:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
      • Vannes, Francia, 56017
        • Non ancora reclutamento
        • CHBA
        • Contatto:
          • Hubert Journel, Dr
        • Investigatore principale:
          • Hubert Journel, Dr
    • Brittanny
      • Brest, Brittanny, Francia, 29609
        • Reclutamento
        • CHRU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvain Brochard, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Sylviane Peudenier, Dr
        • Investigatore principale:
          • Juliette ROPARS, Dr
    • North
      • Lille, North, Francia, 59037
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU
        • Contatto:
          • Jean-Marie CUISSET, Dr
        • Investigatore principale:
          • Jean-Marie CUISSET

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Giovane uomo o donna (da 5 a 17 anni) con distrofia muscolare di Duchenne (confermata da immunoistochimia sulla biopsia muscolare e/o mutazione nella distrofina confermata da biologia molecolare)
  • Tempo superiore a 7 secondi per il test di 10 m e/o distanza inferiore a 330 m per il test del cammino di 6 minuti. Questi valori sono marcatori recenti per includere i bambini con un forte rischio di perdita della capacità di camminare in 2 anni.
  • Segno di consenso informato dei genitori e/o consenso informato dei figli

Criteri di esclusione:

  • Chirurgia ortopedica recente degli arti inferiori (6 mesi)
  • Altre malattie croniche associate, che hanno un impatto sulla deambulazione
  • Deficit cognitivo o disturbi del comportamento che limitano la comprensione dello studio
  • Bambini che possono beneficiare di ATU (translarna ® o altro) durante lo studio
  • Tutte le controindicazioni alla risonanza magnetica: pacemaker o stimolatore neurosensoriale o defibrillatore impiantabile, valvole neurochirurgiche, impianto cocleare o impianti ferromagnetici in prossimità di strutture nervose, tutore, protesi metalliche, pazienti non collaboranti o agitati, paziente claustrofobico, donna incinta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio. Per 2h30 (tempo)

  • Misurazione della forza delle gambe mediante un dinamometro
  • Misurazione della funzione motoria
  • Prova di camminata 6 minuti
  • Prova di camminata 10 metri
  • Analisi del cammino: registrazione 3D del cammino
  • Risonanza magnetica muscolare
Altro: Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio
misure di forza muscolare delle gambe, funzione motoria, test e analisi del cammino (registrazione video 3D), RMI
Altri nomi:
  • È necessario eseguire diversi parametri.
Altro: Bambini sani

Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio. Per 2h30 (tempo)

  • Misurazione della forza delle gambe mediante un dinamometro
  • Misurazione della funzione motoria
  • Prova di camminata 6 minuti
  • Prova di camminata 10 metri
  • Analisi del cammino: registrazione 3D del cammino
  • Risonanza magnetica muscolare
Altro: Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio
misure di forza muscolare delle gambe, funzione motoria, test e analisi del cammino (registrazione video 3D), RMI
Altri nomi:
  • È necessario eseguire diversi parametri.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare i fattori predittivi biomeccanici e morfologici della perdita della capacità di camminare dei bambini con DMD
Lasso di tempo: 24 anni
Determinare i fattori biomeccanici (atrofia muscolare, forza muscolare, restringimento muscolare) e morfologici (infiltrazione grassa, porzione contrattile, geometria muscolare) predittivi della perdita della capacità di deambulazione dei bambini con DMD
24 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare l'atrofia muscolare e la loro implicazione nella perdita di forza e nella capacità di camminare
Lasso di tempo: 24 anni
Identificare l'atrofia muscolare e la loro implicazione nella perdita di forza e nel camminare. Ciò sarà reso possibile grazie all'analisi predittiva e all'analisi evolutiva della risonanza magnetica e della forza prima e dopo la perdita della capacità di camminare
24 anni
Dati evolutivi biomeccanici raccolti durante gli ultimi 2 anni di cammino
Lasso di tempo: 24 anni
Dati evolutivi biomeccanici raccolti durante gli ultimi 2 anni di deambulazione dalla ripetizione dell'analisi della deambulazione fino alla perdita della capacità di deambulazione.
24 anni
Stabilire la relazione tra i parametri della deambulazione e le anomalie morfologiche del corpo magro
Lasso di tempo: 24 anni
Stabilire la relazione tra i parametri della deambulazione e le anomalie morfologiche del corpo magro (Atrofia muscolare, infiltrazione grassa, porzione muscolare contrattile, parametri morfologici tridimensionali) facendo analisi di correlazione
24 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Brest

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2015

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MARCHE-DMD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni