Biomechanické a morfologické změny v dystrofických svalech (MARCHE-DMD)
15. března 2018 aktualizováno: University Hospital, Brest
Určení biomechanických a morfologických faktorů, které ovlivňují děti s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), které ztrácejí schopnost chodit
Ztráta schopnosti chodit u mnoha dětí s DMD (Duchennova svalová dystrofie) je pejorativní událostí.
Biomechanická a morfologická neznalost ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD je překážkou v reedukačních, farmakologických či chirurgických terapeutických cílech.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Ztráta schopnosti chodit u mnoha dětí s DMD (Duchennova svalová dystrofie) je pejorativní událostí.
Biomechanická a morfologická neznalost ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD je překážkou v reedukačních, farmakologických či chirurgických terapeutických cílech.
Předpokládáme, že existují svalové charakteristiky a prediktivní parametry ztráty schopnosti chůze.
Identifikace těchto potenciálních terapeutických cílů by zlepšila dohled a klinickou péči, ale také by vedla k budoucím klinickým a základním studiím.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
50
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- Zatím nenabíráme
- CHRU
-
Kontakt:
- Julien DURIGNEUX, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Julien DURIGNEUX, Dr
-
Le Mans, Francie, 72650
- Zatím nenabíráme
- CH Le Mans
-
Kontakt:
- Denis Colin, Dr
- Telefonní číslo: 02 43 51 72 67
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Denis Colin, Dr
-
Lyon, Francie, 63677
- Nábor
- CHU
-
Kontakt:
- Carole Vuillerot, Dr
- Telefonní číslo: 07 89 22 02 92
- E-mail: carole.vuillerot@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carole Vuillerot, Dr
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stéphanie Fontaine, Dr
-
Nantes, Francie, 44093
- Nábor
- CHU de Nantes
-
Kontakt:
- Yann PEREON
- Telefonní číslo: 02 40 08 36 17
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yann Pereon
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Raphaël GROSS
-
Poitiers, Francie, 86021
- Zatím nenabíráme
- CHU
-
Kontakt:
- Karoline LODE-KOLZ, Dr
- Telefonní číslo: 05 49 44 44 44
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karoline LODE-KOLZ, Dr
-
Rennes, Francie, 35033
- Zatím nenabíráme
- CHU
-
Kontakt:
- Hélène Rauscent, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hélène Rauscent, Dr
-
Tours, Francie, 37044
- Zatím nenabíráme
- CHRU
-
Kontakt:
- Emmanuelle Lagrue, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Emmanuelle Lagrue, Dr
-
Vannes, Francie, 56017
- Zatím nenabíráme
- CHBA
-
Kontakt:
- Hubert Journel, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hubert Journel, Dr
-
-
Brittanny
-
Brest, Brittanny, Francie, 29609
- Nábor
- CHRU
-
Kontakt:
- Sylvain Brochard, Dr
- Telefonní číslo: 02 98 22 31 52
- E-mail: sylvain.brochard@chu-brest.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sylvain Brochard, Dr
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Sylviane Peudenier, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juliette ROPARS, Dr
-
-
North
-
Lille, North, Francie, 59037
- Zatím nenabíráme
- CHRU
-
Kontakt:
- Jean-Marie CUISSET, Dr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jean-Marie CUISSET
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mladý muž nebo žena (5 až 17 let) s Duchennovou svalovou dystrofií (potvrzenou imunohistochemií na svalové biopsii a/nebo mutací dystrofinu potvrzenou molekulární biologií)
- Čas více než 7 sekund na zkoušku 10 m a/nebo vzdálenost menší než 330 m na zkoušku chůze 6 minut. Tyto hodnoty jsou aktuálními ukazateli, které zahrnují děti se silným rizikem ztráty schopnosti chůze do 2 let.
- Informování rodičů podepíše souhlas a/nebo informovaný souhlas dítěte
Kritéria vyloučení:
- Nedávná ortopedická operace dolních končetin (6 měsíců)
- Další přidružená chronická onemocnění, která mají vliv na chůzi
- Kognitivní deficit nebo poruchy chování omezující pochopení studie
- Děti, které mohou během studia využívat ATU (translarna ® nebo jiné).
- Všechny kontraindikace MRI: kardiostimulátor nebo neurosenzorický stimulátor nebo implantabilní defibrilátor, neurochirurgické chlopně, kochleární implantát nebo feromagnetické implantáty v blízkosti nervových struktur, ortéza, kovové protézy, nespolupracující nebo rozrušení pacienti, pacienti s klaustrofobií, těhotné ženy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Děti s Duchennovou svalovou dystrofií
V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo. 2h30 (čas)
|
měření svalové síly nohou, motorické funkce, testování a analýza chůze (3D video záznam), RMI
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Zdravé děti
V této studii nebyl použit žádný lék ani žádné placebo. 2h30 (čas)
|
měření svalové síly nohou, motorické funkce, testování a analýza chůze (3D video záznam), RMI
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovit biomechanické a morfologické prediktivní faktory ztráty schopnosti chůze u dětí s DMD
Časové okno: 24 let
|
Stanovte biomechanické faktory (svalová atrofie, svalová síla, svalové smrštění) a morfologické (mastná infiltrace, kontraktilní partie, svalová geometrie) prediktivní pro ztrátu schopnosti chůze u dětí s DMD
|
24 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikujte ochabování svalů a jejich vliv na ztrátu síly a schopnosti chůze
Časové okno: 24 let
|
Identifikujte chřadnutí svalů a jejich důsledky při ztrátě síly a chůze.
To bude možné díky prediktivní analýze a evoluční analýze MRI a síly před a po ztrátě schopnosti chůze
|
24 let
|
|
Biomechanická evoluční data shromážděná během posledních 2 let chůze
Časové okno: 24 let
|
Biomechanická evoluční data shromážděná během posledních 2 let chůze opakováním analýzy chůze až do ztráty schopnosti chůze.
|
24 let
|
|
Stanovte vztah mezi parametry chůze a morfologickými anomáliemi vychrtlého těla
Časové okno: 24 let
|
Stanovte vztah mezi parametry chůze a morfologickými anomáliemi vychrtlého těla (svalová atrofie, mastná infiltrace, kontraktilní svalová partie, trojrozměrné morfologické parametry) provedením korelační analýzy
|
24 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
16. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. března 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2018
Naposledy ověřeno
1. března 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MARCHE-DMD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .