Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Biomekaniske og morfologiske ændringer i dystrofisk muskel (MARCHE-DMD)

15. marts 2018 opdateret af: University Hospital, Brest

Bestemmelse af biomekaniske og morfologiske faktorer, der påvirker børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som mister evnen til at gå

Tabet af evnen til at gå hos mange børn med DMD (Duchenne muskeldystrofi) er en nedsættende begivenhed. Biomekanisk og morfologisk uviden om tab af gangevne hos børn med DMD er en hindring i genopdragende, farmakologiske eller kirurgiske terapeutiske mål.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Tabet af evnen til at gå hos mange børn med DMD (Duchenne muskeldystrofi) er en nedsættende begivenhed. Biomekanisk og morfologisk uviden om tab af gangevne hos børn med DMD er en hindring i genopdragende, farmakologiske eller kirurgiske terapeutiske mål. Vi antager, at der er muskulære karakteristika og forudsigelige parametre for tab af gangevne. Identifikationen af ​​disse potentielle terapeutiske mål ville forbedre overvågningen og den kliniske pleje, men ville også vejlede fremtidige kliniske og grundlæggende forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Julien DURIGNEUX, Dr
      • Le Mans, Frankrig, 72650
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CH Le Mans
        • Kontakt:
          • Denis Colin, Dr
          • Telefonnummer: 02 43 51 72 67
        • Ledende efterforsker:
          • Denis Colin, Dr
      • Lyon, Frankrig, 63677
        • Rekruttering
        • CHU
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carole Vuillerot, Dr
        • Underforsker:
          • Stéphanie Fontaine, Dr
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes
        • Kontakt:
          • Yann PEREON
          • Telefonnummer: 02 40 08 36 17
        • Ledende efterforsker:
          • Yann Pereon
        • Underforsker:
          • Raphaël GROSS
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU
        • Kontakt:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
          • Telefonnummer: 05 49 44 44 44
        • Ledende efterforsker:
          • Karoline LODE-KOLZ, Dr
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU
        • Kontakt:
          • Hélène Rauscent, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Hélène Rauscent, Dr
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanuelle Lagrue, Dr
      • Vannes, Frankrig, 56017
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHBA
        • Kontakt:
          • Hubert Journel, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Hubert Journel, Dr
    • Brittanny
      • Brest, Brittanny, Frankrig, 29609
        • Rekruttering
        • CHRU
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sylvain Brochard, Dr
        • Underforsker:
          • Sylviane Peudenier, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Juliette ROPARS, Dr
    • North
      • Lille, North, Frankrig, 59037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU
        • Kontakt:
          • Jean-Marie CUISSET, Dr
        • Ledende efterforsker:
          • Jean-Marie CUISSET

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ung mand eller kvinde (5 til 17 år) med Duchenne muskeldystrofi (bekræftet af immunhistokimi på muskelbiopsien og/eller mutation i dystrofinen bekræftet af molekylærbiologi)
  • Tid mere end 7 sekunder til test af 10 m og/eller afstand mindre end 330 m til gangtest på 6 minutter. Disse værdier er nyere markører for at inkludere børn med en stærk risiko for tab af gangevne om 2 år.
  • Forældre informere tegn samtykke og / eller barn informere samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Nylig ortopædisk operation af underekstremiteterne (6 måneder)
  • Anden kronisk sygdom forbundet, som har en indvirkning på gang
  • Kognitiv mangel eller adfærdsforstyrrelser, der begrænser forståelsen af ​​undersøgelsen
  • Børn, der kan få gavn af ATU (translarna ® eller andet) under studiet
  • Alle MR-kontradikationer: pacemaker eller neurosensorisk stimulator eller implanterbar defibrillator, neurokirurgiske ventiler, cochleaimplantat eller ferromagnetiske implantater nær nervøse strukturer, skinner, metalliske proteser, ikke samarbejdsvillige eller ophidsede patienter, klaustrofobisk patient, gravid kvinde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Duchenne muskeldystrofi børn

Intet lægemiddel og ingen placebo blev brugt i denne undersøgelse. For 2h30 (tid)

  • Måling af benstyrke ved hjælp af et dynamometer
  • Måling af motorens funktion
  • Gangtest 6 minutter
  • Gangtest 10 meter
  • Ganganalyse: 3D-optagelse af gang
  • Muskel MR
Andet: Intet lægemiddel og ingen placebo blev brugt i denne undersøgelse
mål for muskelstyrke i ben, motorisk funktion, gangtest og analyse (3D-videooptagelse), RMI
Andre navne:
  • Der skal udføres flere parametre.
Andet: Sunde børn

Intet lægemiddel og ingen placebo blev brugt i denne undersøgelse. For 2h30 (tid)

  • Måling af benstyrke ved hjælp af et dynamometer
  • Måling af motorens funktion
  • Gangtest 6 minutter
  • Gangtest 10 meter
  • Ganganalyse: 3D-optagelse af gang
  • Muskel MR
Andet: Intet lægemiddel og ingen placebo blev brugt i denne undersøgelse
mål for muskelstyrke i ben, motorisk funktion, gangtest og analyse (3D-videooptagelse), RMI
Andre navne:
  • Der skal udføres flere parametre.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem biomekaniske og morfologiske prædiktive faktorer for tab af gangevne hos børn med DMD
Tidsramme: 24 år
Bestem de biomekaniske faktorer (muskulær atrofi, muskelstyrke, muskelsvind) og morfologiske (fedtet infiltration, kontraktil del, muskulær geometri), der forudsiger tabet af gangevnen hos børn med DMD
24 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identificer muskelsvinden og deres betydning for tabet af styrke og gangevnen
Tidsramme: 24 år
Identificer muskelsvinden og deres betydning for tab af styrke og gang. Dette vil blive gjort muligt takket være den forudsigende analyse og den evolutionære analyse af MR og styrke før og efter tab af gangevne
24 år
Biomekaniske evolutionære data indsamlet i løbet af de sidste 2 års gang
Tidsramme: 24 år
Biomekaniske evolutionære data indsamlet i løbet af de sidste 2 års gang ved gentagelse af analysen af ​​gang indtil tabet af gangevnen.
24 år
Etabler forholdet mellem parametrene for at gå og den magre krops morfologiske anomalier
Tidsramme: 24 år
Etabler forholdet mellem parametrene for gang og den magre krops morfologiske anomalier (muskulær atrofi, fedtet infiltration, kontraktil muskulær del, tredimensionelle morfologiske parametre) ved at lave korrelationsanalyse
24 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Brest

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MARCHE-DMD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger