Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie léčby faktorem IX a komplikací (B-Natural)

20. května 2021 aktualizováno: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Tato studie bude zkoumat dvě skupiny subjektů s nedostatkem faktoru IX (FIX): 1) ti, kteří mají v současnosti nebo v anamnéze inhibitory FIX, a; 2) skupiny dvou nebo více postižených bratrů, s inhibitory nebo bez nich. Celkovým cílem je charakterizovat studijní skupiny z hlediska jejich anamnézy, vzorců krvácení, péče o ně, kvality života a komplikací včetně rozvoje kloubních onemocnění, inhibičních protilátek proti FIX, využití indukce imunitní tolerance (ITI) a výsledek.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hemofilie B, deficit FIX, je druhým nejčastějším typem hemofilie, vyskytuje se asi u jednoho z 25 000 narozených mužů. Toto onemocnění je v některých ohledech složitější než hemofilie A a je méně dobře pochopeno. Rozdíly zahrnují nižší výskyt a větší riziko nežádoucích účinků léčby, například alergických reakcí a onemocnění ledvin. Tato studie bude zkoumat dvě skupiny subjektů s deficitem FIX – ty, kteří mají v současnosti nebo v anamnéze inhibitory FIX, a skupiny dvou nebo více postižených bratrů, s inhibitory nebo bez nich. Celkovým cílem je charakterizovat studovanou skupinu z hlediska jejich anamnézy, vzorců krvácení, péče o ně, kvality života a komplikací včetně vývoje inhibičních protilátek proti FIX, alergií, onemocnění ledvin a kloubů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
550

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace zahrnuje skupiny dvou nebo více postižených bratrů s anamnézou inhibitorů nebo bez nich, kteří sdílejí (d) jednoho nebo oba biologické rodiče; a jednotlivci s anamnézou inhibitoru. Většina postižených bratrských párů nebude mít žádný inhibitor a bude sloužit jako kontrolní skupina pro ty, kteří mají inhibitory. Studie je otevřena subjektům s mírnou (0,05-0,40 IU/ml), střední (0,01-<0,05 IU/ml) nebo závažný (<0,01 IU/ml) nedostatek FIX. Zúčastnit se mohou ženy splňující kritéria způsobilosti. Neexistují žádné spodní ani horní věkové hranice. Typ léčby, režim, dávkování a použitý produkt(y) jsou na uvážení zkoušejícího.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Od subjektu nebo jeho právně přijatelného zástupce byl získán souhlas schválený příslušnou institucionální kontrolní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC).

  2. Subjekt má nedostatek A

    • Je součástí postiženého bratrského páru/skupiny, která se také zapíše; A/NEBO
    • Má současný nebo historický inhibitor definovaný jako >0,6 jednotek Bethesda (BU)

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má jinou vrozenou poruchu krvácení
  2. Subjekt je nosičem hemofilie B s hladinou faktoru >0,40 IU/ml

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inhibiční protilátky
Časové okno: Základní linie
Současné nebo anamnéza inhibitorů
Základní linie
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 6 měsíců
Celkově a podle místa krvácení
6 měsíců
Společné hodnocení
Časové okno: Základní linie
Rozsah pohybu
Základní linie
Poruchy ledvin
Časové okno: 6 měsíců
Hlášený subjekt a rodinná anamnéza onemocnění ledvin
6 měsíců
Dodržování léčby hemofilie
Časové okno: Základní linie
Schválená škála dodržování režimu léčby hemofilie – profylaxe (VERITAS-Pro), škála dodržování režimu validované léčby hemofilie – PRN (VERITAS-PRN)
Základní linie
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: Základní linie
Evropská kvalita života – 5 dimenzí (EQ5D)
Základní linie
Neinhibiční protilátky
Časové okno: Základní linie
Měřeno v centrální laboratoři
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Využití faktoru IX
Časové okno: 6 měsíců
Historie léčby s náhradou FIX
6 měsíců
Počet hospitalizací
Časové okno: 6 měsíců
Hospitalizace hlášené během 6měsíčního období sledování
6 měsíců
Počet chirurgických zákroků
Časové okno: 6 měsíců
Chirurgické výkony hlášené během 6měsíčního období sledování
6 měsíců
počet dnů zameškaných ve škole nebo v práci
Časové okno: 6 měsíců
Zameškané dny ve škole nebo v práci během 6měsíčního sledovacího období
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Skane University Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Ředitel studie: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Ředitel studie: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Vrchní vyšetřovatel: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Vrchní vyšetřovatel: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Vrchní vyšetřovatel: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Vrchní vyšetřovatel: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Vrchní vyšetřovatel: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Vrchní vyšetřovatel: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Vrchní vyšetřovatel: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Vrchní vyšetřovatel: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Vrchní vyšetřovatel: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Vrchní vyšetřovatel: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Vrchní vyšetřovatel: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Vrchní vyšetřovatel: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Vrchní vyšetřovatel: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Vrchní vyšetřovatel: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Vrchní vyšetřovatel: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Vrchní vyšetřovatel: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Vrchní vyšetřovatel: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B-Natural

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení