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Studio sulla storia naturale del trattamento e delle complicanze del fattore IX (B-Natural)

20 maggio 2021 aggiornato da: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Questo studio esaminerà due gruppi di soggetti con carenza di fattore IX (FIX): 1) quelli con una storia o una storia di inibitori di FIX, e; 2) gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza inibitori. L'obiettivo generale è quello di caratterizzare i gruppi di studio in termini di anamnesi, modelli di sanguinamento, cura, qualità della vita e complicanze compreso lo sviluppo di malattie articolari, anticorpi inibitori di FIX, uso dell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) e risultato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'emofilia B, deficit di FIX, è il secondo tipo più comune di emofilia, che si verifica in circa uno su 25.000 nati maschi. Questa malattia è per certi versi più complessa dell'emofilia A ed è meno ben compresa. Le differenze includono una minore incidenza e un maggior rischio di effetti collaterali al trattamento, ad esempio reazioni allergiche e malattie renali. Questo studio esaminerà due gruppi di soggetti con deficit di FIX: quelli con una storia o una storia di inibitori di FIX e gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza inibitori. L'obiettivo generale è caratterizzare il gruppo di studio in termini di anamnesi, modelli di sanguinamento, cura, qualità della vita e complicanze, incluso lo sviluppo di anticorpi inibitori contro FIX, allergie, malattie renali e articolari.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
550

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione include gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza una storia di inibitori, che condividono (d) uno o entrambi i genitori biologici; e individui con una storia di un inibitore. La maggior parte delle coppie di fratelli affetti sarà concorde per nessun inibitore e fungerà da gruppo di controllo per quelli con inibitori. Lo studio è aperto a soggetti con lieve (0,05-0,40 UI/mL), moderato (0,01-<0,05 IU/mL) o grave (<0,01 IU/mL) deficit di FIX. Possono partecipare le donne che soddisfano i criteri di ammissibilità. Non ci sono limiti di età inferiori o superiori. Tipo di trattamento, regime, dosaggio e prodotto/i utilizzato/i sono a discrezione dello sperimentatore.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. È stato ottenuto dal soggetto o dal suo rappresentante legalmente riconosciuto il consenso approvato dall'apposito Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)

  2. Il soggetto ha un deficit di FIX AND

    • Fa parte di una coppia/gruppo di fratelli interessati che si iscriveranno anch'essi; E/O
    • Ha una presenza o una storia di inibitore, definita come >0,6 unità Bethesda (BU)

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha un altro disturbo emorragico congenito
  2. Il soggetto è un portatore di emofilia B con livello di fattore >0,40 UI/mL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Anticorpi inibitori
Lasso di tempo: Linea di base
Attuale o storia di inibitori
Linea di base
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 6 mesi
Globale e per sito di sanguinamento
6 mesi
Valutazione congiunta
Lasso di tempo: Linea di base
Gamma di movimento
Linea di base
Patologie renali
Lasso di tempo: 6 mesi
Soggetto segnalato e storia familiare di malattia renale
6 mesi
Aderenza al trattamento dell'emofilia
Lasso di tempo: Linea di base
Scala convalidata di aderenza al trattamento per l'emofilia--Profilassi (VERITAS-Pro), Scala convalidata di aderenza al trattamento per l'emofilia - PRN (VERITAS-PRN)
Linea di base
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Linea di base
Qualità della vita europea - 5 dimensioni (EQ5D)
Linea di base
Anticorpi non inibitori
Lasso di tempo: Linea di base
Misurato presso il laboratorio centrale
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo del fattore IX
Lasso di tempo: 6 mesi
Cronologia del trattamento con sostituzione FIX
6 mesi
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: 6 mesi
Ricoveri segnalati durante il periodo di follow-up di 6 mesi
6 mesi
Numero di interventi chirurgici
Lasso di tempo: 6 mesi
Procedure chirurgiche riportate durante il periodo di follow-up di 6 mesi
6 mesi
numero di giorni persi da scuola o dal lavoro
Lasso di tempo: 6 mesi
Giorni persi da scuola o dal lavoro durante il periodo di follow-up di 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Skane University Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Direttore dello studio: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Direttore dello studio: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Investigatore principale: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Investigatore principale: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Investigatore principale: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Investigatore principale: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Investigatore principale: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Investigatore principale: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Investigatore principale: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Investigatore principale: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Investigatore principale: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Investigatore principale: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Investigatore principale: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Investigatore principale: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Investigatore principale: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Investigatore principale: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Investigatore principale: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Investigatore principale: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Investigatore principale: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Investigatore principale: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Investigatore principale: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Investigatore principale: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Investigatore principale: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Investigatore principale: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • B-Natural

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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