Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af faktor IX-behandling og komplikationer (B-Natural)

20. maj 2021 opdateret af: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Denne undersøgelse vil undersøge to grupper af forsøgspersoner med faktor IX (FIX) mangel: 1) dem med en nuværende eller historie med hæmmere af FIX, og; 2) grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden inhibitorer. Det overordnede mål er at karakterisere undersøgelsesgrupperne med hensyn til deres sygehistorie, deres blødningsmønstre, deres pleje, livskvalitet og komplikationer, herunder udvikling af ledsygdomme, hæmmende antistoffer mod FIX, brug af immuntolerance-induktion (ITI) og resultat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B, FIX-mangel, er den næsthyppigste type hæmofili, der forekommer hos omkring én ud af 25.000 mandlige fødsler. Denne sygdom er på nogle måder mere kompleks end hæmofili A og er mindre godt forstået. Forskellene omfatter en lavere forekomst og en større risiko for bivirkninger til behandlingen, for eksempel allergiske reaktioner og nyresygdom. Denne undersøgelse vil undersøge to grupper af forsøgspersoner med FIX-mangel - dem med en aktuel eller historie med inhibitorer til FIX, og grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden inhibitorer. Det overordnede mål er at karakterisere undersøgelsesgruppen med hensyn til deres sygehistorie, deres blødningsmønstre, deres pleje, livskvalitet og komplikationer, herunder udvikling af hæmmende antistoffer mod FIX, allergier, nyre- og ledsygdomme.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
550

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen omfatter grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden en historie med inhibitorer, som deler(d) en eller begge biologiske forældre; og personer med en historie med en inhibitor. De fleste berørte broderpar vil være konkordant for ingen inhibitor og vil fungere som en kontrolgruppe for dem med inhibitorer. Undersøgelsen er åben for forsøgspersoner med mild (0,05-0,40 IE/mL), moderat (0,01-<0,05) IE/ml), eller alvorlig (<0,01 IE/ml) FIX-mangel. Kvinder, der opfylder berettigelseskriterierne, kan deltage. Der er ingen nedre eller øvre aldersgrænser. Behandlingstype, regime, dosering og anvendte produkt(er) er efter investigatorens skøn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Et samtykke godkendt af det relevante Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) er opnået fra forsøgspersonen eller dennes juridisk acceptable repræsentant

  2. Emnet har FIX-mangel OG

    • Er en del af et berørt broderpar/-gruppe, som også vil tilmelde sig; OG/ELLER
    • Har en aktuel eller historie med inhibitor, defineret som >0,6 Bethesda-enheder (BU)

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har en anden medfødt blødningsforstyrrelse
  2. Forsøgspersonen er bærer af hæmofili B med faktorniveau >0,40 IE/ml

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmmende antistoffer
Tidsramme: Baseline
Nuværende eller historie med inhibitorer
Baseline
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: 6 måneder
Samlet set og efter blødningssted
6 måneder
Fælles vurdering
Tidsramme: Baseline
Bevægelsesområde
Baseline
Nyrelidelser
Tidsramme: 6 måneder
Rapporteret forsøgsperson og familiehistorie med nyresygdom
6 måneder
Overholdelse af hæmofilibehandling
Tidsramme: Baseline
Valideret hæmofili regimen behandlings overholdelsesskala - Profylakse (VERITAS-Pro), valideret hæmofili regimen behandlings overholdelsesskala - PRN (VERITAS-PRN)
Baseline
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline
Europæisk livskvalitet - 5 dimensioner (EQ5D)
Baseline
Ikke-hæmmende antistoffer
Tidsramme: Baseline
Målt på centralt laboratorium
Baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktor IX brug
Tidsramme: 6 måneder
Behandlingshistorie med FIX-erstatning
6 måneder
Antal indlæggelser
Tidsramme: 6 måneder
Indlæggelser rapporteret i løbet af 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder
Antal kirurgiske indgreb
Tidsramme: 6 måneder
Kirurgiske procedurer rapporteret i løbet af 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder
antal udeblevne dage fra skole eller arbejde
Tidsramme: 6 måneder
Udeladte dage fra skole eller arbejde i 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Skane University Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Studieleder: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Studieleder: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Ledende efterforsker: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Ledende efterforsker: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Ledende efterforsker: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Ledende efterforsker: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Ledende efterforsker: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Ledende efterforsker: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Ledende efterforsker: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Ledende efterforsker: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Ledende efterforsker: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Ledende efterforsker: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Ledende efterforsker: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Ledende efterforsker: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Ledende efterforsker: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Ledende efterforsker: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Ledende efterforsker: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Ledende efterforsker: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Ledende efterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Ledende efterforsker: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Ledende efterforsker: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Ledende efterforsker: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Ledende efterforsker: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Ledende efterforsker: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2019

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juli 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • B-Natural

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger