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Naturhistorische Untersuchung der Behandlung und Komplikationen von Faktor IX (B-Natural)

20. Mai 2021 aktualisiert von: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit Faktor IX (FIX)-Mangel untersucht: 1) diejenigen mit aktuellen oder früheren Inhibitoren von FIX und; 2) Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren. Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppen im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen einschließlich der Entwicklung von Gelenkerkrankungen, inhibitorischen Antikörpern gegen FIX und der Verwendung von Immuntoleranzinduktion (ITI) zu charakterisieren. und Ergebnis.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie B, FIX-Mangel, ist die zweithäufigste Form der Hämophilie und tritt bei etwa einem von 25.000 männlichen Geburten auf. Diese Krankheit ist in mancher Hinsicht komplexer als Hämophilie A und weniger gut verstanden. Zu den Unterschieden gehören eine geringere Inzidenz und ein höheres Risiko von Nebenwirkungen der Behandlung, zum Beispiel allergische Reaktionen und Nierenerkrankungen. In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit FIX-Mangel untersucht – diejenigen, die aktuell oder in der Vergangenheit FIX-Inhibitoren hatten, und Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren. Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppe im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen, einschließlich der Entwicklung hemmender Antikörper gegen FIX, Allergien, Nieren- und Gelenkerkrankungen, zu charakterisieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
550

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Bevölkerung umfasst Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern mit oder ohne Vorgeschichte von Inhibitoren, die einen oder beide leiblichen Elternteile haben; und Personen mit einer Vorgeschichte eines Inhibitors. Die meisten betroffenen Bruderpaare werden ohne Inhibitor konkordant sein und als Kontrollgruppe für diejenigen mit Inhibitoren dienen. Die Studie ist offen für Probanden mit leichter (0,05–0,40 IU/ml), mittelschwerer (0,01–<0,05). IU/ml) oder schwerer (<0,01 IU/ml) FIX-Mangel. Teilnehmen können Frauen, die die Zulassungskriterien erfüllen. Es gibt keine Altersgrenzen nach unten oder oben. Die Art der Behandlung, das Schema, die Dosierung und die verwendeten Produkte liegen im Ermessen des Prüfarztes.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine vom zuständigen Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Zustimmung des Probanden oder seines rechtlich zulässigen Vertreters wurde eingeholt

  2. Das Subjekt hat einen FIX-Mangel UND

    • Ist Teil eines betroffenen Bruderpaares/einer betroffenen Brudergruppe, die sich ebenfalls anmelden wird; UND/ODER
    • Hat aktuell oder in der Vergangenheit einen Inhibitor, definiert als >0,6 Bethesda-Einheiten (BU)

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat eine andere angeborene Blutgerinnungsstörung
  2. Der Proband ist Träger von Hämophilie B mit einem Faktorwert von >0,40 IU/ml

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
Aktuelle oder frühere Inhibitoren
Grundlinie
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate
Insgesamt und nach Blutungsstelle
6 Monate
Gemeinsame Bewertung
Zeitfenster: Grundlinie
Bewegungsfreiheit
Grundlinie
Nierenerkrankungen
Zeitfenster: 6 Monate
Gemeldete Patienten- und Familienanamnese einer Nierenerkrankung
6 Monate
Einhaltung der Hämophilie-Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie
Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenzskala – Prophylaxe (VERITAS-Pro), Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenz-Skala – PRN (VERITAS-PRN)
Grundlinie
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie
Europäische Lebensqualität – 5 Dimensionen (EQ5D)
Grundlinie
Nicht-hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
Gemessen im Zentrallabor
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verwendung von Faktor IX
Zeitfenster: 6 Monate
Behandlungsverlauf mit FIX-Ersatz
6 Monate
Anzahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: 6 Monate
Krankenhausaufenthalte, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
6 Monate
Anzahl chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: 6 Monate
Chirurgische Eingriffe, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
6 Monate
Anzahl der Fehltage in der Schule oder bei der Arbeit
Zeitfenster: 6 Monate
Versäumte Tage in der Schule oder bei der Arbeit während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Skane University Hospital

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Studienleiter: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Studienleiter: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Hauptermittler: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Hauptermittler: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Hauptermittler: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Hauptermittler: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Hauptermittler: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Hauptermittler: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Hauptermittler: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Hauptermittler: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Hauptermittler: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Hauptermittler: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Hauptermittler: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Hauptermittler: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Hauptermittler: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Hauptermittler: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Hauptermittler: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Hauptermittler: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Hauptermittler: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Hauptermittler: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Hauptermittler: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Hauptermittler: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Hauptermittler: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Hauptermittler: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • B-Natural

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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