Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Systémová skleróza (SSc) Vaskulopatie: Zlepšené klinické monitorování a léčba (Scleroderma)

1. dubna 2021 aktualizováno: VA Office of Research and Development
Systémová skleróza (SSc; sklerodermie) je multiorgánové systémové onemocnění charakterizované aktivací imunitních buněk, která má za následek vaskulární dysfunkci (vaskulopatii) a následné zjizvení (fibrózu). SSc má v americké armádě vyšší prevalenci, než se očekávalo. Na celostátní úrovni je v současné době ve Správě zdraví veteránů (VHA) pečováno o 5 766 pacientů se SSc (ICD-9 710.1). I když neexistuje žádný lék na SSc, studie terapeutik, které mohou pomoci zpomalit progresi onemocnění, jsou pro naše veterány cenné. Tento návrh se zabývá žádostmi o projekty s důrazem na SSc, které požadoval prezident Obama po přezkoumání potenciální kontaminace vody v Camp Lejeune. Tento návrh je zaměřený na pacienty pro naše veterány s SSc s cílem informovat a předcházet katastrofickým vaskulárním abnormalitám v konečném stádiu, včetně vředů na prstech, plicní arteriální hypertenze (PAH) a sklerodermické renální krize u SSc. Studie navrhuje novou aplikaci terapeutika pro toto onemocnění. Aby bylo možné vyvinout terapeutika s cílem vyléčit/léčit základní onemocnění, je zapotřebí lepší pochopení iniciačního poškození a přirozené progrese vaskulopatie SSc. Tento projekt má potenciál ovlivnit nejen veterány s SSc, ale také ty s vaskulárními abnormalitami včetně vředů na prstech, PAH a renální krize. Tento návrh představuje potenciální velký terapeutický pokrok pro naše veterány s SSc.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Přestože je SSc heterogenní co do rozsahu orgánového postižení a prognózy, je akceptováno, že všechny případy SSc mají progresivní a obvykle devastující průběh. Vzhledem k tomu, že vaskulopatie předchází fibróze u tohoto onemocnění, zaměření na pochopení její přirozené historie a preventivní opatření pro vaskulární dysfunkci má hluboké důsledky. Tato pilotní práce naznačuje, že měření endoteliální dysfunkce s průtokem zprostředkovanou dilatací (FMD) je slibné jako nová metoda pro hodnocení progrese onemocnění a také terapeutické účinnosti farmakologické sloučeniny tetrahydrobiopterinu (BH4) u SSc. Vyšetřovatelé se domnívají, že BH4, který se zaměřuje na endotel, má velký příslib snížení tkáňové hypoxie související s SSc, poškození koncových orgánů a potenciálně může ovlivnit progresi základního onemocnění. Prvním cílem bude přijmout integrativní přístup a ověřit novou, neinvazivní techniku ​​FMD k definování vaskulopatie u SSc. Druhý cíl a třetí cíl (který je uveden v této zprávě PRS) prozkoumají, zda je BH4 účinný při zmírňování vaskulární dysfunkce u pacientů se SSc, a určí roli oxidačního stresu ve zlepšení vaskulární funkce u pacientů se SSc zprostředkovaném BH4. Hlavním cílem těchto cílů je zlepšit detekci a léčbu vaskulopatie u veteránů s SSc.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84148
        • VA Salt Lake City Health Care System, Salt Lake City, UT

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 95 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika systémové sklerózy (SSc, sklerodermie) podle kritérií ACR/EULAR 2013.

Kritéria vyloučení:

  • Věk < 18
  • Těhotná nebo kojená
  • Neochota souhlasit

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: ZÁKLADNÍ_VĚDA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Placebo před BH4
Šest SSc dostávalo perorálně placebo 10 mg/kg a byla u nich měřena průtokem zprostředkovaná dilatace. Po pětidenním vymývání přešli na orální BH4 10 mg/kg a byla změřena dilatace zprostředkovaná průtokem. Od těchto pacientů se SSc byly odebrány vzorky krve a hodnoceny na oxidační stres.
Lék: BH4
BH4 10 mg/kg/den podávaná jednou celkem 12 pacientům se SSc
Ostatní jména:
  • Kuvan
Diagnostický test: Hodnocení vaskulopatie
Neinvazivní technika, průtokově zprostředkovaná dilatace (FMD) k definování vaskulopatie u SSc.
Ostatní jména:
  • Kuvan
Lék: Placebo
V experimentální dny se pacienti hlásili do laboratoře poté, co pět hodin před příjezdem zkonzumovali standardizovanou snídani a perorálně BH4 (10 mg/kg) nebo placebo. Všechna měření byla prováděna ve stejnou denní dobu, aby se eliminovaly jakékoli denní účinky. Všichni účastníci se zdrželi alkoholu, kofeinu a cvičení po dobu ≥ 12 hodin před studií. Kromě toho byly vazodilatační léky vysazeny 12 hodin před návštěvou studie. U premenopauzálních žen byla měření provedena během časné folikulární fáze menstruačního cyklu. Všechna měření byla provedena v tichých, pohodlných laboratorních podmínkách (~22 °C).
Ostatní jména:
  • Placebo od IDS
Experimentální: BH4 před placebem
Šest SSc dostalo orálně BH4 10 mg/kg a byla u nich měřena dilatace zprostředkovaná průtokem. Po pětidenním vymývání přešli na perorální placebo 10 mg/kg a byla jim změřena dilatace zprostředkovaná průtokem. Od těchto pacientů se SSc byly odebrány vzorky krve a hodnoceny na oxidační stres.
Lék: BH4
BH4 10 mg/kg/den podávaná jednou celkem 12 pacientům se SSc
Ostatní jména:
  • Kuvan
Diagnostický test: Hodnocení vaskulopatie
Neinvazivní technika, průtokově zprostředkovaná dilatace (FMD) k definování vaskulopatie u SSc.
Ostatní jména:
  • Kuvan
Lék: Placebo
V experimentální dny se pacienti hlásili do laboratoře poté, co pět hodin před příjezdem zkonzumovali standardizovanou snídani a perorálně BH4 (10 mg/kg) nebo placebo. Všechna měření byla prováděna ve stejnou denní dobu, aby se eliminovaly jakékoli denní účinky. Všichni účastníci se zdrželi alkoholu, kofeinu a cvičení po dobu ≥ 12 hodin před studií. Kromě toho byly vazodilatační léky vysazeny 12 hodin před návštěvou studie. U premenopauzálních žen byla měření provedena během časné folikulární fáze menstruačního cyklu. Všechna měření byla provedena v tichých, pohodlných laboratorních podmínkách (~22 °C).
Ostatní jména:
  • Placebo od IDS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průtokem zprostředkovaná dilatace (FMD) – průměr tepny
Časové okno: FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Průměr tepny FMD (mm, vyšší lepší)
FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Průtokem zprostředkovaná dilatační-smyková rychlost
Časové okno: FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Průtokem zprostředkovaná dilatace – rychlost krve
Časové okno: FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Průtokem zprostředkovaná dilatace – průtok krve
Časové okno: FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
FMD byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření oxidačního stresu-MDA: Malondialdehyd
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
MDA (nižší lepší). Plazmatický malondialdehyd hodnocený Oxis Research/Percipio Bioscience, Foster City, CA.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – kataláza (CAT)
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
CAT (vyšší lepší) hodnoceno Cayman Chemical Company, Ann Arbor, MI.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu - Protein Carbonyl
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Proteinový karbonyl (nižší lepší). Hladiny karbonylu plazmatického proteinu hodnocené Northwest Life Science Specialties, LLC Vancouver, WA.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – schopnost plazmy redukovat železo (FRAP)
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
FRAP (vyšší lepší). FRAP hodnocena pomocí metody popsané Benzie a Strainem.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – superoxiddismutáza (SOD)
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
SOD (vyšší lepší). SOD hodnocena společností Cayman Chemical Company, Ann Arbor, MI.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – Interleukin 6 (IL-6)
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
IL-6 (nižší lepší), hodnocen R&D Systems, Minneapolis, MN.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – Tumor Necrosis Factor Alpha (TNF-α,
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
TNF-α (nižší lepší), hodnoceno R&D Systems, Minneapolis, MN.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
Měření oxidačního stresu – C-reaktivní protein (CRP)
Časové okno: Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.
CRP (nižší lepší). CRP hodnoceno společností R&D Systems, Minneapolis, MN.
Měření oxidačního stresu byla získána v jeden den ve dvou různých časových bodech (po placebu a intervenci) po 5denním vymývacím období.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
VA Office of Research and Development

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Tracy M. Frech, MD MS, VA Salt Lake City Health Care System, Salt Lake City, UT

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IMMA-006-14F

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení