Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Systemisk sklerose (SSc) Vaskulopati: Forbedret klinisk overvågning og behandling (Scleroderma)

1. april 2021 opdateret af: VA Office of Research and Development
Systemisk sklerose (SSc; sklerodermi) er en systemisk multiorgansygdom karakteriseret ved aktivering af immunceller, hvilket resulterer i vaskulær dysfunktion (vaskulopati) og efterfølgende ardannelse (fibrose). SSc har en højere udbredelse end forventet i det amerikanske militær. På nationalt plan er der i øjeblikket 5.766 SSc-patienter (ICD-9 710.1), der behandles i Veterans Health Administration (VHA). Selvom der ikke er nogen kur mod SSc, er undersøgelser af terapeutiske midler, der kan hjælpe med at bremse sygdomsprogression, værdifulde for vores veteraner. Dette forslag omhandler anmodningen om projekter med fokus på SSc, som præsident Obama har anmodet om efter at have gennemgået potentiel forurening af vand i Camp Lejeune. Dette forslag er en patientcentreret opsøgende indsats for vores veteraner med SSc for at informere og forhindre katastrofale vaskulære abnormiteter i slutstadiet, herunder digitale sår, pulmonal arteriel hypertension (PAH) og sklerodermi nyrekrise i SSc. Undersøgelsen foreslår en ny anvendelse af et terapeutisk middel til denne sygdom. En bedre forståelse af den initierende fornærmelse og naturlige progression af SSc vaskulopati er nødvendig for at udvikle terapeutika med et mål om at helbrede/behandle den underliggende sygdom. Dette projekt har potentiale til at påvirke ikke kun veteraner med SSc, men også dem med vaskulære abnormiteter, herunder digitale sår, PAH og nyrekrise. Dette forslag repræsenterer et potentielt stort terapeutisk fremskridt for vores veteraner med SSc.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Selvom SSc er heterogen i omfanget af organinvolvering og prognose, er det accepteret, at alle SSc-tilfælde har et fremadskridende og normalt ødelæggende forløb. Da vaskulopati går forud for fibrose i denne sygdom, har fokus på at forstå dens naturlige historie og forebyggende foranstaltninger for vaskulær dysfunktion dybtgående implikationer. Dette pilotarbejde tyder på, at måling af endoteldysfunktion med flowmedieret dilatation (FMD) lover som en ny metode til at vurdere sygdomsprogression såvel som den terapeutiske effekt af den farmakologiske forbindelse tetrahydrobiopterin (BH4) i SSc. Forskerne mener, at BH4, som er målrettet mod endotelet, har et stort løfte om at reducere SSc-relateret vævshypoksi, endeorganskader og potentielt kan påvirke den underliggende sygdomsprogression. Det første mål vil vedtage en integrativ tilgang og validere en ny, ikke-invasiv teknik, MKS til at definere vaskulopati i SSc. Det andet mål og det tredje mål (som er rapporteret i denne PRS-rapport) vil undersøge, om BH4 er effektiv til at lindre vaskulær dysfunktion hos patienter med SSc og bestemme rollen af ​​oxidativt stress i BH4-medierede forbedringer i vaskulær funktion hos patienter med SSc. Det overordnede mål med disse mål er at forbedre påvisning og behandling af vaskulopati hos veteraner med SSc.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84148
        • VA Salt Lake City Health Care System, Salt Lake City, UT

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 95 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af systemisk sklerose (SSc, sklerodermi) efter ACR/EULAR 2013 kriterier.

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18
  • Gravid eller ammende
  • Uvilje til at give samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Placebo før BH4
Seks SSc modtog oral placebo 10 mg/kg og fik målt flowmedieret dilatation. Efter fem dages udvaskning gik de over til oral BH4 10 mg/kg og fik målt flowmedieret dilatation. Blodprøver blev taget fra disse SSc-patienter og vurderet for oxidativt stress.
Medicin: BH4
BH4 10 mg/kg/dag givet én gang til i alt 12 SSc-patienter
Andre navne:
  • Kuvan
Diagnostisk test: Vaskulopati vurdering
Ikke-invasiv teknik, flowmedieret dilatation (FMD) for at definere vaskulopati i SSc.
Andre navne:
  • Kuvan
Medicin: Placebo
På forsøgsdagene rapporterede patienterne til laboratoriet efter at have indtaget en standardiseret morgenmad og oral BH4 (10 mg/kg) eller placebo fem timer før deres ankomst. Alle målinger blev taget på samme tidspunkt af dagen for at eliminere eventuelle daglige virkninger. Alle deltagere afstod fra alkohol, koffein og motion i ≥12 timer før undersøgelsen. Derudover blev vasodilaterende medicin seponeret 12 timer før studiebesøget. Hos præmenopausale kvinder blev målinger udført i den tidlige follikulære fase af menstruationscyklussen. Alle målinger blev foretaget under stille, komfortable, omgivende (~22°C) laboratorieforhold.
Andre navne:
  • Placebo fra IDS
Eksperimentel: BH4 før placebo
Seks SSc modtog oral BH4 10 mg/kg og fik målt flowmedieret dilatation. Efter fem dages udvaskning gik de over til oral placebo 10 mg/kg og fik målt flowmedieret dilatation. Blodprøver blev taget fra disse SSc-patienter og vurderet for oxidativt stress.
Medicin: BH4
BH4 10 mg/kg/dag givet én gang til i alt 12 SSc-patienter
Andre navne:
  • Kuvan
Diagnostisk test: Vaskulopati vurdering
Ikke-invasiv teknik, flowmedieret dilatation (FMD) for at definere vaskulopati i SSc.
Andre navne:
  • Kuvan
Medicin: Placebo
På forsøgsdagene rapporterede patienterne til laboratoriet efter at have indtaget en standardiseret morgenmad og oral BH4 (10 mg/kg) eller placebo fem timer før deres ankomst. Alle målinger blev taget på samme tidspunkt af dagen for at eliminere eventuelle daglige virkninger. Alle deltagere afstod fra alkohol, koffein og motion i ≥12 timer før undersøgelsen. Derudover blev vasodilaterende medicin seponeret 12 timer før studiebesøget. Hos præmenopausale kvinder blev målinger udført i den tidlige follikulære fase af menstruationscyklussen. Alle målinger blev foretaget under stille, komfortable, omgivende (~22°C) laboratorieforhold.
Andre navne:
  • Placebo fra IDS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Flowmedieret dilatation (FMD) - arteriens diameter
Tidsramme: MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
MKS diameter af arterien (mm, højere bedre)
MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
Flowmedieret dilatations-forskydningshastighed
Tidsramme: MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
Flowmedieret dilatation- Blodhastighed
Tidsramme: MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
Flowmedieret Dilatation-blodflow
Tidsramme: MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.
MKS blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5 dages udvaskningsperiode.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oxidativ stressmåling-MDA: Malondialdehyd
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
MDA (sænke bedre). Plasma malondialdehyd vurderet af Oxis Research/Percipio Bioscience, Foster City, CA.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stress måling-katalase (CAT)
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
CAT (højere bedre) vurderet af Cayman Chemical Company, Ann Arbor, MI.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - Protein Carbonyl
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Protein carbonyl (lavere bedre). Plasmaproteincarbonylniveauer vurderet af Northwest Life Science Specialties, LLC Vancouver, WA.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - Ferri-reducerende evne til plasma (FRAP)
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
FRAP (højere bedre). FRAP vurderet ved hjælp af metoden beskrevet af Benzie og Strain.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - Superoxiddismutase (SOD)
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
SOD (højere bedre). SOD vurderet af Cayman Chemical Company, Ann Arbor, MI.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - Interleukin 6 (IL-6)
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
IL-6 (lavere bedre), vurderet af R&D Systems, Minneapolis, MN.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - Tumornekrosefaktor alfa (TNF-α,
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
TNF-α (lavere bedre), vurderet af R&D Systems, Minneapolis, MN.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
Oxidativ stressmåling - C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.
CRP (sænker bedre). CRP vurderet af R&D Systems, Minneapolis, MN.
Oxidativ stressmålinger blev opnået på en enkelt dag på to forskellige tidspunkter (efter placebo og intervention) efter en 5-dages udvaskningsperiode.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
VA Office of Research and Development

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Tracy M. Frech, MD MS, VA Salt Lake City Health Care System, Salt Lake City, UT

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IMMA-006-14F

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger