Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie genové terapie choroiderémie

25. července 2019 aktualizováno: Byron Lam

Otevřená klinická studie fáze 2 retinální genové terapie pro choroiderémii s použitím adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího Rab-escort Protein 1 (REP1)

Studie fáze II genové terapie, zahrnující celkem 6 mužských pacientů s choroiderémií. Studie bude provedena na Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami. Pacienti budou muset absolvovat celkem 11 studijních návštěv v průběhu 24 měsíců s dalším 3letým sledováním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze II zahrnující pacienty s klinickým fenotypem choroiderémie a potvrzeným genotypem CHM. Po souhlasu budou pacienti požádáni, aby se zúčastnili úvodní screeningové návštěvy (návštěva 1). Do 2 týdnů od screeningové návštěvy pacienti podstoupí chirurgický zákrok (návštěva 2) v celkové anestezii, který bude zahrnovat standardní vitrektomii, odchlípení sítnice a podání subretinální injekce AAV2-REP1 (1x1011 genomových částic). Pacienti budou muset absolvovat dalších 9 studijních návštěv (návštěvy 3-11) po dobu 24 měsíců za účelem funkčního a anatomického hodnocení a také sledování nežádoucích účinků. Primárním cílovým parametrem je změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty ve studovaném oku ve srovnání s kontrolním okem. Sekundárními cílovými body studie jsou změna od výchozí hodnoty v autofluorescenčním hodnocení, mikroperimetrická měření a další anatomické a funkční výsledky (vše ve studovaném oku ve srovnání s kontrolním okem). Sekundární koncové body také zahrnují hodnocení bezpečnosti, která se mají provádět v průběhu studie. Oči těchto pacientů budou použity jako kontroly v této studii a nebudou dostávat žádnou studijní léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let a starší
  • mužský
  • Umět dát informovaný souhlas
  • Geneticky potvrzená diagnóza choroiderémie
  • Aktivní onemocnění viditelné klinicky v oblasti makuly
  • Nejlépe korigovaná zraková ostrost rovná nebo horší než 20/32, ale lepší než nebo rovna 20/200 u zkoumaného oka.

Kritéria vyloučení:

  • ženský
  • Ve věku do 18 let
  • Historie amblyopie ve studovaném oku
  • Muži neochotní používat bariérové ​​metody antikoncepce
  • Relevantní hrubě asymetrické onemocnění nebo jiná oční morbidita, která by mohla zmást použití druhého oka jako dlouhodobé kontroly
  • Jakékoli jiné významné oční a neoční onemocnění/porucha nebo operace sítnice
  • Kontraindikace užívání léků nebo kontrastních látek
  • Účast na výzkumné studii zahrnující zkoumaný produkt v posledních 12 týdnech
  • Kdykoli před touto studií měl genovou nebo buněčnou terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Injekce AAV2-REP1
Injekce AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, subretinální injekce o celkovém objemu 100 μl.
Biologický: Injekce AAV2-REP1 (10e11 vg)
Jedna skupina: studie s jedním ramenem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v nejlépe korigované zrakové ostrosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Pacienti budou mít hodnocení zrakové ostrosti pomocí grafů vidění Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) na obou očích. Nízká svítivost BCVA byla měřena umístěním filtru neutrální hustoty 2,0 log jednotky přes nejlepší korekci pro dané oko a tím, že účastník přečetl normálně osvětlenou tabulku ETDRS a byl hlášen jako počet správně přečtených písmen (v rozmezí od 0 do 100 písmen) v studijní oko. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost). Studované oko bylo definováno jako oko, které splnilo kritéria pro zařazení/vyloučení s nejhorším standardem BCVA. Pokud byla BCVA v obou očích podobná, pacient určí, že jako studijní oko bude vybráno horší oko. Pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení a negativní změna od výchozí hodnoty znamená zhoršení.
Výchozí stav, 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna retinální makulární autofluorescence od základní linie
Časové okno: 12 a 24 měsíců
Měřeno v mm^2 pomocí Fundus Autofluorescence a ukazuje změny v integritě a metabolismu buněk sítnice. Negativní změna od výchozí hodnoty ukazuje na zmenšení velikosti retinované sítnice (zhoršení; progrese onemocnění).
12 a 24 měsíců
Změny v mikroperimetrii od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Mikroperimetrická hodnocení. Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje zhoršení onemocnění.
Výchozí stav do 24 měsíců
Počet účastníků, kteří zažijí nepříznivou událost
Časové okno: 24 měsíců
Nežádoucí účinky během léčby a období sledování
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Byron Lam

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20150371

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení