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Studio clinico sulla terapia genica della coroideremia

25 luglio 2019 aggiornato da: Byron Lam

Uno studio clinico di fase 2 in aperto sulla terapia genica retinica per la coroideremia utilizzando un vettore virale adeno-associato (AAV2) che codifica per la proteina Rab-escort 1 (REP1)

Studio di terapia genica di fase II, che ha coinvolto un totale di 6 pazienti maschi con coroideremia. Lo studio sarà condotto presso il Bascom Palmer Eye Institute, Università di Miami. I pazienti dovranno partecipare a un totale di 11 visite di studio per un periodo di 24 mesi con un ulteriore follow-up di 3 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase II, in aperto, che coinvolge pazienti con un fenotipo clinico di coroideremia e un genotipo CHM confermato. Dopo il consenso, i pazienti dovranno partecipare a una visita di screening iniziale (Visita 1). Entro 2 settimane dalla visita di screening, i pazienti saranno sottoposti a una procedura chirurgica (Visita 2) in anestesia generale che includerà una vitrectomia standard, il distacco della retina e la somministrazione di un'iniezione sottoretinica di AAV2-REP1 (particelle del genoma 1x1011). Ai pazienti sarà richiesto di partecipare ad altre 9 visite di studio (visite 3-11) per un periodo di 24 mesi per valutazioni funzionali e anatomiche, nonché per il monitoraggio degli eventi avversi. L'endpoint primario è la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva nell'occhio dello studio, rispetto all'occhio di controllo. Gli endpoint secondari dello studio sono il cambiamento rispetto al basale nella valutazione dell'autofluorescenza, le letture della microperimetria e altri risultati anatomici e funzionali (tutti nell'occhio dello studio rispetto all'occhio di controllo). Gli endpoint secondari includono anche valutazioni di sicurezza da condurre durante lo studio. Gli altri occhi di questi pazienti saranno utilizzati come controlli in questo studio e non riceveranno alcun trattamento in studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni e oltre
  • Maschio
  • In grado di dare il consenso informato
  • Diagnosi geneticamente confermata di coroideremia
  • Malattia attiva visibile clinicamente all'interno della regione della macula
  • Acuità visiva con migliore correzione uguale o peggiore di 20/32 ma migliore o uguale a 20/200 nell'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Femmina
  • Sotto i 18 anni
  • Storia di ambliopia nell'occhio dello studio
  • Uomini che non vogliono usare metodi contraccettivi di barriera
  • Malattia grossolanamente asimmetrica rilevante o altra morbilità oculare che potrebbe confondere l'uso dell'altro occhio come controllo a lungo termine
  • Qualsiasi altra malattia/disturbo oculare e non oculare significativo o intervento chirurgico alla retina
  • Controindicazione all'uso di farmaci o mezzi di contrasto
  • Partecipazione a uno studio di ricerca che coinvolge un prodotto sperimentale nelle ultime 12 settimane
  • Aver ricevuto terapia genica o cellulare in qualsiasi momento prima di questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Iniezione di AAV2-REP1
Iniezione di AAV-REP1, 1.00x10e11 vg, iniezione sottoretinica di volume totale di 100 μL.
Biologico: Iniezione di AAV2-REP1 (10e11 vg)
Gruppo singolo: studio a braccio singolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della migliore acuità visiva corretta rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi
I pazienti avranno una valutazione dell'acuità visiva utilizzando i grafici di visione del trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS) in entrambi gli occhi. Il BCVA a bassa luminanza è stato misurato posizionando un filtro a densità neutra di 2,0 unità logaritmiche sulla migliore correzione per quell'occhio e chiedendo al partecipante di leggere il grafico ETDRS normalmente illuminato ed è stato riportato come numero di lettere lette correttamente (compreso tra 0 e 100 lettere) in l'occhio dello studio. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva). L'occhio dello studio è stato definito come l'occhio che soddisfaceva i criteri di inclusione/esclusione con il peggior BCVA standard. Se il BCVA in entrambi gli occhi era simile, il paziente determina che l'occhio peggiore deve essere selezionato come occhio dello studio. Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento e una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento.
Basale, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'autofluorescenza maculare retinica rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi
Misurato in mm^2 mediante Fundus Autofluorescence e mostra i cambiamenti nell'integrità e nel metabolismo delle cellule retiniche. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione delle dimensioni della retina conservata (peggioramento; progressione della malattia).
12 e 24 mesi
Cambiamenti nella microperimetria rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Valutazioni di microperimetria. Una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento della malattia.
Basale a 24 mesi
Numero di partecipanti che sperimentano un evento avverso
Lasso di tempo: 24 mesi
Eventi avversi durante il trattamento e il periodo di follow-up
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Byron Lam

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20150371

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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