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Klinische Studie zur Choroiderämie-Gentherapie

25. Juli 2019 aktualisiert von: Byron Lam

Eine offene klinische Phase-2-Studie zur retinalen Gentherapie bei Choroiderämie unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV2), der für das Rab-Escort-Protein 1 (REP1) kodiert

Gentherapiestudie der Phase II mit insgesamt 6 männlichen Patienten mit Choroiderämie. Die Studie wird am Bascom Palmer Eye Institute der University of Miami durchgeführt. Die Patienten müssen über einen Zeitraum von 24 Monaten an insgesamt 11 Studienbesuchen teilnehmen, mit einer zusätzlichen Nachsorge von 3 Jahren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-II-Studie mit Patienten mit einem klinischen Phänotyp der Choroiderämie und einem bestätigten CHM-Genotyp. Nach der Zustimmung müssen die Patienten an einem ersten Screening-Besuch teilnehmen (Besuch 1). Innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening-Besuch werden die Patienten einem chirurgischen Eingriff (Besuch 2) unter Vollnarkose unterzogen, der eine Standard-Vitrektomie, eine Netzhautablösung und die Verabreichung einer subretinalen Injektion von AAV2-REP1 (1x1011 Genompartikel) umfasst. Die Patienten müssen über einen Zeitraum von 24 Monaten an weiteren 9 Studienbesuchen (Besuche 3-11) teilnehmen, um funktionelle und anatomische Beurteilungen sowie die Überwachung unerwünschter Ereignisse vorzunehmen. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert im Studienauge im Vergleich zum Kontrollauge. Sekundäre Studienendpunkte sind die Veränderung der Autofluoreszenzbewertung gegenüber dem Ausgangswert, Mikroperimetriewerte und andere anatomische und funktionelle Ergebnisse (alle im Studienauge im Vergleich zum Kontrollauge). Zu den sekundären Endpunkten gehören auch Sicherheitsbewertungen, die während der gesamten Studie durchgeführt werden müssen. Die anderen Augen dieser Patienten werden in dieser Studie als Kontrollen verwendet und erhalten keine Studienbehandlung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre und älter
  • Männlich
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Genetisch gesicherte Diagnose einer Choroiderämie
  • Klinisch sichtbare aktive Erkrankung innerhalb der Makularegion
  • Bestkorrigierte Sehschärfe gleich oder schlechter als 20/32, aber besser als oder gleich 20/200 im Studienauge.

Ausschlusskriterien:

  • Weiblich
  • Unter 18 Jahren
  • Geschichte der Amblyopie im Studienauge
  • Männer, die nicht bereit sind, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Relevante stark asymmetrische Erkrankung oder andere okulare Morbidität, die die Verwendung des anderen Auges als Langzeitkontrolle beeinträchtigen könnte
  • Jede andere signifikante okulare und nicht-okulare Erkrankung/Störung oder Netzhautoperation
  • Kontraindikation für die Verwendung von Medikamenten oder Kontrastmitteln
  • Teilnahme an einer Forschungsstudie mit einem Prüfprodukt in den letzten 12 Wochen
  • Vor dieser Studie zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gen- oder Zelltherapie erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Injektion von AAV2-REP1
Injektion von AAV-REP1, 1,00 x 10e11 vg, subretinale Injektion eines Gesamtvolumens von 100 μl.
Biologisch: Injektion von AAV2-REP1 (10e11 vg)
Einzelne Gruppe: Einarmige Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der besten korrigierten Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, 24 Monate
Die Sehschärfe der Patienten wird anhand der Sehtafeln der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) für beide Augen beurteilt. BCVA bei niedriger Luminanz wurde gemessen, indem ein 2,0-Log-Einheiten-Neutraldichtefilter über die beste Korrektur für dieses Auge gelegt wurde und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm lesen musste, und wurde als Anzahl der korrekt gelesenen Buchstaben (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) angegeben das Studienauge. Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe). Das Studienauge wurde als das Auge definiert, das die Einschluss-/Ausschlusskriterien mit dem schlechtesten Standard-BCVA erfüllte. Wenn der BCVA in beiden Augen ähnlich war, bestimmt der Patient, dass das schlechtere Auge als Studienauge ausgewählt wird. Eine positive Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung und eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verschlechterung hin.
Basislinie, 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Autofluoreszenz der retinalen Makula gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
Gemessen in mm^2 durch Fundus-Autofluoreszenz und zeigt Veränderungen in der Integrität und im Stoffwechsel von Netzhautzellen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der Größe der erhaltenen Netzhaut hin (Verschlechterung; Krankheitsprogression).
12 und 24 Monate
Änderungen in der Mikroperimetrie gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
Mikroperimetrie-Bewertungen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Erkrankung hin.
Baseline bis 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein unerwünschtes Ereignis auftritt
Zeitfenster: 24 Monate
Unerwünschte Ereignisse während der Behandlung und Nachbeobachtungszeit
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Byron Lam

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. September 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 20150371

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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