Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej Choroideremia

25 lipca 2019 zaktualizowane przez: Byron Lam

Otwarta próba kliniczna fazy 2 nad terapią genową siatkówki w leczeniu choroideremii przy użyciu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko Rab-escort 1 (REP1)

Badanie terapii genowej fazy II, obejmujące łącznie 6 pacjentów płci męskiej z choroideremią. Badanie zostanie przeprowadzone w Bascom Palmer Eye Institute na Uniwersytecie w Miami. Pacjenci będą musieli wziąć udział łącznie w 11 wizytach badawczych w okresie 24 miesięcy z dodatkową 3-letnią obserwacją.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy II z udziałem pacjentów z fenotypem klinicznym choroideremii i potwierdzonym genotypem CHM. Po wyrażeniu zgody pacjenci będą zobowiązani do udziału w wstępnej wizycie przesiewowej (Wizyta 1). W ciągu 2 tygodni od wizyty przesiewowej pacjenci zostaną poddani zabiegowi chirurgicznemu (Wizyta 2) w znieczuleniu ogólnym, który obejmie standardową witrektomię, odwarstwienie siatkówki i podanie podsiatkówkowej iniekcji AAV2-REP1 (1x1011 cząstek genomu). Pacjenci będą musieli wziąć udział w kolejnych 9 wizytach badawczych (wizyty 3-11) w ciągu 24 miesięcy w celu dokonania oceny funkcjonalnej i anatomicznej oraz monitorowania zdarzeń niepożądanych. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana ostrości wzroku badanego oka w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z okiem kontrolnym. Drugorzędowymi punktami końcowymi badania są zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie autofluorescencji, odczyty mikroperymetryczne oraz inne wyniki anatomiczne i czynnościowe (wszystko w oku badanym w porównaniu z okiem kontrolnym). Drugorzędowe punkty końcowe obejmują również oceny bezpieczeństwa przeprowadzane podczas całego badania. Inne oczy tych pacjentów zostaną wykorzystane jako kontrole w tym badaniu i nie otrzymają żadnego badanego leku.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat i więcej
  • Mężczyzna
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza choroideremii
  • Aktywna choroba widoczna klinicznie w obrębie plamki żółtej
  • Najlepiej skorygowana ostrość wzroku równa lub gorsza niż 20/32, ale lepsza lub równa 20/200 w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  • Płeć żeńska
  • Poniżej 18 roku życia
  • Historia niedowidzenia w badanym oku
  • Mężczyźni niechętni do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji
  • Istotna choroba rażąco asymetryczna lub inna choroba oka, która może utrudniać korzystanie z drugiego oka jako długoterminowej kontroli
  • Wszelkie inne istotne choroby/zaburzenia oka i inne niż oka lub operacja siatkówki
  • Przeciwwskazania do stosowania leków lub środków kontrastowych
  • Uczestniczył w badaniu naukowym dotyczącym produktu eksperymentalnego w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Osoby, które miały terapię genową lub komórkową w jakimkolwiek momencie przed tym badaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie AAV2-REP1
Wstrzyknięcie AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, wstrzyknięcie podsiatkówkowe o całkowitej objętości 100 μl.
Biologiczny: Wstrzyknięcie AAV2-REP1 (10e11 vg)
Pojedyncza grupa: badanie z jedną grupą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Pacjenci zostaną poddani ocenie ostrości wzroku za pomocą wykresów widzenia w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w obu oczach. Niska luminancja BCVA została zmierzona poprzez umieszczenie filtra o neutralnej gęstości 2,0 jednostek logarytmicznych na najlepszej korekcji dla tego oka i poproszenie uczestnika o przeczytanie normalnie oświetlonej karty ETDRS i została podana jako liczba poprawnie odczytanych liter (w zakresie od 0 do 100 liter) w oko studyjne. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku). Badane oko zdefiniowano jako oko spełniające kryteria włączenia/wyłączenia z najgorszym standardem BCVA. Jeżeli BCVA w obu oczach była podobna, Pacjent określa, że ​​jako oko do badania należy wybrać oko gorsze. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej oznacza poprawę, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana autofluorescencji plamki żółtej od linii podstawowej
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Mierzona w mm^2 za pomocą autofluorescencji dna oka i pokazuje zmiany w integralności i metabolizmie komórek siatkówki. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie rozmiaru zatrzymanej siatkówki (pogorszenie; progresja choroby).
12 i 24 miesiące
Zmiany w mikroperymetrii od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Oceny mikroperymetryczne. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie choroby.
Wartość bazowa do 24 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zdarzenia niepożądane w trakcie leczenia iw okresie obserwacji
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Byron Lam

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20150371

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami