Klinická studie genové terapie choroiderémie
25. července 2019 aktualizováno: Byron Lam
Otevřená klinická studie fáze 2 retinální genové terapie pro choroiderémii s použitím adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího Rab-escort Protein 1 (REP1)
Studie fáze II genové terapie, zahrnující celkem 6 mužských pacientů s choroiderémií.
Studie bude provedena na Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami.
Pacienti budou muset absolvovat celkem 11 studijních návštěv v průběhu 24 měsíců s dalším 3letým sledováním.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená studie fáze II zahrnující pacienty s klinickým fenotypem choroiderémie a potvrzeným genotypem CHM.
Po souhlasu budou pacienti požádáni, aby se zúčastnili úvodní screeningové návštěvy (návštěva 1).
Do 2 týdnů od screeningové návštěvy pacienti podstoupí chirurgický zákrok (návštěva 2) v celkové anestezii, který bude zahrnovat standardní vitrektomii, odchlípení sítnice a podání subretinální injekce AAV2-REP1 (1x1011 genomových částic).
Pacienti budou muset absolvovat dalších 9 studijních návštěv (návštěvy 3-11) po dobu 24 měsíců za účelem funkčního a anatomického hodnocení a také sledování nežádoucích účinků.
Primárním cílovým parametrem je změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty ve studovaném oku ve srovnání s kontrolním okem.
Sekundárními cílovými body studie jsou změna od výchozí hodnoty v autofluorescenčním hodnocení, mikroperimetrická měření a další anatomické a funkční výsledky (vše ve studovaném oku ve srovnání s kontrolním okem).
Sekundární koncové body také zahrnují hodnocení bezpečnosti, která se mají provádět v průběhu studie.
Oči těchto pacientů budou použity jako kontroly v této studii a nebudou dostávat žádnou studijní léčbu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let a starší
- mužský
- Umět dát informovaný souhlas
- Geneticky potvrzená diagnóza choroiderémie
- Aktivní onemocnění viditelné klinicky v oblasti makuly
- Nejlépe korigovaná zraková ostrost rovná nebo horší než 20/32, ale lepší než nebo rovna 20/200 u zkoumaného oka.
Kritéria vyloučení:
- ženský
- Ve věku do 18 let
- Historie amblyopie ve studovaném oku
- Muži neochotní používat bariérové metody antikoncepce
- Relevantní hrubě asymetrické onemocnění nebo jiná oční morbidita, která by mohla zmást použití druhého oka jako dlouhodobé kontroly
- Jakékoli jiné významné oční a neoční onemocnění/porucha nebo operace sítnice
- Kontraindikace užívání léků nebo kontrastních látek
- Účast na výzkumné studii zahrnující zkoumaný produkt v posledních 12 týdnech
- Kdykoli před touto studií měl genovou nebo buněčnou terapii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Injekce AAV2-REP1
Injekce AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, subretinální injekce o celkovém objemu 100 μl.
|
Jedna skupina: studie s jedním ramenem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v nejlépe korigované zrakové ostrosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
|
Pacienti budou mít hodnocení zrakové ostrosti pomocí grafů vidění Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) na obou očích.
Nízká svítivost BCVA byla měřena umístěním filtru neutrální hustoty 2,0 log jednotky přes nejlepší korekci pro dané oko a tím, že účastník přečetl normálně osvětlenou tabulku ETDRS a byl hlášen jako počet správně přečtených písmen (v rozmezí od 0 do 100 písmen) v studijní oko.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Studované oko bylo definováno jako oko, které splnilo kritéria pro zařazení/vyloučení s nejhorším standardem BCVA.
Pokud byla BCVA v obou očích podobná, pacient určí, že jako studijní oko bude vybráno horší oko.
Pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení a negativní změna od výchozí hodnoty znamená zhoršení.
|
Výchozí stav, 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna retinální makulární autofluorescence od základní linie
Časové okno: 12 a 24 měsíců
|
Měřeno v mm^2 pomocí Fundus Autofluorescence a ukazuje změny v integritě a metabolismu buněk sítnice.
Negativní změna od výchozí hodnoty ukazuje na zmenšení velikosti retinované sítnice (zhoršení; progrese onemocnění).
|
12 a 24 měsíců
|
|
Změny v mikroperimetrii od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Mikroperimetrická hodnocení.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje zhoršení onemocnění.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří zažijí nepříznivou událost
Časové okno: 24 měsíců
|
Nežádoucí účinky během léčby a období sledování
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. září 2015
První zveřejněno (Odhad)
17. září 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. července 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. července 2019
Naposledy ověřeno
1. července 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20150371
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .